항-C5 항체 치료 후에도 빈혈이 지속되는 PNH 환자에서 HRS-5965의 효능 및 안전성

포함 기준:

1. 실험의 구체적인 과정을 이해하고 본 실험에 자발적으로 참여하며 서면동의서에 서명합니다.
2. 성별에 관계없이 사전 동의서에 서명한 날 기준으로 18세 이상
3. 스크리닝 과정에서 PNH로 확인되었으며, 유세포 분석 결과 >10%로 적혈구 또는 과립구의 클론 크기가 검출되었습니다.
4. 무작위 치료 첫 6개월 동안 C5 보체 억제제 이쿠주맙/코발리맙의 안정적인 사용
5. 선별검사 전 4개월 동안 최소 2회 검사의 평균 헤모글로빈 수치 < 10g/dL
6. 선별검사 중 중앙 실험실에서 실시한 두 가지 검사의 평균 헤모글로빈 수치 < 10g/dL
7. HRS-5965를 처음 투여하기 최소 2주 전에 나이세리스 수막염 및 폐렴구균 백신을 접종합니다. HRS-5965 치료가 백신 접종 후 2주 이내에 시작되어야 하는 경우, 예방적 항생제 치료는 백신 접종 후 최소 2주 후에 시작되어야 합니다.
8. 가임기가 있는 남성 및 여성 피험자는 사전 동의서 서명일로부터 마지막 ​​투여까지 30일 이내에 파트너와 효율적인 피임법을 채택하는 데 동의해야 하며, 가족계획 및 정자/난자 기증이 없어야 합니다.

제외 기준:

1. C5 보체억제제(이쿠주주맙/코발리마맙) 외에, 이전 1개월 이내에 다른 약물 또는 의료기기의 임상시험에 참여하였고, 실험적 치료의 잔류효과가 있을 것으로 예상되는 자(연구자의 판단) 또는 다음과 같은 자 아직 임상 시험의 추적 기간 또는 내부 스크리닝 전 실험 약물의 반감기(둘 중 더 긴 기간)에 있는 경우
2. 유전성 또는 후천성 보체 결핍이 알려졌거나 의심되는 경우
3. 현재 활동성 원발성 또는 이차성 면역결핍
4. 비장절제술을 받은 병력이 있거나 임상시험 기간 동안 수술을 시행할 계획이 있는 자
5. 골수/조혈 줄기세포 또는 고형장기 이식 병력
6. 지난 5년 이내에 악성 종양으로 진단된 경우
7. 선별검사 중 골수부전 환자에 대한 실험실 증거가 있습니다.
8. 꼬투리 박테리아 감염 병력(예: 나이세리스 수막염, 폐렴구균 등)
9. HRS-5965 첫 투여 2주 전부터 전신 활성세균, 바이러스, 진균 감염이 있거나 의심되는 경우(연구원 판단에 의함)
10. HRS-5965 첫 투여 전 1주일 이내에 발열 발생(체온 ≥38℃)
11. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
12. B형 간염 표면 항원(HBsAg)과 C형 간염 항체(HCVAb)가 검진 중 양성이거나 검진 중 간 기능 검사가 비정상인 경우
13. 스크리닝 전 안정적인 치료 계획이 없는 한 다음 약물 중 하나를 사용하십시오. a) 에리스로포이에틴(ESA), 저산소 유발 인자 프로아미노일 수산화효소 억제제(HIF-PHI) 또는 면역억제제를 최소 8주 동안 b) 글루코코르티코이드의 전신 사용( 1일 15mg 이하 프레드니손 또는 동등한 용량의 글루코코르티코이드) 최소 4주 c) 비타민 K 길항제(예: 와파린 등) 최소 4주 동안 안정적인 국제 표준 비율(INR)을 유지해야 합니다. d) 저분자량 헤파린, 경구용 항응고제(아스피린, 르바록사반, 아피플록사반 등) 최소 4주 e) 철분 보충제, 비타민 B12, 엽산 또는 최소 4주 동안 안드로겐
14. 스크리닝 동안 심각한 신장 질환(eGFR<30mL/min/1.73 등)과 같은 심각한 동반 질환이 있는 경우 m2, 투석), 진행성 심장질환(NYHA 레벨 IV 등), 폐고혈압 등 중증 폐질환(WHO 레벨 IV) 또는 간질환(활동성 간염 등) 등 연구자가 적합하지 않다고 판단한 경우 연구원에 참여하기 위해
15. 환자의 임상시험 참여에 영향을 미칠 수 있다고 연구자가 판단한 모든 의학적 상태, 다른 원인으로 존재할 수 있는 만성 빈혈 또는 불안정한 혈전증 사건, 연구자가 임상시험 참여에 부적합하다고 판단한 기타 상태
16. 실험약물 또는 실험약물에 포함된 성분에 알레르기가 의심되는 자
17. 방문 당시 혈액 임신 검사 양성 및 수유 중인 여성 선별검사