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Studio pilota del collirio ELK-003 per il trattamento delle manifestazioni oculari dell'epidermolisi bollosa (GOTAS-ELK-EB)

25 dicembre 2025 aggiornato da: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Studio pilota, non randomizzato, in aperto per determinare l'effetto dei colliri topici ELK (ELK-003) applicati 6 volte al giorno su segni e sintomi oculari in pazienti con sottotipi giunzionali e distrofici di epidermolisi bollosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Questo studio si compone di due fasi: una Fase Osservativa per valutare la storia naturale delle manifestazioni oculari in soggetti affetti da Epidermolisi Bollosa Distrofica e Giunzionale, seguita da una Fase di Trattamento per valutare gli effetti dei colliri ELK-003. Ciascun soggetto fungerà da controllo confrontando le manifestazioni oculari documentate durante la fase di osservazione con quelle registrate durante la fase di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durante questo studio, i soggetti saranno sottoposti a valutazioni in tre visite cliniche programmate: all'arruolamento (baseline, tempo 0), a 4 mesi e alla conclusione della fase di trattamento (6 mesi dopo l'inizio del trattamento). Le valutazioni includeranno l'imaging OCT, l'esame con lampada a fessura con fotografie, l'analisi del cheratografo, il test dell'acuità visiva, il test dell'osmolarità, InflammaDry, il punteggio SPK, il test di Schirmer e il punteggio dell'opacità. I soggetti completeranno questionari settimanali per valutare i sintomi, monitorare le abrasioni corneali e valutare la qualità della vita durante lo studio.

Se i soggetti avvertono sintomi indicativi di abrasioni corneali, un operatore sanitario effettuerà una visita domiciliare per documentare l'evento, utilizzando la colorazione con fluoresceina per confermare e registrare l'abrasione corneale. Verranno monitorati i sintomi, la frequenza, la durata e gli esiti della guarigione dell'abrasione corneale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di Epidermolisi bollosa distrofica recessiva e giunzionale
  • Anamnesi frequente di abrasioni corneali (una o più abrasioni ogni 3 mesi)
  • Età: più di 2 anni al momento dell'adesione alla sperimentazione clinica
  • I pazienti e/o il genitore/tutore legale hanno fornito il consenso informato scritto per iscritto

Criteri di esclusione:

  • Infezione oculare acuta al momento dell'arruolamento
  • Pazienti con grave perdita della vista (<20/200) o grave opacizzazione corneale.
  • Uso di lenti a contatto o pomate oculari notturne
  • Ipersensibilità alla fluoresceina (colorazione oculare utilizzata nello studio con lampada a fessura)
  • Storia di abuso di alcol o dipendenza da droghe
  • Paziente che riferisce difficoltà a presenziare ai 4 controlli di persona
  • Pazienti che soffrono di cancro
  • Pazienti con qualsiasi condizione medica o situazione che, a giudizio degli sperimentatori, potrebbe mettere a rischio il paziente o potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio
  • Donne incinte o che allattano (verrà eseguito un test di gravidanza utilizzando un campione di urina per le pazienti che hanno avuto il menarca).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale (solo braccio)
In questo studio, ci sono due fasi principali anziché bracci separati. Durante la fase osservativa non viene somministrato alcun intervento e viene documentata la storia naturale delle manifestazioni oculari dei soggetti. Nella fase di trattamento, tutti i soggetti ricevono colliri ELK-003 per valutare il loro effetto sui segni e sui sintomi oculari. Ciascun soggetto funge da controllo confrontando i risultati tra le fasi di osservazione e di trattamento.
Biologico: ELK-003 (gocce oculari standardizzate per secretoma di liquido amniotico)
I colliri ELK-003 sono una formulazione standardizzata di secretoma di liquido amniotico. Contiene proteine ​​essenziali della matrice extracellulare, come il collagene di tipo VII e la laminina-332, che sono fondamentali per il mantenimento dell'integrità della cornea nei pazienti EB. Inoltre, ELK-003 include anche fattori di crescita che stimolano la guarigione della cornea e la rigenerazione dei tessuti. Questa combinazione di proteine ​​della matrice e fattori di crescita mira a migliorare la stabilità della superficie corneale.
Altri nomi:
  • ELK-003
  • Gota ELK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del collirio ELK-003
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità del collirio ELK-003 nei soggetti affetti da EB. Le valutazioni della sicurezza si concentreranno sull'incidenza e sulla gravità degli eventi avversi correlati al farmaco, inclusi eventuali segni di irritazione oculare, monitorati durante lo studio.
180 giorni (Fase di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle abrasioni corneali (numero di eventi)
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito secondario è valutare l'efficacia di ELK-003 nel migliorare i segni e i sintomi oculari associati all'EB, misurando la frequenza delle abrasioni corneali (numero di eventi) durante il periodo di trattamento.
180 giorni (Fase di trattamento)
Giorni con rottura della cornea
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito secondario è valutare l'efficacia di ELK-003 nel migliorare i segni e i sintomi oculari associati all'EB, misurando i giorni con rottura della cornea durante il periodo di trattamento.
180 giorni (Fase di trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Collaboratori

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022-03
  • 29792/23 (Altro identificatore: ISP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non prevediamo di condividere i dati dei singoli partecipanti con altri ricercatori. Tuttavia, prevediamo di pubblicare i risultati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

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