抗C5抗体治療後も貧血が続くPNH患者におけるHRS-5965の有効性と安全性

包含基準:

1. 実験の具体的なプロセスを理解し、自発的に実験に参加し、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名してください。
2. 性別に関係なく、インフォームドコンセントに署名した日の年齢が18歳以上であること
3. スクリーニング中にPNHであることが確認され、フローサイトピーにより赤血球または顆粒球のクローンサイズが10%以上検出された
4. ランダム治療の最初の6か月間、C5補体阻害剤イクズマブ/コバリマブを安定して使用する
5. スクリーニング前の4か月間に少なくとも2回の検査の平均ヘモグロビン値が10 g/dL未満である
6. スクリーニング中の中央検査室での 2 つの検査の平均ヘモグロビン レベル < 10 g/dL
7. HRS-5965の初回投与の少なくとも2週間前にナイセリス髄膜炎および肺炎球菌ワクチンを接種。 HRS-5965 治療をワクチン接種後 2 週間以内に開始する必要がある場合は、予防的抗生物質治療をワクチン接種後少なくとも 2 週間開始する必要があります。
8. 不妊症のある男性および女性の被験者は、インフォームドコンセントフォームへの署名から最後の投与まで30日以内にパートナーと効率的な避妊措置を採用することに同意しなければならず、家族計画や精子/卵子の提供は行われません。

除外基準:

1. C5補体阻害剤（イクズズマブ/コバリマブ）以外に、過去1ヶ月以内に他の医薬品・医療機器の臨床試験に参加し、実験的治療の残存効果が期待される方（研究者が判断）、または次のような方。まだ臨床試験の追跡期間中、またはスクリーニング前の実験薬の半減期が5年以内にあった（いずれか長い方）
2. 遺伝性または後天性補体欠損症が既知または疑われている
3. 現在進行中の原発性または続発性免疫不全症
4. 脾臓摘出の既往がある方、または治験期間中に手術を予定している方
5. 骨髄/造血幹細胞または固形臓器移植の既往
6. 過去5年以内に悪性腫瘍と診断された人
7. スクリーニング中に骨髄不全患者の臨床検査による証拠がある
8. 莢細菌（髄膜炎菌、肺炎球菌など）の感染歴
9. HRS-5965の初回投与の2週間前に、全身性の活動性細菌、ウイルス、または真菌感染症がある、またはその疑いがある（研究者の判断による）
10. HRS-5965の初回投与前1週間以内に発熱（体温38℃以上）が発生した場合
11. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染症
12. B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) および C 型肝炎抗体 (HCVAb) がスクリーニング中に陽性であるか、スクリーニング中の肝機能検査で異常がある
13. スクリーニング前に安定した治療計画がない限り、以下の薬剤のいずれかを使用します。 a) エリスロポエチン (ESA)、低酸素誘導因子プロアミノイルヒドロキシラーゼ阻害剤 (HIF-PHI) または免疫抑制剤を少なくとも 8 週間使用します。 b) グルココルチコイドの全身使用 ( ≤15 mg/日 プレドニゾンまたは同等用量のグルココルチコイド）少なくとも 4 週間 c) ビタミン Kアンタゴニスト（ワルファリンなど）は少なくとも 4 週間安定した国際標準比（INR）を持っています。 d) 低分子量ヘパリン、アスピリン、ルバロキサバン、アピフロキサバンなどの経口抗凝固薬は少なくとも 4 週間 e) 鉄サプリメント、ビタミン B12、葉酸またはアンドロゲンを少なくとも4週間摂取
14. スクリーニング中に、重度の腎臓病（eGFR<30 mL/min/1.73など）などの重篤な併発疾患がある。 m2、透析）、進行性心疾患（NYHAレベルIVなど）、肺高血圧症などの重度の肺疾患（WHOレベルIV）、肝疾患（活動性肝炎など）など、研究者が適さないと判断した方研究者に参加する
15. 治験への患者の参加に影響を与える可能性があると研究者が判断した病状、他の原因による慢性貧血または不安定血栓症事象、その他治験への参加に不適当と研究者が判断した病状
16. 治験薬または治験薬の成分に対してアレルギーの疑いがある人
17. 来院時の血液妊娠検査陽性と授乳中の女性のスクリーニング