Klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VSA003 u čínských pacientů s HoFH

Kritéria zahrnutí:

• Muž nebo žena ve věku ≥ 12 let a vážící ≥ 40 kg v době podpisu ICF;
• Pacienti s HoFH, kteří splňují genetickou nebo klinickou diagnózu;
• ochoten dodržovat denní nízkotučnou dietu po dobu trvání studie;
• Stabilní a tolerovatelná léčba snižující lipidy před testováním LDL-C během období screeningu;
• LDL-C nalačno ≥ 2,6 mmol/l.

Kritéria vyloučení:

• podstoupili nebo dostávají cílenou léčbu ANGPTL3 během 5 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem;
• TG nalačno ≥ 4,5 mmol/l při screeningu;
• Přítomnost nekontrolovaného endokrinního onemocnění postihujícího lipidy nebo lipoproteiny;
• Změna hmotnosti o více než 10 % během 4 týdnů před randomizací;
• Zahájení nového dietního plánu nebo významné rozdíly oproti předchozí stravovací struktuře a návykům během 4 týdnů před screeningem;
• Ženy, které jsou těhotné (včetně plánovaných těhotenství) nebo kojící;
• Odmítnutí omezit konzumaci alkoholu na mírné limity a nižší během období studie, konkrétně ne více než 14 jednotek týdně;
• Nekontrolovaná hypertenze (krevní tlak > 160/100 mmHg při screeningu);
• Srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association (NYHA) nebo ejekční frakce levé komory <30 % během 12 měsíců před screeningem;
• Anamnéza velkého chirurgického zákroku během 12 týdnů před výchozím stavem nebo plánování velkého chirurgického zákroku během studie;
• Známá alergie na kteroukoli složku studovaného léku.