수포성 표피박리증의 안구 증상 치료를 위한 ELK-003 점안제 예비 연구 (GOTAS-ELK-EB)
2025년 12월 25일 업데이트: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal
수포성 표피박리증의 접합부 및 영양 장애 아형 환자의 안구 징후 및 증상에 대해 매일 6회 도포하는 국소 ELK(ELK-003) 점안액의 효과를 결정하기 위한 파일럿, 비무작위, 공개 라벨 연구. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Topicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.
이 연구는 두 단계로 구성됩니다. 이영양증 및 접합성 수포성 표피 박리증이 있는 피험자의 안구 증상의 자연 경과를 평가하기 위한 관찰 단계와 ELK-003 점안액의 효과를 평가하기 위한 치료 단계로 구성됩니다.
각 피험자는 관찰 단계에서 기록된 안구 발현과 치료 단계에서 기록된 안구 증상을 비교하여 자신의 대조군 역할을 합니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
상세 설명
본 연구 동안 피험자는 등록 시(기준선, 0시), 4개월 및 치료 단계 종료 시(치료 개시 후 6개월)의 3회 예정된 클리닉 방문에서 평가를 받게 됩니다. 평가에는 OCT 영상, 사진을 이용한 세극등 검사, 각막측정기 분석, 시력 테스트, 삼투압 테스트, InflammaDry, SPK 점수, Schirmer 테스트 및 불투명도 점수가 포함됩니다. 연구 전반에 걸쳐 증상을 평가하고, 각막 찰과상을 추적하고, 삶의 질을 평가하기 위해 피험자가 주간 설문지를 작성하게 됩니다.
피험자가 각막 찰과상을 나타내는 증상을 경험하는 경우 의료 서비스 제공자는 가정 방문을 실시하여 사건을 기록하고 플루오레세인 염색을 사용하여 각막 찰과상을 확인하고 기록합니다. 각막 마모 증상, 빈도, 기간 및 치유 결과를 모니터링합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Huechuraba
-
Santiago, Huechuraba, 칠레, 8580670
- Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 열성 영양 장애 및 접합성 표피 수포증 진단 확인
- 각막 찰과상의 빈번한 병력(3개월마다 1회 이상 찰과상)
- 연령 : 임상시험 참여 당시 2세 이상
- 환자 및/또는 부모/법적 보호자가 서면 사전 동의를 서면으로 제공했습니다.
제외 기준:
- 등록 당시 급성 안구 감염
- 심각한 시력 상실(<20/200) 또는 심각한 각막 혼탁이 있는 환자.
- 콘택트렌즈 착용 또는 야간 눈 연고
- 플루오레세인에 대한 과민증(세극등 연구에 사용된 안구 염색)
- 알코올 남용 또는 약물 중독의 병력
- 4대 대면 통제에 참석하기 어렵다고 보고한 환자
- 암으로 고통받고 있는 환자
- 연구자가 판단할 때 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 환자의 연구 참여를 방해할 수 있는 의학적 상태 또는 상황이 있는 환자
- 임산부 또는 수유 중인 여성(초경을 경험한 여성 환자의 경우 소변 검체를 사용하여 임신 테스트를 실시합니다.)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적(Arm만 해당)
본 연구에서는 별도의 부문이 아닌 두 가지 주요 단계가 있습니다.
관찰 단계 동안에는 어떠한 개입도 실시되지 않으며 피험자의 안구 증상에 대한 자연 이력이 기록됩니다.
치료 단계에서 모든 피험자는 ELK-003 안약을 투여받아 안구 징후 및 증상에 대한 효과를 평가합니다.
각 피험자는 관찰 단계와 치료 단계 간의 결과를 비교하여 자체 통제 역할을 합니다.
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ELK-003 점안액은 표준화된 양수 분비물 제제입니다.
여기에는 EB 환자의 각막 완전성을 유지하는 데 중요한 콜라겐 유형 VII 및 라미닌-332와 같은 필수 세포외 기질 단백질이 포함되어 있습니다.
또한 ELK-003에는 각막 치유 및 조직 재생을 자극하는 성장 인자도 포함되어 있습니다.
이러한 매트릭스 단백질과 성장 인자의 조합은 각막 표면 안정성을 향상시키는 것을 목표로 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ELK-003 점안액의 안전성
기간: 180일(치료 단계)
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1차 결과는 EB 환자를 대상으로 ELK-003 안약의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
안전성 평가는 연구 전반에 걸쳐 모니터링되는 안구 자극의 징후를 포함하여 약물 관련 부작용의 발생률과 심각도에 중점을 둘 것입니다.
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180일(치료 단계)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각막 찰과상 빈도(사건 수)
기간: 180일(치료 단계)
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2차 결과는 치료 기간 동안 각막 찰과상 빈도(사건 수)를 측정하여 EB와 관련된 안구 징후 및 증상을 개선하는 데 있어 ELK-003의 효능을 평가하는 것입니다.
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180일(치료 단계)
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각막이 고장난 날
기간: 180일(치료 단계)
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2차 결과는 치료 기간 동안 각막 손상이 발생한 일수를 측정하여 EB와 관련된 안구 징후 및 증상을 개선하는 데 있어 ELK-003의 효능을 평가하는 것입니다.
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180일(치료 단계)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 7일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022-03
- 29792/23 (기타 식별자: ISP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
우리는 개별 참가자 데이터를 다른 연구자들과 공유할 계획이 없습니다.
그러나 우리는 연구 결과를 동료 검토 저널에 출판할 계획입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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