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Pilotstudie zu ELK-003-Augentropfen zur Behandlung von Augenmanifestationen der Epidermolysis bullosa (GOTAS-ELK-EB)

25. Dezember 2025 aktualisiert von: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Nicht randomisierte, offene Pilotstudie zur Bestimmung der Wirkung topischer ELK-Augentropfen (ELK-003), die sechsmal täglich angewendet werden, auf Augenzeichen und -symptome bei Patienten mit junktionalen und dystrophischen Subtypen der Epidermolysis bullosa. Pilotiertes, nicht zufällig ausgewähltes Studio, das die Wirkung der medizinischen Behandlungsthemen bestimmt. ELK hat 6 Tage lang die Zeichen und Sehtests der Patienten mit den Beiträgen der Union und der medizinischen Behandlung für die Epidermis-Bulosa durchgeführt.

Diese Studie besteht aus zwei Phasen: einer Beobachtungsphase zur Bewertung des natürlichen Verlaufs von Augenmanifestationen bei Patienten mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa, gefolgt von einer Behandlungsphase zur Beurteilung der Wirkung von ELK-003-Augentropfen. Jeder Proband dient als seine eigene Kontrolle, indem er die während der Beobachtungsphase dokumentierten Augenmanifestationen mit denen vergleicht, die während der Behandlungsphase aufgezeichnet wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während dieser Studie werden die Probanden bei drei geplanten Klinikbesuchen einer Beurteilung unterzogen: bei der Einschreibung (Grundlinie, Zeitpunkt 0), nach 4 Monaten und am Ende der Behandlungsphase (6 Monate nach Behandlungsbeginn). Die Beurteilungen umfassen OCT-Bildgebung, Spaltlampenuntersuchung mit Fotos, Keratographenanalyse, Sehschärfetest, Osmolaritätstest, InflammaDry, SPK-Bewertung, Schirmer-Test und Opazitätsbewertung. Wöchentliche Fragebögen werden von den Probanden ausgefüllt, um Symptome zu beurteilen, Hornhautabschürfungen zu verfolgen und die Lebensqualität während der gesamten Studie zu bewerten.

Wenn bei Probanden Symptome auftreten, die auf eine Hornhautabschürfung hinweisen, führt ein Gesundheitsdienstleister einen Hausbesuch durch, um das Ereignis zu dokumentieren, und verwendet eine Fluoreszeinfärbung, um die Hornhautabschürfung zu bestätigen und aufzuzeichnen. Symptome, Häufigkeit, Dauer und Heilungsergebnisse der Hornhautabschürfung werden überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer rezessiven dystrophischen und junktionalen Epidermolysis bullosa
  • Häufige Hornhautabschürfungen in der Vorgeschichte (eine oder mehrere Abschürfungen alle 3 Monate)
  • Alter: älter als 2 Jahre zum Zeitpunkt der Teilnahme an der klinischen Studie
  • Der Patient und/oder der Elternteil/Erziehungsberechtigte haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben

Ausschlusskriterien:

  • Akute Augeninfektion zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Patienten mit schwerem Sehverlust (<20/200) oder schwerer Hornhauttrübung.
  • Tragen von Kontaktlinsen oder nächtliche Augensalbe
  • Überempfindlichkeit gegen Fluorescein (Augenfärbung, die in Spaltlampenstudien verwendet wird)
  • Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder Drogenabhängigkeit
  • Patient, der Schwierigkeiten hat, an den 4 persönlichen Kontrollen teilzunehmen
  • Patienten, die an Krebs leiden
  • Patienten mit einer Erkrankung oder Situation, die nach Ansicht der Prüfärzte den Patienten gefährden oder die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte
  • Schwangere oder stillende Frauen (bei Patientinnen mit Menarche wird ein Schwangerschaftstest anhand einer Urinprobe durchgeführt).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell (nur Arm)
In dieser Studie gibt es zwei Hauptphasen und keine separaten Arme. Während der Beobachtungsphase wird kein Eingriff durchgeführt und die natürliche Vorgeschichte der Augenmanifestationen der Probanden wird dokumentiert. In der Behandlungsphase erhalten alle Probanden ELK-003-Augentropfen, um deren Wirkung auf Augenzeichen und -symptome zu beurteilen. Jeder Proband dient als seine eigene Kontrolle, indem er die Ergebnisse zwischen der Beobachtungs- und der Behandlungsphase vergleicht.
Biologisch: ELK-003 (Standardisierte Fruchtwasser-Sekretom-Augentropfen)
ELK-003-Augentropfen sind eine standardisierte Fruchtwasser-Sekretomformulierung. Es enthält essentielle extrazelluläre Matrixproteine ​​wie Kollagen Typ VII und Laminin-332, die für die Aufrechterhaltung der Hornhautintegrität bei EB-Patienten von entscheidender Bedeutung sind. Darüber hinaus enthält ELK-003 auch Wachstumsfaktoren, die die Heilung der Hornhaut und die Geweberegeneration stimulieren. Diese Kombination aus Matrixproteinen und Wachstumsfaktoren zielt darauf ab, die Stabilität der Hornhautoberfläche zu verbessern.
Andere Namen:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von ELK-003 Augentropfen
Zeitfenster: 180 Tage (Behandlungsphase)
Das primäre Ergebnis besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ELK-003-Augentropfen bei Patienten mit EB zu bewerten. Sicherheitsbewertungen konzentrieren sich auf die Häufigkeit und Schwere arzneimittelbedingter unerwünschter Ereignisse, einschließlich etwaiger Anzeichen von Augenreizungen, die während der gesamten Studie überwacht werden.
180 Tage (Behandlungsphase)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Hornhautabschürfungen (Anzahl der Ereignisse)
Zeitfenster: 180 Tage (Behandlungsphase)
Das sekundäre Ergebnis besteht darin, die Wirksamkeit von ELK-003 bei der Verbesserung der mit EB verbundenen Augenzeichen und -symptome zu bewerten und die Häufigkeit von Hornhautabschürfungen (Anzahl der Ereignisse) über den Behandlungszeitraum zu messen.
180 Tage (Behandlungsphase)
Tage mit Hornhautversagen
Zeitfenster: 180 Tage (Behandlungsphase)
Das sekundäre Ergebnis besteht darin, die Wirksamkeit von ELK-003 bei der Verbesserung der mit EB verbundenen Augenzeichen und -symptome zu bewerten und dabei die Tage mit Hornhautschädigung während des Behandlungszeitraums zu messen.
180 Tage (Behandlungsphase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Mitarbeiter

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2022-03
  • 29792/23 (Andere Kennung: ISP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Wir planen nicht, die Daten einzelner Teilnehmer an andere Forscher weiterzugeben. Wir planen jedoch, die Studienergebnisse in einer von Experten begutachteten Zeitschrift zu veröffentlichen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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