Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af ELK-003 øjendråber til behandling af okulære manifestationer af epidermolyse bullosa (GOTAS-ELK-EB)

25. december 2025 opdateret af: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilot, ikke-randomiseret, åbent-label undersøgelse til bestemmelse af virkningen af ​​topisk ELK (ELK-003) øjendråber påført 6 gange dagligt på øjentegn og symptomer hos patienter med junctional og dystrofisk subtyper af epidermolysis Bullosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Denne undersøgelse består af to faser: en observationsfase til evaluering af den naturlige historie af okulære manifestationer hos personer med dystrofisk og Junctional Epidermolysis Bullosa, efterfulgt af en behandlingsfase for at vurdere virkningerne af ELK-003 øjendråber. Hvert individ vil tjene som deres egen kontrol ved at sammenligne okulære manifestationer dokumenteret under observationsfasen med dem, der er registreret under behandlingsfasen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I løbet af denne undersøgelse vil forsøgspersonerne gennemgå evalueringer ved tre planlagte klinikbesøg: ved indskrivning (baseline, tidspunkt 0), efter 4 måneder og ved afslutningen af ​​behandlingsfasen (6 måneder efter behandlingsstart). Vurderinger vil omfatte OCT-billeddannelse, spaltelampeundersøgelse med fotografier, keratografanalyse, synsstyrketest, osmolaritetstest, InflammaDry, SPK-scoring, Schirmer-test og opacitetsscoring. Ugentlige spørgeskemaer vil blive udfyldt af forsøgspersoner for at vurdere symptomer, spore hornhindeafskrabninger og evaluere livskvalitet gennem hele undersøgelsen.

Hvis forsøgspersoner oplever symptomer, der tyder på hornhindeafskrabninger, vil en sundhedsplejerske foretage et hjemmebesøg for at dokumentere hændelsen ved at bruge fluoresceinfarvning til at bekræfte og registrere hornhindens slid. Hornhindeafslidningssymptomer, hyppighed, varighed og helingsresultater vil blive overvåget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af recessiv dystrofisk og Junctional Epidermolysis bullosa
  • Hyppig anamnese med hornhindeafskrabninger (en eller flere afskrabninger hver 3. måned)
  • Alder: ældre end 2 år på tidspunktet for deltagelse i det kliniske forsøg
  • Patienter og/eller forældre/værge har givet skriftligt informeret samtykke skriftligt

Ekskluderingskriterier:

  • Akut øjeninfektion på tidspunktet for indskrivning
  • Patienter med alvorligt synstab (<20/200) eller svær cornea-uklarhed.
  • Brug af kontaktlinser eller natlig øjensalve
  • Overfølsomhed over for fluorescein (okulær plet brugt i spaltelampeundersøgelse)
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug
  • Patient, der rapporterer vanskeligheder med at deltage i de 4 personlige kontroller
  • Patienter, der lider af kræft
  • Patienter med enhver medicinsk tilstand eller situation, som efter efterforskernes mening kunne bringe patienten i fare, eller kunne forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen
  • Gravide eller ammende kvinder (en graviditetstest vil blive udført med en urinprøve til kvindelige patienter, der har haft menarche).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel (kun arm)
I denne undersøgelse er der to hovedfaser frem for separate arme. Under observationsfasen bliver der ikke indgrebet, og forsøgspersoners naturlige historie med okulære manifestationer er dokumenteret. I behandlingsfasen får alle forsøgspersoner ELK-003 øjendråber for at vurdere deres effekt på okulære tegn og symptomer. Hvert emne tjener som deres egen kontrol ved at sammenligne resultater mellem observations- og behandlingsfasen.
Biologisk: ELK-003 (Standariseret fostervandssekretom øjendråber)
ELK-003 øjendråber er en standardiseret fostervandssekretomformulering. Det indeholder essentielle ekstracellulære matrixproteiner, såsom kollagen type VII og laminin-332, som er afgørende for at opretholde hornhindens integritet hos EB-patienter. Derudover indeholder ELK-003 også vækstfaktorer, der stimulerer hornhindeheling og vævsregenerering. Denne kombination af matrixproteiner og vækstfaktorer har til formål at forbedre hornhindens overfladestabilitet.
Andre navne:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved ELK-003 øjendråber
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det primære resultat er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ELK-003 øjendråber hos forsøgspersoner med EB. Sikkerhedsvurderinger vil fokusere på forekomsten og sværhedsgraden af ​​lægemiddelrelaterede bivirkninger, herunder eventuelle tegn på øjenirritation, overvåget gennem hele undersøgelsen.
180 dage (behandlingsfase)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af hornhindeafskrabninger (antal hændelser)
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det sekundære resultat er at vurdere effektiviteten af ​​ELK-003 til at forbedre okulære tegn og symptomer forbundet med EB, måling af hyppigheden af ​​hornhindeafskrabninger (antal hændelser) over behandlingsperioden.
180 dage (behandlingsfase)
Dage med hornhindesammenbrud
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det sekundære resultat er at vurdere effektiviteten af ​​ELK-003 til at forbedre okulære tegn og symptomer forbundet med EB, måling af dage med hornhindesammenbrud over behandlingsperioden.
180 dage (behandlingsfase)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Samarbejdspartnere

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2024

Først opslået (Faktiske)

3. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-03
  • 29792/23 (Anden identifikator: ISP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Vi planlægger ikke at dele individuelle deltagerdata med andre forskere. Vi planlægger dog at offentliggøre undersøgelsesresultaterne i et peer-reviewet tidsskrift.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner