Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av ELK-003 øyedråper for behandling av okulære manifestasjoner av epidermolyse Bullosa (GOTAS-ELK-EB)

25. desember 2025 oppdatert av: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilot, ikke-randomisert, åpen undersøkelse for å bestemme effekten av topisk ELK (ELK-003) øyedråper påført 6 ganger daglig på okulære tegn og symptomer hos pasienter med junctional og dystrophic subtyper av epidermolysis Bullosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Denne studien består av to faser: en observasjonsfase for å evaluere den naturlige historien til okulære manifestasjoner hos personer med Dystrophic and Junctional Epidermolysis Bullosa, etterfulgt av en behandlingsfase for å vurdere effekten av ELK-003 øyedråper. Hvert individ vil tjene som sin egen kontroll ved å sammenligne okulære manifestasjoner dokumentert under observasjonsfasen med de registrert under behandlingsfasen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av denne studien vil forsøkspersonene gjennomgå evalueringer ved tre planlagte klinikkbesøk: ved påmelding (grunnlinje, tidspunkt 0), ved 4 måneder og ved avslutningen av behandlingsfasen (6 måneder etter behandlingsstart). Vurderinger vil inkludere OCT-avbildning, spaltelampeundersøkelse med fotografier, keratografanalyse, synsstyrketesting, osmolaritetstesting, InflammaDry, SPK-scoring, Schirmer-test og opasitetsscoring. Ukentlige spørreskjemaer vil bli fylt ut av forsøkspersoner for å vurdere symptomer, spore hornhinneslitasje og evaluere livskvalitet gjennom hele studien.

Hvis forsøkspersoner opplever symptomer som indikerer hornhinneslitasje, vil en helsepersonell gjennomføre et hjemmebesøk for å dokumentere hendelsen, ved å bruke fluoresceinfarging for å bekrefte og registrere hornhinneslitasjen. Symptomer på hornhinneslitasje, frekvens, varighet og helbredelsesresultater vil bli overvåket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Bekreftet diagnose av recessiv dystrofisk og junctional epidermolysis bullosa
  • Hyppig historie med skrubbsår på hornhinnen (ett eller flere skrubbsår hver tredje måned)
  • Alder: eldre enn 2 år på tidspunktet for å bli med i den kliniske studien
  • Pasienter og/eller foreldre/verge har gitt skriftlig informert samtykke skriftlig

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt øyeinfeksjon ved påmelding
  • Pasienter med alvorlig synstap (<20/200) eller alvorlig hornhinneopacifisering.
  • Kontaktlinsebruk eller nattlig øyesalve
  • Overfølsomhet for fluorescein (okulær flekk brukt i spaltelampestudie)
  • Historie om alkoholmisbruk eller narkotikaavhengighet
  • Pasient som rapporterer problemer med å delta i de 4 personlige kontrollene
  • Pasienter som lider av kreft
  • Pasienter med enhver medisinsk tilstand eller situasjon som etter etterforskernes mening kan sette pasienten i fare, eller kan forstyrre pasientens deltakelse i studien
  • Gravide eller ammende kvinner (en graviditetstest vil bli utført ved bruk av urinprøve for kvinnelige pasienter som har hatt menarche).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell (bare arm)
I denne studien er det to hovedfaser i stedet for separate armer. Under observasjonsfasen blir ingen intervensjon administrert og forsøkspersonens naturlige historie med okulære manifestasjoner er dokumentert. I behandlingsfasen får alle forsøkspersonene ELK-003 øyedråper for å vurdere deres effekt på okulære tegn og symptomer. Hvert emne fungerer som sin egen kontroll ved å sammenligne resultatene mellom observasjons- og behandlingsfasen.
Biologisk: ELK-003 (Standariserte fostervannsekretom øyedråper)
ELK-003 øyedråper er en standardisert fostervannssekretomformulering. Den inneholder essensielle ekstracellulære matriseproteiner, som kollagen type VII og laminin-332, som er kritiske for å opprettholde hornhinnens integritet hos EB-pasienter. I tillegg inkluderer ELK-003 også vekstfaktorer som stimulerer tilheling av hornhinnen og vevsregenerering. Denne kombinasjonen av matriseproteiner og vekstfaktorer har som mål å forbedre hornhinnens overflatestabilitet.
Andre navn:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet til ELK-003 øyedråper
Tidsramme: 180 dager (behandlingsfase)
Det primære resultatet er å evaluere sikkerheten og toleransen til ELK-003 øyedråper hos personer med EB. Sikkerhetsvurderinger vil fokusere på forekomsten og alvorlighetsgraden av legemiddelrelaterte bivirkninger, inkludert eventuelle tegn på øyeirritasjon, overvåket gjennom hele studien.
180 dager (behandlingsfase)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av skrubbsår (antall hendelser)
Tidsramme: 180 dager (behandlingsfase)
Det sekundære resultatet er å vurdere effektiviteten til ELK-003 for å forbedre okulære tegn og symptomer assosiert med EB, måling av frekvensen av hornhinnen (antall hendelser) over behandlingsperioden.
180 dager (behandlingsfase)
Dager med sammenbrudd av hornhinnen
Tidsramme: 180 dager (behandlingsfase)
Det sekundære resultatet er å vurdere effekten av ELK-003 for å forbedre okulære tegn og symptomer assosiert med EB, måling av dager med sammenbrudd i hornhinnen over behandlingsperioden.
180 dager (behandlingsfase)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Samarbeidspartnere

Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-03
  • 29792/23 (Annen identifikator: ISP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Vi planlegger ikke å dele individuelle deltakerdata med andre forskere. Vi planlegger imidlertid å publisere studiefunnene i et fagfellevurdert tidsskrift.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere