Клиническое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности VSA003 у китайских пациентов с ГоСГ

Критерии включения:

• Мужчина или женщина в возрасте ≥ 12 лет и весом ≥ 40 кг на момент подписания ICF;
• Пациенты с ГоСГГ, соответствующие генетическому или клиническому диагнозу;
• Готовы соблюдать ежедневную диету с низким содержанием жиров на протяжении всего исследования;
• Получение стабильной и переносимой гиполипидемической терапии до проведения тестирования на уровень Х-ЛПНП в период скрининга;
• Уровень холестерина ЛПНП натощак ≥ 2,6 ммоль/л.

Критерии исключения:

• Получали или получают целевое лечение ANGPTL3 в течение 5 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга;
• ТГ натощак ≥ 4,5 ммоль/л при скрининге;
• Наличие неконтролируемых эндокринных заболеваний, поражающих липиды или липопротеины;
• Изменение веса более чем на 10% за 4 недели до рандомизации;
• Начало нового диетического плана или значительные отличия от предыдущей структуры питания и привычек в течение 4 недель до скрининга;
• Женщины, беременные (в том числе планирующие беременности) или кормящие грудью;
• Отказ от ограничения употребления алкоголя до умеренных пределов и ниже в течение периода исследования, а именно не более 14 единиц в неделю;
• Неконтролируемая артериальная гипертензия (артериальное давление > 160/100 мм рт.ст. при скрининге);
• Сердечная недостаточность IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) или фракция выброса левого желудочка <30% в течение 12 месяцев до скрининга;
• История серьезных хирургических вмешательств в течение 12 недель до исходного уровня или планирование серьезной операции во время исследования;
• Известная аллергия на любой компонент исследуемого препарата.