Kolmannen vaiheen kliininen tutkimus VSA003:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla HoFH-potilailla
tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Visirna Therapeutics HK Limited
Vaiheen 3 kliininen tutkimus VSA003-injektion tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla nuorilla ja aikuisilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)
ANGPLT3-tasojen merkittävän alenemisen odotetaan laskevan plasman LDL-C- ja TG-tasoja ja voivat johtaa sepelvaltimotaudin ja hypertriglyseridemiaan ja LDL-C:hen liittyvien kardiovaskulaaristen tapahtumien riskin vähenemiseen potilailla, joilla on jatkuva dyslipidemia.
Tässä kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan VSA003:n, RNAi-pohjaisen terapeuttisen ANGPTL3-kohdistuksen, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on HoFH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Mies tai nainen, jonka ikä on ≥ 12 vuotta ja painaa ≥ 40 kg ICF:n allekirjoitushetkellä;
- HoFH-potilaat, jotka täyttävät geneettisen tai kliinisen diagnoosin;
- halukas noudattamaan päivittäistä vähärasvaista ruokavaliota tutkimuksen ajan;
- Vakaa ja siedettävä lipidejä alentava hoito ennen LDL-kolesterolimittausta seulontajakson aikana;
- Paasto-LDL-kolesteroli ≥ 2,6 mmol/L.
Poissulkemiskriteerit:
- olet saanut tai saat kohdennettua ANGPTL3-hoitoa 5 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi;
- Paasto-TG ≥ 4,5 mmol/L seulonnassa;
- Hallitsemattoman endokriinisen sairauden esiintyminen, joka vaikuttaa lipideihin tai lipoproteiineihin;
- Painon muutos yli 10 % neljän viikon aikana ennen satunnaistamista;
- Uuden ruokavaliosuunnitelman aloittaminen tai merkittävät erot aiempaan ruokavalion rakenteeseen ja tottumuksiin 4 viikon sisällä ennen seulontaa;
- Naiset, jotka ovat raskaana (mukaan lukien suunnitellut raskaudet) tai imettävät;
- Kieltäytyminen rajoittamasta alkoholin kulutusta kohtalaisiin tai alle tutkimusjakson aikana, erityisesti enintään 14 yksikköä viikossa;
- Hallitsematon verenpainetauti (verenpaine > 160/100 mmHg seulonnassa);
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta tai vasemman kammion ejektiofraktio <30 % 12 kuukauden aikana ennen seulontaa;
- Suuri leikkaushistoria 12 viikon aikana ennen lähtötilannetta tai suuren leikkauksen suunnitteleminen tutkimuksen aikana;
- Tunnettu allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VSA003
ihonalaisia injektioita
|
ihonalaisia injektioita
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
ihonalaisia injektioita
|
ihonalaiset injektiot
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin LDL-kolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta kuudennen kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Kuukaudella 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos ja absoluuttinen muutos seerumin ANGPTL3-tasoissa lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Kuukaudella 6
|
|
Prosenttimuutos ja absoluuttinen muutos seerumin LDL-kolesteroli-, ApoB-, ei-HDL-kolesteroli-, VLDL-kolesteroli-, TC- ja TG-tasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
|
Prosenttimuutos ja absoluuttinen muutos seerumin HDL-C-, ApoC-III-, ApoC-II-, ApoA-I-, ApoA-V- ja Lp[a]-tasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joiden seerumin LDL-kolesteroli on laskenut ≥30 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudella 6, kuukaudella 18
|
Kuukaudella 6, kuukaudella 18
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joiden seerumin LDL-kolesteroli on laskenut ≥50 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudella 6, kuukaudella 18
|
Kuukaudella 6, kuukaudella 18
|
|
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
|
VSA003:n vastaisia lääkevasta-aineita (ADA) saaneiden osallistujien määrä ajan kuluessa
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
|
Korrelaatio seerumin VSA003-pitoisuuksien ja QT-ajan välillä
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti, 18 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 27. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 2. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Zodasiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- VSA003-3001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .