Eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VSA003 bei chinesischen HoFH-Patienten

Einschlusskriterien:

• Männer oder Frauen im Alter von ≥ 12 Jahren und mit einem Gewicht von ≥ 40 kg zum Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung;
• Patienten mit HoFH, die eine genetische oder klinische Diagnose erfüllen;
• Bereit, während der Dauer der Studie täglich eine fettarme Diät einzuhalten;
• Erhalt einer stabilen und verträglichen lipidsenkenden Therapie vor dem LDL-C-Test während des Screening-Zeitraums;
• Nüchtern-LDL-C ≥ 2,6 mmol/L.

Ausschlusskriterien:

• innerhalb von 5 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening eine gezielte ANGPTL3-Behandlung erhalten haben oder erhalten;
• Nüchtern-TG ≥ 4,5 mmol/L beim Screening;
• Vorliegen einer unkontrollierten endokrinen Erkrankung, die Lipide oder Lipoproteine ​​beeinträchtigt;
• Gewichtsveränderung von mehr als 10 % in den 4 Wochen vor der Randomisierung;
• Einleitung eines neuen Ernährungsplans oder signifikante Unterschiede zu früheren Ernährungsstrukturen und -gewohnheiten innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening;
• Frauen, die schwanger sind (einschließlich geplanter Schwangerschaften) oder stillen;
• Weigerung, den Alkoholkonsum während des Studienzeitraums auf ein moderates Maß und darunter zu beschränken, insbesondere nicht mehr als 14 Einheiten pro Woche;
• Unkontrollierter Bluthochdruck (Blutdruck > 160/100 mmHg beim Screening);
• Herzinsuffizienz der Klasse IV der New York Heart Association (NYHA) oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion <30 % innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening;
• Anamnese einer größeren Operation innerhalb von 12 Wochen vor Studienbeginn oder Planung einer größeren Operation während der Studie;
• Bekannte Allergie gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.