Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus ELK-003-silmätipoista epidermolyysibullosan silmäoireiden hoitoon (GOTAS-ELK-EB)

torstai 25. joulukuuta 2025 päivittänyt: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilottitutkimus, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus paikallisten ELK-silmätippojen (ELK-003) vaikutuksen määrittämiseksi 6 kertaa päivässä okulaarisiin merkkeihin ja oireisiin potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosan nivelperäisiä ja dystrofisia alatyyppejä. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pocientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Tämä tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta: havainnointivaihe, jossa arvioidaan silmäoireiden luonnollista historiaa potilailla, joilla on dystrofinen ja junktaalinen epidermolyysi, ja sen jälkeen hoitovaihe ELK-003-silmätippojen vaikutusten arvioimiseksi. Jokainen koehenkilö toimii omana kontrollinaan vertaamalla havaintovaiheen aikana dokumentoituja silmäilmiöitä hoitovaiheen aikana kirjattuihin ilmenemismuotoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen aikana koehenkilöille suoritetaan arvioinnit kolmella suunnitellulla klinikkakäynnillä: ilmoittautumisen yhteydessä (perustaso, aika 0), 4 kuukauden kuluttua ja hoitovaiheen lopussa (6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen). Arvioinnit sisältävät OCT-kuvauksen, valokuvien rakolamppututkimuksen, keratografian analyysin, näöntarkkuustestin, osmolaarisuustestin, InflammaDryn, SPK-pisteytyksen, Schirmer-testin ja opasiteettipisteytyksen. Koehenkilöt täyttävät viikoittaiset kyselylomakkeet arvioidakseen oireita, seuratakseen sarveiskalvon kulumia ja arvioidakseen elämänlaatua koko tutkimuksen ajan.

Jos koehenkilöillä on oireita, jotka viittaavat sarveiskalvon hankauksiin, terveydenhuollon tarjoaja tekee kotikäynnin dokumentoidakseen tapahtuman käyttämällä fluoreseiinivärjäystä sarveiskalvon hankauksen vahvistamiseksi ja kirjaamiseksi. Sarveiskalvon kulumisen oireita, esiintymistiheyttä, kestoa ja paranemistuloksia seurataan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi: resessiivinen dystrofinen ja junktio-epidermolysis bullosa
  • Usein esiintynyt sarveiskalvon hankausta (yksi tai useampi hankaus 3 kuukauden välein)
  • Ikä: yli 2 vuotta kliiniseen tutkimukseen liittyessään
  • Potilaat ja/tai vanhemmat/lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan kirjallisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Akuutti silmätulehdus ilmoittautumishetkellä
  • Potilaat, joilla on vaikea näönmenetys (<20/200) tai vaikea sarveiskalvon samentuminen.
  • Piilolinssien käyttö tai yövoide
  • Yliherkkyys fluoreseiinille (rakolamppututkimuksessa käytetty silmätahrat)
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia
  • Potilas, jolla on vaikeuksia osallistua neljään henkilökohtaiseen kontrolliin
  • Potilaat, jotka kärsivät syövästä
  • Potilaat, joilla on jokin sairaus tai tilanne, joka tutkijoiden mielestä voisi vaarantaa potilaan tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset (raskaustesti suoritetaan virtsanäytteellä naisille, joilla on kuukautiset).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen (vain käsi)
Tässä tutkimuksessa on kaksi päävaihetta erillisten aseiden sijaan. Havaintovaiheen aikana interventioita ei anneta ja koehenkilöiden luonnollinen silmäoireiden historia dokumentoidaan. Hoitovaiheessa kaikki koehenkilöt saavat ELK-003-silmätippoja arvioidakseen niiden vaikutusta silmäoireisiin. Jokainen koehenkilö toimii omana kontrollinaan vertaamalla tuloksia havainnointi- ja hoitovaiheen välillä.
Biologinen: ELK-003 (standardoidut amniotic Fluid Secretome -silmätipat)
ELK-003 silmätipat ovat standardoitu lapsivesien eritysformulaatio. Se sisältää välttämättömiä ekstrasellulaarisia matriksiproteiineja, kuten kollageenin tyyppi VII ja laminiini-332:ta, jotka ovat kriittisiä sarveiskalvon eheyden ylläpitämisessä EB-potilailla. Lisäksi ELK-003 sisältää myös kasvutekijöitä, jotka stimuloivat sarveiskalvon paranemista ja kudosten uusiutumista. Tämän matriisiproteiinien ja kasvutekijöiden yhdistelmän tavoitteena on parantaa sarveiskalvon pinnan stabiilisuutta.
Muut nimet:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ELK-003 silmätippojen turvallisuus
Aikaikkuna: 180 päivää (hoitovaihe)
Ensisijaisena tuloksena on arvioida ELK-003-silmätippojen turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on EB. Turvallisuusarvioinnissa keskitytään lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantumiseen ja vakavuuteen, mukaan lukien silmä-ärsytyksen merkit, joita seurataan koko tutkimuksen ajan.
180 päivää (hoitovaihe)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sarveiskalvon hankauksien esiintymistiheys (tapahtumien määrä)
Aikaikkuna: 180 päivää (hoitovaihe)
Toissijaisena tuloksena on arvioida ELK-003:n tehokkuutta EB:hen liittyvien silmäoireiden ja merkkien parantamisessa, mittaamalla sarveiskalvon hankausten esiintymistiheyttä (tapahtumien lukumäärää) hoitojakson aikana.
180 päivää (hoitovaihe)
Päivät sarveiskalvon hajoamisen kanssa
Aikaikkuna: 180 päivää (hoitovaihe)
Toissijaisena tuloksena on arvioida ELK-003:n tehokkuutta EB:hen liittyvien silmäoireiden ja -oireiden parantamisessa mittaamalla päiviä, jolloin sarveiskalvo on vaurioitunut hoitojakson aikana.
180 päivää (hoitovaihe)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Yhteistyökumppanit

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022-03
  • 29792/23 (Muu tunniste: ISP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Emme aio jakaa yksittäisiä osallistujatietoja muiden tutkijoiden kanssa. Aiomme kuitenkin julkaista tutkimustulokset vertaisarvioidussa lehdessä.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa