Um ensaio clínico de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do VSA003 em pacientes chineses com HoFH

Critérios de inclusão:

• Homem ou mulher com idade ≥ 12 anos e peso ≥ 40 kg no momento da assinatura do TCLE;
• Pacientes com HoFH que atendam ao diagnóstico genético ou clínico;
• Disposto a seguir uma dieta diária com baixo teor de gordura durante o estudo;
• Receber terapia hipolipemiante estável e tolerável antes do teste de LDL-C durante o período de triagem;
• LDL-C em jejum ≥ 2,6 mmol/L.

Critérios de exclusão:

• Receberam ou estão recebendo tratamento direcionado com ANGPTL3 dentro de 5 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem;
• TG em jejum ≥ 4,5 mmol/L na triagem;
• Presença de doença endócrina não controlada que afete lipídios ou lipoproteínas;
• Alteração de peso superior a 10% nas 4 semanas anteriores à randomização;
• Início de um novo plano alimentar ou diferenças significativas em relação à estrutura e hábitos alimentares anteriores nas 4 semanas anteriores à triagem;
• Mulheres grávidas (incluindo gestações planejadas) ou amamentando;
• Recusa em limitar o consumo de álcool a limites moderados e abaixo durante o período do estudo, especificamente não mais do que 14 unidades por semana;
• Hipertensão não controlada (pressão arterial > 160/100 mmHg na triagem);
• Insuficiência cardíaca classe IV da New York Heart Association (NYHA) ou fração de ejeção ventricular esquerda <30% nos 12 meses anteriores à triagem;
• História de cirurgia de grande porte nas 12 semanas anteriores ao início do estudo ou planejamento de cirurgia de grande porte durante o estudo;
• Alergia conhecida a qualquer componente do medicamento em estudo.