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Étude pilote du collyre ELK-003 pour le traitement des manifestations oculaires de l'épidermolyse bulleuse (GOTAS-ELK-EB)

25 décembre 2025 mis à jour par: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Étude pilote, non randomisée et ouverte pour déterminer l'effet des gouttes oculaires topiques ELK (ELK-003) appliquées 6 fois par jour sur les signes et symptômes oculaires chez les patients présentant des sous-types jonctionnels et dystrophiques d'épidermolyse bulleuse. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Cette étude comprend deux phases : une phase d'observation pour évaluer l'histoire naturelle des manifestations oculaires chez les sujets atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique et jonctionnelle, suivie d'une phase de traitement pour évaluer les effets du collyre ELK-003. Chaque sujet servira de son propre contrôle en comparant les manifestations oculaires documentées pendant la phase d'observation à celles enregistrées pendant la phase de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Au cours de cette étude, les sujets subiront des évaluations lors de trois visites cliniques programmées : lors de l'inscription (référence, temps 0), à 4 mois et à la fin de la phase de traitement (6 mois après le début du traitement). Les évaluations comprendront l'imagerie OCT, l'examen à la lampe à fente avec photographies, l'analyse du kératographe, les tests d'acuité visuelle, les tests d'osmolarité, InflammaDry, le score SPK, le test de Schirmer et le score d'opacité. Des questionnaires hebdomadaires seront remplis par les sujets pour évaluer les symptômes, suivre les abrasions cornéennes et évaluer la qualité de vie tout au long de l'étude.

Si les sujets présentent des symptômes indiquant des abrasions cornéennes, un professionnel de la santé effectuera une visite à domicile pour documenter l'événement, en utilisant une coloration à la fluorescéine pour confirmer et enregistrer l'abrasion cornéenne. Les symptômes, la fréquence, la durée et les résultats de la guérison de l'abrasion cornéenne seront surveillés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chili
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chili, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Diagnostic confirmé d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive et jonctionnelle
  • Antécédents fréquents d'abrasions cornéennes (une ou plusieurs abrasions tous les 3 mois)
  • Âge : plus de 2 ans au moment de votre participation à l'essai clinique
  • Les patients et/ou leurs parents/tuteurs légaux ont donné leur consentement éclairé par écrit

Critères d'exclusion :

  • Infection oculaire aiguë au moment de l'inscription
  • Patients présentant une perte de vision sévère (<20/200) ou une opacification cornéenne sévère.
  • Port de lentilles de contact ou pommade oculaire nocturne
  • Hypersensibilité à la fluorescéine (colorant oculaire utilisé dans l'étude à la lampe à fente)
  • Antécédents d’abus d’alcool ou de toxicomanie
  • Patient qui signale des difficultés à assister aux 4 contrôles en personne
  • Les patients qui souffrent d'un cancer
  • Patients présentant un problème de santé ou une situation qui, de l'avis des enquêteurs, pourrait mettre le patient en danger ou interférer avec la participation du patient à l'étude.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (un test de grossesse sera réalisé à partir d'un échantillon d'urine pour les patientes ayant eu leurs premières règles).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental (seulement bras)
Dans cette étude, il y a deux phases principales plutôt que des volets distincts. Pendant la phase d'observation, aucune intervention n'est administrée et l'histoire naturelle des manifestations oculaires des sujets est documentée. Au cours de la phase de traitement, tous les sujets reçoivent un collyre ELK-003 pour évaluer leur effet sur les signes et symptômes oculaires. Chaque sujet sert de son propre contrôle en comparant les résultats entre les phases d'observation et de traitement.
Biologique: ELK-003 (gouttes oculaires standardisées pour sécrétome de liquide amniotique)
Les gouttes oculaires ELK-003 sont une formulation standardisée de sécrétome de liquide amniotique. Il contient des protéines essentielles de la matrice extracellulaire, telles que le collagène de type VII et la laminine-332, qui sont essentielles au maintien de l'intégrité cornéenne chez les patients atteints d'EB. De plus, ELK-003 comprend également des facteurs de croissance qui stimulent la cicatrisation cornéenne et la régénération des tissus. Cette combinaison de protéines matricielles et de facteurs de croissance vise à améliorer la stabilité de la surface cornéenne.
Autres noms:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité des gouttes oculaires ELK-003
Délai: 180 jours (phase de traitement)
Le résultat principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du collyre ELK-003 chez les sujets atteints d'EB. Les évaluations de sécurité se concentreront sur l'incidence et la gravité des événements indésirables liés au médicament, y compris tout signe d'irritation oculaire, surveillés tout au long de l'étude.
180 jours (phase de traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des abrasions cornéennes (nombre d'événements)
Délai: 180 jours (phase de traitement)
Le résultat secondaire est d'évaluer l'efficacité de l'ELK-003 dans l'amélioration des signes et symptômes oculaires associés à l'EB, en mesurant la fréquence des abrasions cornéennes (nombre d'événements) au cours de la période de traitement.
180 jours (phase de traitement)
Jours avec panne cornéenne
Délai: 180 jours (phase de traitement)
Le résultat secondaire est d'évaluer l'efficacité d'ELK-003 dans l'amélioration des signes et symptômes oculaires associés à l'EB, en mesurant les jours de dégradation cornéenne au cours de la période de traitement.
180 jours (phase de traitement)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Collaborateurs

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2024

Première publication (Réel)

3 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2022-03
  • 29792/23 (Autre identifiant: ISP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Nous ne prévoyons pas de partager les données individuelles des participants avec d'autres chercheurs. Cependant, nous prévoyons de publier les résultats de l’étude dans une revue à comité de lecture.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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