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Estudo piloto de colírio ELK-003 para tratamento de manifestações oculares de epidermólise bolhosa (GOTAS-ELK-EB)

25 de dezembro de 2025 atualizado por: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Estudo piloto, não randomizado e aberto para determinar o efeito do colírio tópico ELK (ELK-003) aplicado 6 vezes ao dia em sinais e sintomas oculares em pacientes com subtipos juncionais e distróficos de epidermólise bolhosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Este estudo consiste em duas fases: uma Fase Observacional para avaliar a história natural das manifestações oculares em indivíduos com Epidermólise Bolhosa Distrófica e Juncional, seguida por uma Fase de Tratamento para avaliar os efeitos do colírio ELK-003. Cada sujeito servirá como seu próprio controle, comparando as manifestações oculares documentadas durante a Fase Observacional com aquelas registradas durante a Fase de Tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Durante este estudo, os sujeitos serão submetidos a avaliações em três visitas clínicas agendadas: na inscrição (linha de base, tempo 0), aos 4 meses e na conclusão da Fase de Tratamento (6 meses após o início do tratamento). As avaliações incluirão imagens de OCT, exame com lâmpada de fenda com fotografias, análise ceratográfica, teste de acuidade visual, teste de osmolaridade, InflammaDry, pontuação SPK, teste de Schirmer e pontuação de opacidade. Questionários semanais serão preenchidos pelos participantes para avaliar os sintomas, rastrear abrasões da córnea e avaliar a qualidade de vida ao longo do estudo.

Se os indivíduos apresentarem sintomas indicativos de abrasões na córnea, um profissional de saúde realizará uma visita domiciliar para documentar o evento, usando coloração com fluoresceína para confirmar e registrar a abrasão da córnea. Os sintomas de abrasão da córnea, frequência, duração e resultados de cura serão monitorados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Epidermólise bolhosa distrófica e juncional recessiva
  • História frequente de abrasões na córnea (uma ou mais abrasões a cada 3 meses)
  • Idade: mais de 2 anos no momento da adesão ao ensaio clínico
  • Os pacientes e/ou pais/responsáveis ​​legais deram consentimento informado por escrito

Critérios de exclusão:

  • Infecção ocular aguda no momento da inscrição
  • Pacientes com perda grave de visão (<20/200) ou opacificação grave da córnea.
  • Uso de lentes de contato ou pomada ocular noturna
  • Hipersensibilidade à fluoresceína (coloração ocular usada no estudo com lâmpada de fenda)
  • História de abuso de álcool ou dependência de drogas
  • Paciente que relata dificuldade para comparecer aos 4 controles presenciais
  • Pacientes que sofrem de câncer
  • Pacientes com qualquer condição ou situação médica que, na opinião dos investigadores, possa colocar o paciente em risco ou interferir na participação do paciente no estudo
  • Mulheres grávidas ou amamentando (será realizado um teste de gravidez usando uma amostra de urina para pacientes do sexo feminino que tiveram menarca).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental (apenas braço)
Neste estudo, existem duas fases principais, em vez de braços separados. Durante a Fase Observacional, nenhuma intervenção é administrada e a história natural das manifestações oculares dos sujeitos é documentada. Na fase de tratamento, todos os indivíduos recebem colírio ELK-003 para avaliar seu efeito nos sinais e sintomas oculares. Cada sujeito serve como seu próprio controle, comparando os resultados entre as fases de observação e de tratamento.
Biológico: ELK-003 (colírio padronizado de secretoma de fluido amniótico)
O colírio ELK-003 é uma formulação padronizada de secretoma de líquido amniótico. Contém proteínas essenciais da matriz extracelular, como o colágeno tipo VII e a laminina-332, que são essenciais para manter a integridade da córnea em pacientes com EB. Além disso, ELK-003 também inclui fatores de crescimento que estimulam a cicatrização da córnea e a regeneração dos tecidos. Esta combinação de proteínas de matriz e fatores de crescimento visa aumentar a estabilidade da superfície da córnea.
Outros nomes:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança do colírio ELK-003
Prazo: 180 dias (fase de tratamento)
O resultado primário é avaliar a segurança e tolerabilidade do colírio ELK-003 em indivíduos com EB. As avaliações de segurança se concentrarão na incidência e gravidade dos eventos adversos relacionados ao medicamento, incluindo quaisquer sinais de irritação ocular, monitorados ao longo do estudo.
180 dias (fase de tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de abrasões da córnea (número de eventos)
Prazo: 180 dias (fase de tratamento)
O resultado secundário é avaliar a eficácia do ELK-003 na melhoria dos sinais e sintomas oculares associados à EB, medindo a frequência de abrasões da córnea (número de eventos) durante o período de tratamento.
180 dias (fase de tratamento)
Dias com colapso da córnea
Prazo: 180 dias (fase de tratamento)
O resultado secundário é avaliar a eficácia do ELK-003 na melhoria dos sinais e sintomas oculares associados à EB, medindo os dias com ruptura da córnea durante o período de tratamento.
180 dias (fase de tratamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Colaboradores

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

3 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2022-03
  • 29792/23 (Outro identificador: ISP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não planejamos compartilhar Dados de Participantes Individuais com outros pesquisadores. No entanto, planejamos publicar os resultados do estudo em um periódico revisado por pares.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

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