Badanie kliniczne III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VSA003 u chińskich pacjentów z HoFH

Kryteria włączenia:

• Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 12 lat i masie ciała ≥ 40 kg w momencie podpisania ICF;
• Pacjenci z HoFH, u których rozpoznano genetycznie lub klinicznie;
• Chęć przestrzegania codziennej diety niskotłuszczowej przez cały czas trwania badania;
• otrzymywanie stabilnej i tolerowanej terapii hipolipemizującej przed badaniem LDL-C w okresie przesiewowym;
• LDL-C na czczo ≥ 2,6 mmol/l.

Kryteria wykluczenia:

• Otrzymali lub otrzymują ukierunkowane leczenie ANGPTL3 w ciągu 5 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym;
• TG na czczo ≥ 4,5 mmol/l w badaniu przesiewowym;
• Obecność niekontrolowanej choroby endokrynologicznej wpływającej na lipidy lub lipoproteiny;
• Zmiana masy ciała większa niż 10% w ciągu 4 tygodni przed randomizacją;
• Rozpoczęcie nowego planu żywieniowego lub znaczące różnice w stosunku do poprzedniej struktury i nawyków żywieniowych w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym;
• Kobiety w ciąży (w tym planowane ciąże) lub karmiące piersią;
• Odmowa ograniczenia spożycia alkoholu do umiarkowanych i niższych wartości w okresie badania, w szczególności nie więcej niż 14 jednostek tygodniowo;
• Niekontrolowane nadciśnienie (ciśnienie krwi > 160/100 mmHg w badaniu przesiewowym);
• niewydolność serca klasy IV lub frakcja wyrzutowa lewej komory <30% w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym według New York Heart Association (NYHA);
• Historia poważnych operacji w ciągu 12 tygodni przed wartością wyjściową lub planowanie poważnej operacji w trakcie badania;
• Znana alergia na którykolwiek składnik badanego leku.