表皮水疱症の眼症状を治療するためのELK-003点眼薬のパイロット研究 (GOTAS-ELK-EB)
2025年12月25日 更新者：Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal
表皮水疱症の接合部および異栄養性サブタイプを持つ患者の眼の徴候および症状に対する局所ELK (ELK-003) 点眼薬を1日6回点眼した場合の効果を調べるためのパイロット、非ランダム化、非盲検試験。 Estudio Piloto、No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa。
この研究は 2 つのフェーズで構成されています。ジストロフィーおよび接合部表皮水疱症患者の眼症状の自然経過を評価する観察フェーズと、それに続く ELK-003 点眼薬の効果を評価する治療フェーズです。
各被験者は、観察段階で記録された眼症状と治療段階で記録された眼症状を比較することにより、独自の対照として機能します。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
この研究中、被験者は、登録時（ベースライン、時間0）、4か月後、および治療期の終了時（治療開始後6か月）の3回の予定された来院時に評価を受けます。 評価には、OCT イメージング、写真による細隙灯検査、ケラトグラフ分析、視力検査、浸透圧検査、InflammaDry、SPK スコアリング、シルマー テスト、および混濁度スコアリングが含まれます。 症状を評価し、角膜剥離を追跡し、研究全体を通じて生活の質を評価するために、被験者は毎週のアンケートに回答します。
対象者が角膜剥離を示す症状を経験した場合、医療提供者は家庭訪問を行ってその事象を記録し、フルオレセイン染色を使用して角膜剥離を確認および記録します。 角膜剥離の症状、頻度、期間、治癒結果が監視されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Huechuraba
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Santiago、Huechuraba、チリ、8580670
- Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 劣性ジストロフィーおよび接合部表皮水疱症の確定診断
- 角膜擦過傷の頻繁な病歴（3か月ごとに1回以上の擦過傷）
- 年齢：臨床試験参加時に2歳以上
- 患者および/または親/法定後見人が書面によるインフォームドコンセントを与えていること
除外基準:
- 登録時の急性眼感染症
- 重度の視力喪失（<20/200）または重度の角膜混濁のある患者。
- コンタクトレンズ装用または夜行性眼軟膏
- フルオレセインに対する過敏症（細隙灯研究で使用される眼の染色）
- アルコール乱用または薬物中毒の病歴
- 4 回の対面コントロールに参加することが困難であると報告した患者
- がんに苦しむ患者さん
- 研究者が患者を危険にさらす可能性がある、または患者の研究への参加を妨げる可能性があると研究者が判断した病状または状況を患っている患者
- 妊娠中または授乳中の女性（初潮を迎えた女性の場合は尿サンプルを使用して妊娠検査を行います）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的（アームのみ）
この研究では、別々の段階ではなく、2 つの主要な段階があります。
観察段階では介入は行われず、被験者の眼症状の自然史が記録されます。
治療段階では、すべての被験者に ELK-003 点眼薬を投与し、眼の徴候および症状に対する効果を評価します。
各被験者は、観察段階と治療段階の結果を比較することにより、独自の対照として機能します。
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ELK-003点眼液は、標準化された羊水セクレトーム製剤です。
これには、EB 患者の角膜の完全性を維持するために重要な、VII 型コラーゲンやラミニン 332 などの必須の細胞外マトリックスタンパク質が含まれています。
さらに、ELK-003 には、角膜の治癒と組織の再生を刺激する成長因子も含まれています。
マトリックスタンパク質と成長因子のこの組み合わせは、角膜表面の安定性を高めることを目的としています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ELK-003点眼薬の安全性
時間枠：180日（治療期）
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主な結果は、EB 患者における ELK-003 点眼薬の安全性と忍容性を評価することです。
安全性評価は、研究全体を通じて監視される眼刺激の兆候を含む、薬物関連の有害事象の発生率と重症度に焦点を当てます。
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180日（治療期）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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角膜擦過傷の頻度（イベント数）
時間枠：180日（治療期）
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二次成果は、治療期間中の角膜剥離の頻度（イベント数）を測定し、EBに関連する眼の兆候および症状の改善におけるELK-003の有効性を評価することです。
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180日（治療期）
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角膜破壊の日々
時間枠：180日（治療期）
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二次成果は、治療期間中の角膜破壊の日数を測定し、EBに関連する眼の兆候と症状の改善におけるELK-003の有効性を評価することです。
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180日（治療期）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月7日
一次修了 (推定)
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
2026年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月27日
最初の投稿 (実際)
2024年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月25日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022-03
- 29792/23 (その他の識別子：ISP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
個々の参加者のデータを他の研究者と共有する予定はありません。
ただし、研究結果は査読付き雑誌に掲載する予定です。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。