Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie van ELK-003 oogdruppels voor de behandeling van oculaire manifestaties van epidermolysis bullosa (GOTAS-ELK-EB)

25 december 2025 bijgewerkt door: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilot, niet-gerandomiseerd, open-label onderzoek om het effect te bepalen van topische ELK (ELK-003) oogdruppels die 6 keer per dag worden aangebracht op oogklachten en -symptomen bij patiënten met Junctionele en dystrofische subtypes van Epidermolysis Bullosa. Estudio Piloto, niet willekeurig en zeker om het effect van de veel voorkomende onderwerpen van ELK-toepassingen te bepalen 6 keer op de dia in de tekenen en de ogen van patiënten met de subtip van de unie en de recesivo-distributie van de epidermale bulose.

Deze studie bestaat uit twee fasen: een observatiefase om het natuurlijke beloop van oculaire manifestaties te evalueren bij proefpersonen met dystrofische en junctionele epidermolysis bullosa, gevolgd door een behandelingsfase om de effecten van ELK-003 oogdruppels te beoordelen. Elke proefpersoon zal als zijn/haar eigen controle dienen door de oculaire manifestaties die tijdens de observatiefase zijn gedocumenteerd, te vergelijken met de manifestaties die tijdens de behandelingsfase zijn geregistreerd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tijdens dit onderzoek zullen de proefpersonen evaluaties ondergaan tijdens drie geplande kliniekbezoeken: bij inschrijving (basislijn, tijdstip 0), na 4 maanden en aan het einde van de behandelfase (6 maanden na aanvang van de behandeling). Beoordelingen omvatten OCT-beeldvorming, spleetlamponderzoek met foto's, keratograafanalyse, testen van de gezichtsscherpte, osmolariteitstests, InflammaDry, SPK-scores, Schirmer-test en opaciteitsscores. Wekelijkse vragenlijsten zullen door de proefpersonen worden ingevuld om de symptomen te beoordelen, schaafwonden aan het hoornvlies op te sporen en de kwaliteit van leven gedurende het onderzoek te evalueren.

Als proefpersonen symptomen ervaren die wijzen op schaafwonden aan het hoornvlies, zal een zorgverlener een huisbezoek afleggen om de gebeurtenis te documenteren, waarbij gebruik wordt gemaakt van fluoresceïnekleuring om de schaafwonden aan het hoornvlies te bevestigen en vast te leggen. Symptomen, frequentie, duur en genezingsresultaten van corneale slijtage zullen worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Chili
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chili, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van recessieve dystrofische en Junctionele epidermolysis bullosa
  • Frequente geschiedenis van schaafwonden aan het hoornvlies (een of meer schaafwonden elke 3 maanden)
  • Leeftijd: ouder dan 2 jaar op het moment van deelname aan de klinische proef
  • Patiënten en/of ouder/wettelijke voogd hebben schriftelijk geïnformeerde toestemming gegeven

Uitsluitingscriteria:

  • Acute ooginfectie op het moment van inschrijving
  • Patiënten met ernstig gezichtsverlies (<20/200) of ernstige vertroebeling van het hoornvlies.
  • Dragen van contactlenzen of nachtelijke oogzalf
  • Overgevoeligheid voor fluoresceïne (oogkleuring gebruikt in spleetlamponderzoek)
  • Geschiedenis van alcoholmisbruik of drugsverslaving
  • Patiënt die meldt dat het moeilijk is om de vier persoonlijke controles bij te wonen
  • Patiënten die aan kanker lijden
  • Patiënten met een medische aandoening of situatie die naar de mening van de onderzoekers de patiënt in gevaar zou kunnen brengen of de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven (bij vrouwelijke patiënten die de menarche hebben gehad, wordt een zwangerschapstest uitgevoerd met behulp van een urinemonster).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel (alleen arm)
In deze studie zijn er twee hoofdfasen in plaats van afzonderlijke armen. Tijdens de observatiefase wordt er geen interventie toegepast en wordt de natuurlijke geschiedenis van oogmanifestaties van de proefpersoon gedocumenteerd. In de behandelingsfase krijgen alle proefpersonen ELK-003 oogdruppels om hun effect op de oculaire tekenen en symptomen te beoordelen. Elke proefpersoon fungeert als zijn eigen controle door de resultaten tussen de observatie- en behandelingsfase te vergelijken.
Biologisch: ELK-003 (gestandaardiseerde oogdruppels met vruchtwatersecretoom)
ELK-003 oogdruppels zijn een gestandaardiseerde formule voor vruchtwatersecretoom. Het bevat essentiële extracellulaire matrixeiwitten, zoals collageen type VII en laminine-332, die van cruciaal belang zijn voor het behoud van de integriteit van het hoornvlies bij EB-patiënten. Daarnaast bevat ELK-003 ook groeifactoren die de genezing van het hoornvlies en weefselregeneratie stimuleren. Deze combinatie van matrixeiwitten en groeifactoren heeft tot doel de stabiliteit van het hoornvliesoppervlak te verbeteren.
Andere namen:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van ELK-003 oogdruppels
Tijdsspanne: 180 dagen (Behandelingsfase)
Het primaire resultaat is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ELK-003 oogdruppels bij personen met EB. Veiligheidsbeoordelingen zullen zich richten op de incidentie en ernst van geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen, inclusief eventuele tekenen van oogirritatie, die tijdens het onderzoek worden gevolgd.
180 dagen (Behandelingsfase)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van hoornvliesschaafwonden (aantal gebeurtenissen)
Tijdsspanne: 180 dagen (Behandelingsfase)
Het secundaire resultaat is het beoordelen van de werkzaamheid van ELK-003 bij het verbeteren van oculaire tekenen en symptomen geassocieerd met EB, waarbij de frequentie van hoornvliesschaafwonden (aantal voorvallen) gedurende de behandelingsperiode wordt gemeten.
180 dagen (Behandelingsfase)
Dagen met afbraak van het hoornvlies
Tijdsspanne: 180 dagen (Behandelingsfase)
Het secundaire resultaat is het beoordelen van de werkzaamheid van ELK-003 bij het verbeteren van oculaire tekenen en symptomen geassocieerd met EB, waarbij het aantal dagen met afbraak van het hoornvlies gedurende de behandelingsperiode wordt gemeten.
180 dagen (Behandelingsfase)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Medewerkers

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022-03
  • 29792/23 (Andere identificatie: ISP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

We zijn niet van plan gegevens van individuele deelnemers met andere onderzoekers te delen. We zijn echter van plan de onderzoeksresultaten te publiceren in een peer-reviewed tijdschrift.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren