Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe kropli do oczu ELK-003 w leczeniu ocznych objawów pęcherzowego oddzielania się naskórka (GOTAS-ELK-EB)

25 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilotażowe, nierandomizowane, otwarte badanie mające na celu określenie wpływu miejscowych kropli do oczu ELK (ELK-003) stosowanych 6 razy dziennie na objawy przedmiotowe i podmiotowe oczne u pacjentów z podtypami pęcherzowego oddzielania się naskórka od węzłowych i dystroficznych. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Badanie to składa się z dwóch faz: fazy obserwacyjnej mającej na celu ocenę naturalnego przebiegu objawów ocznych u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka z dystrofią i złączem, a następnie fazy leczenia mającej na celu ocenę działania kropli do oczu ELK-003. Każdy pacjent będzie pełnił funkcję własnej kontroli poprzez porównanie objawów ocznych udokumentowanych podczas fazy obserwacyjnej z objawami zarejestrowanymi podczas fazy leczenia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W trakcie tego badania uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas trzech zaplanowanych wizyt w klinice: podczas rejestracji (punkt wyjściowy, czas 0), po 4 miesiącach i na zakończenie fazy leczenia (6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia). Ocena obejmie obrazowanie OCT, badanie lampą szczelinową ze zdjęciami, analizę keratografu, badanie ostrości wzroku, badanie osmolarności, InflammaDry, punktację SPK, test Schirmera i ocenę zmętnienia. Cotygodniowe kwestionariusze będą wypełniane przez uczestników w celu oceny objawów, śledzenia otarć rogówki i oceny jakości życia w trakcie badania.

Jeśli u pacjenta wystąpią objawy wskazujące na otarcia rogówki, pracownik służby zdrowia przeprowadzi wizytę domową w celu udokumentowania zdarzenia, używając barwienia fluoresceiną w celu potwierdzenia i zarejestrowania ścierania rogówki. Objawy, częstotliwość, czas trwania i wyniki gojenia będą monitorowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza: recesywna choroba dystroficzna i pęcherzowe oddzielanie się naskórka
  • Częsta historia otarć rogówki (jedno lub więcej otarć co 3 miesiące)
  • Wiek: powyżej 2 lat w momencie przystąpienia do badania klinicznego
  • Pacjenci i/lub rodzice/opiekunowie prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę na piśmie

Kryteria wykluczenia:

  • Ostra infekcja oka w momencie włączenia do badania
  • Pacjenci z ciężką utratą wzroku (<20/200) lub ciężkim zmętnieniem rogówki.
  • Noszenie soczewek kontaktowych lub nocna maść do oczu
  • Nadwrażliwość na fluoresceinę (przebarwienie oka stosowane w badaniu w lampie szczelinowej)
  • Historia nadużywania alkoholu lub uzależnienia od narkotyków
  • Pacjent, który zgłasza trudności z udziałem w 4 kontrolach osobistych
  • Pacjenci cierpiący na nowotwór
  • Pacjenci z jakimkolwiek schorzeniem lub sytuacją, która w opinii badaczy może narazić pacjenta na ryzyko lub może zakłócać udział pacjenta w badaniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (w przypadku pacjentek, które miały pierwszą miesiączkę, test ciążowy zostanie przeprowadzony na podstawie próbki moczu).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalne (tylko ramię)
W tym badaniu istnieją raczej dwie główne fazy niż oddzielne części. Podczas fazy obserwacyjnej nie przeprowadza się żadnej interwencji i dokumentuje się naturalną historię objawów ocznych u pacjentów. Na etapie leczenia wszyscy pacjenci otrzymują krople do oczu ELK-003 w celu oceny ich wpływu na objawy oczne. Każdy pacjent służy jako własna kontrola poprzez porównanie wyników pomiędzy fazą obserwacji i fazą leczenia.
Biologiczny: ELK-003 (standaryzowane krople do oczu z płynem owodniowym)
Krople do oczu ELK-003 to standaryzowany preparat sekretomu płynu owodniowego. Zawiera niezbędne białka macierzy zewnątrzkomórkowej, takie jak kolagen typu VII i laminina-332, które mają kluczowe znaczenie dla utrzymania integralności rogówki u pacjentów z EB. Dodatkowo ELK-003 zawiera także czynniki wzrostu, które stymulują gojenie rogówki i regenerację tkanek. To połączenie białek macierzy i czynników wzrostu ma na celu poprawę stabilności powierzchni rogówki.
Inne nazwy:
  • ELK-003
  • Got ELK

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo kropli do oczu ELK-003
Ramy czasowe: 180 dni (faza leczenia)
Podstawowym wynikiem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji kropli do oczu ELK-003 u osób z EB. Ocena bezpieczeństwa będzie koncentrować się na częstości występowania i dotkliwości zdarzeń niepożądanych związanych ze stosowaniem leku, w tym wszelkich oznak podrażnienia oczu, monitorowanych przez cały czas trwania badania.
180 dni (faza leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość otarć rogówki (liczba zdarzeń)
Ramy czasowe: 180 dni (faza leczenia)
Drugorzędnym wynikiem jest ocena skuteczności ELK-003 w łagodzeniu przedmiotowych i podmiotowych objawów ocznych związanych z EB, poprzez pomiar częstotliwości otarć rogówki (liczba zdarzeń) w okresie leczenia.
180 dni (faza leczenia)
Dni z uszkodzeniem rogówki
Ramy czasowe: 180 dni (faza leczenia)
Drugorzędnym wynikiem jest ocena skuteczności ELK-003 w łagodzeniu przedmiotowych i podmiotowych objawów ocznych związanych z EB, mierząc dni z uszkodzeniem rogówki w okresie leczenia.
180 dni (faza leczenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Współpracownicy

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-03
  • 29792/23 (Inny identyfikator: ISP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie planujemy udostępniać Danych Indywidualnych Uczestników innym badaczom. Planujemy jednak opublikowanie wyników badania w recenzowanym czasopiśmie.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj