Un ensayo clínico de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de VSA003 en pacientes chinos con HoFH

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de ≥ 12 años y que pese ≥ 40 kg en el momento de la firma de la ICF;
• Pacientes con HoFH que cumplan con un diagnóstico genético o clínico;
• Dispuesto a seguir una dieta diaria baja en grasas durante la duración del estudio;
• Recibir una terapia hipolipemiante estable y tolerable antes de la prueba de C-LDL durante el período de selección;
• C-LDL en ayunas ≥ 2,6 mmol/L.

Criterios de exclusión:

• Ha recibido o está recibiendo tratamiento dirigido con ANGPTL3 dentro de los 5 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la selección;
• TG en ayunas ≥ 4,5 mmol/l en el momento del cribado;
• Presencia de enfermedad endocrina no controlada que afecte a lípidos o lipoproteínas;
• Cambio de peso superior al 10 % en las 4 semanas anteriores a la aleatorización;
• Inicio de un nuevo plan dietético o diferencias significativas con respecto a la estructura y los hábitos dietéticos anteriores dentro de las 4 semanas anteriores a la evaluación;
• Mujeres que están embarazadas (incluidos embarazos planificados) o amamantando;
• Negarse a limitar el consumo de alcohol a límites moderados o inferiores durante el período del estudio, específicamente no más de 14 unidades por semana;
• Hipertensión no controlada (presión arterial > 160/100 mmHg en el momento del cribado);
• Insuficiencia cardíaca de clase IV de la New York Heart Association (NYHA) o fracción de eyección del ventrículo izquierdo <30% en los 12 meses anteriores a la selección;
• Historial de cirugía mayor dentro de las 12 semanas anteriores al inicio, o que planea someterse a una cirugía mayor durante el estudio;
• Alergia conocida a cualquier componente del fármaco del estudio.