Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio piloto de las gotas para los ojos ELK-003 para el tratamiento de manifestaciones oculares de epidermólisis ampollosa (GOTAS-ELK-EB)

25 de diciembre de 2025 actualizado por: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Estudio piloto, no aleatorizado y abierto para determinar el efecto de las gotas oftálmicas tópicas ELK (ELK-003) aplicadas 6 veces al día sobre los signos y síntomas oculares en pacientes con subtipos distróficos y de unión de epidermólisis ampollosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Este estudio consta de dos fases: una Fase de Observación para evaluar la historia natural de las manifestaciones oculares en sujetos con Epidermólisis Bullosa Distrófica y Conjuncional, seguida de una Fase de Tratamiento para evaluar los efectos de las gotas para ojos ELK-003. Cada sujeto servirá como su propio control comparando las manifestaciones oculares documentadas durante la Fase de Observación con las registradas durante la Fase de Tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Durante este estudio, los sujetos se someterán a evaluaciones en tres visitas clínicas programadas: en el momento de la inscripción (línea de base, momento 0), a los 4 meses y al finalizar la Fase de Tratamiento (6 meses después del inicio del tratamiento). Las evaluaciones incluirán imágenes OCT, examen con lámpara de hendidura con fotografías, análisis de queratografía, pruebas de agudeza visual, pruebas de osmolaridad, InflammaDry, puntuación SPK, prueba de Schirmer y puntuación de opacidad. Los sujetos completarán cuestionarios semanales para evaluar los síntomas, realizar un seguimiento de las abrasiones corneales y evaluar la calidad de vida durante todo el estudio.

Si los sujetos experimentan síntomas indicativos de abrasiones corneales, un proveedor de atención médica realizará una visita domiciliaria para documentar el evento, utilizando tinción con fluoresceína para confirmar y registrar la abrasión corneal. Se controlarán los síntomas de abrasión corneal, la frecuencia, la duración y los resultados de curación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva y juntural
  • Historia frecuente de abrasiones corneales (una o más abrasiones cada 3 meses)
  • Edad: mayor de 2 años al momento de incorporarse al ensayo clínico
  • Los pacientes y/o padres/tutores legales han dado su consentimiento informado por escrito.

Criterios de exclusión:

  • Infección ocular aguda en el momento de la inscripción.
  • Pacientes con pérdida grave de visión (<20/200) u opacificación corneal grave.
  • Uso de lentes de contacto o pomada ocular nocturna.
  • Hipersensibilidad a la fluoresceína (tinción ocular utilizada en estudios con lámpara de hendidura)
  • Historial de abuso de alcohol o drogadicción.
  • Paciente que refiere dificultad para asistir a los 4 controles presenciales
  • Pacientes que padecen cáncer.
  • Pacientes con cualquier condición o situación médica que a juicio de los investigadores pueda poner al paciente en riesgo, o pueda interferir con la participación del paciente en el estudio.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia (se realizará una prueba de embarazo mediante una muestra de orina en pacientes que hayan tenido la menarquia).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental (solo brazo)
En este estudio, hay dos fases principales en lugar de brazos separados. Durante la fase de observación, no se administra ninguna intervención y se documenta la historia natural de las manifestaciones oculares de los sujetos. En la Fase de Tratamiento, todos los sujetos reciben gotas para los ojos ELK-003 para evaluar su efecto sobre los signos y síntomas oculares. Cada sujeto actúa como su propio control al comparar los resultados entre las fases de observación y tratamiento.
Biológico: ELK-003 (Gotas para ojos estandarizadas de secretoma de líquido amniótico)
Las gotas para ojos ELK-003 son una formulación de secretoma de líquido amniótico estandarizada. Contiene proteínas esenciales de la matriz extracelular, como el colágeno tipo VII y la laminina-332, que son fundamentales para mantener la integridad corneal en pacientes con EB. Además, ELK-003 también incluye factores de crecimiento que estimulan la curación de la córnea y la regeneración de tejidos. Esta combinación de proteínas de la matriz y factores de crecimiento tiene como objetivo mejorar la estabilidad de la superficie corneal.
Otros nombres:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de las gotas para los ojos ELK-003
Periodo de tiempo: 180 días (Fase de Tratamiento)
El resultado principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad del colirio ELK-003 en sujetos con EB. Las evaluaciones de seguridad se centrarán en la incidencia y gravedad de los eventos adversos relacionados con los medicamentos, incluido cualquier signo de irritación ocular, monitoreados durante todo el estudio.
180 días (Fase de Tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de abrasiones corneales (número de eventos)
Periodo de tiempo: 180 días (Fase de Tratamiento)
El resultado secundario es evaluar la eficacia de ELK-003 para mejorar los signos y síntomas oculares asociados con la EB, midiendo la frecuencia de abrasiones corneales (número de eventos) durante el período de tratamiento.
180 días (Fase de Tratamiento)
Días con Degradación Corneal
Periodo de tiempo: 180 días (Fase de Tratamiento)
El resultado secundario es evaluar la eficacia de ELK-003 para mejorar los signos y síntomas oculares asociados con la EB, midiendo los días con degradación corneal durante el período de tratamiento.
180 días (Fase de Tratamiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Colaboradores

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

3 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2022-03
  • 29792/23 (Otro identificador: ISP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No planeamos compartir datos de participantes individuales con otros investigadores. Sin embargo, planeamos publicar los hallazgos del estudio en una revista revisada por pares.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir