Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование глазных капель ELK-003 для лечения глазных проявлений буллезного эпидермолиза (GOTAS-ELK-EB)

25 декабря 2025 г. обновлено: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Пилотное нерандомизированное открытое исследование по определению влияния местных глазных капель ELK (ELK-003), применяемых 6 раз в день, на глазные признаки и симптомы у пациентов с соединительным и дистрофическим подтипами буллезного эпидермолиза. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Это исследование состоит из двух фаз: фазы наблюдения для оценки естественного течения глазных проявлений у пациентов с дистрофическим и соединительным буллезным эпидермолизом, за которой следует фаза лечения для оценки эффектов глазных капель ELK-003. Каждый субъект будет служить в качестве собственного контроля путем сравнения глазных проявлений, зарегистрированных на этапе наблюдения, с теми, которые были зарегистрированы на этапе лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В ходе этого исследования субъекты будут проходить обследование во время трех запланированных посещений клиники: при включении в исследование (исходный уровень, время 0), через 4 месяца и по завершении фазы лечения (6 месяцев после начала лечения). Оценки будут включать ОКТ-визуализацию, осмотр щелевой лампой с фотографиями, кератографический анализ, тестирование остроты зрения, тестирование осмолярности, InflammaDry, оценку SPK, тест Ширмера и оценку непрозрачности. Еженедельные анкеты будут заполняться участниками для оценки симптомов, отслеживания ссадин роговицы и оценки качества жизни на протяжении всего исследования.

Если у субъектов возникают симптомы, указывающие на ссадины роговицы, медицинский работник проведет визит на дом, чтобы задокументировать событие, используя окрашивание флюоресцеином для подтверждения и регистрации ссадин роговицы. Будут контролироваться симптомы ссадины роговицы, частота, продолжительность и результаты заживления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Чили
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Чили, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз рецессивного дистрофического и узлового буллезного эпидермолиза.
  • Частые ссадины роговицы в анамнезе (одна или несколько ссадин каждые 3 месяца)
  • Возраст: старше 2 лет на момент присоединения к клиническому исследованию.
  • Пациенты и/или родитель/законный опекун дали письменное информированное согласие в письменной форме.

Критерии исключения:

  • Острая глазная инфекция на момент включения в программу
  • Пациенты с тяжелой потерей зрения (<20/200) или тяжелым помутнением роговицы.
  • Ношение контактных линз или ночная глазная мазь
  • Повышенная чувствительность к флуоресцеину (окрашивание глаз, используемое при исследовании с помощью щелевой лампы)
  • История злоупотребления алкоголем или наркозависимости
  • Пациент, который сообщает о трудностях при посещении 4 очных проверок.
  • Пациенты, страдающие раком
  • Пациенты с любым заболеванием или ситуацией, которые, по мнению исследователей, могут подвергнуть пациента риску или помешать участию пациента в исследовании.
  • Беременные или кормящие женщины (тест на беременность проводится с использованием образца мочи пациенток, у которых наступила менархе).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный (только рука)
В этом исследовании выделяются две основные фазы, а не отдельные ветви. На этапе наблюдения вмешательство не проводится, и документируется естественная история глазных проявлений субъектов. На этапе лечения все субъекты получают глазные капли ELK-003 для оценки их влияния на глазные признаки и симптомы. Каждый субъект служит для собственного контроля путем сравнения результатов на этапах наблюдения и лечения.
Биологический: ELK-003 (Стандартизированные глазные капли с секретомом амниотической жидкости)
Глазные капли ELK-003 представляют собой стандартизированный состав секретома околоплодных вод. Он содержит важные белки внеклеточного матрикса, такие как коллаген типа VII и ламинин-332, которые имеют решающее значение для поддержания целостности роговицы у пациентов с БЭ. Кроме того, в состав ELK-003 входят факторы роста, стимулирующие заживление роговицы и регенерацию тканей. Эта комбинация белков матрикса и факторов роста направлена ​​на повышение стабильности поверхности роговицы.
Другие имена:
  • ЕЛК-003
  • Готас ЕЛК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность глазных капель ELK-003
Временное ограничение: 180 дней (фаза лечения)
Первичным результатом является оценка безопасности и переносимости глазных капель ELK-003 у пациентов с БЭ. Оценки безопасности будут сосредоточены на частоте и тяжести нежелательных явлений, связанных с приемом препарата, включая любые признаки раздражения глаз, которые будут отслеживаться на протяжении всего исследования.
180 дней (фаза лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ссадин роговицы (количество событий)
Временное ограничение: 180 дней (фаза лечения)
Вторичным результатом является оценка эффективности ELK-003 в улучшении глазных признаков и симптомов, связанных с БЭ, измерение частоты ссадин роговицы (количества событий) в течение периода лечения.
180 дней (фаза лечения)
Дни с разрушением роговицы
Временное ограничение: 180 дней (фаза лечения)
Вторичным результатом является оценка эффективности ELK-003 в улучшении глазных признаков и симптомов, связанных с БЭ, путем измерения количества дней с разрушением роговицы в течение периода лечения.
180 дней (фаза лечения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Соавторы

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022-03
  • 29792/23 (Другой идентификатор: ISP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Мы не планируем передавать данные отдельных участников другим исследователям. Тем не менее, мы планируем опубликовать результаты исследования в рецензируемом журнале.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться