エファネスソクトコグ アルファによる以前の臨床試験を完了した患者に継続的な治療へのアクセスを提供するための研究 (LIBERTY)
2026年6月25日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
エファネスソクトコグ アルファの以前の治験を完了した重度血友病A患者に治験後の治療へのアクセスを提供する多国籍前向き非盲検ロールオーバー研究（LIBERTY）
これは、エファネソクトコグ アルファを用いた親研究のいずれかへの参加を完了した6歳以上の重度血友病A患者を対象とした多国籍前向き非盲検ロールオーバー研究である。 XTEND による研究 (LTS16294)、FREEDOM 研究 (Sobi.BIVV001-001)、または PK 比較研究 (Sobi.BIVV001-003)。 この研究の目的は、エファネソクトコグ アルファ治療による継続的な利益を患者に提供し、各患者の国でエファネソクトコグ アルファが市販されるまで（または2027年3月のいずれか早い方まで）、安全性と有効性について臨床モニタリングをさらに継続することです。
研究はベースライン訪問から始まります。ベースライン訪問は、それぞれの親研究の研究終了訪問（または同等のもの）に関連して行われます。 その後の治験訪問（現地または電話）は、治療終了まで約 13 週間ごとに行われます。 研究終了後の安全に関する電話は、治療終了後の来院から 14 (+7) 日後に行われます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
104
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Physician
- 電話番号：+46 (0)8 697 20 00
- メール：medical.info@sobi.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Clinical Program Lead
- 電話番号：+46 (0)8 697 20 00
- メール：medical.info@sobi.com
研究場所
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Catanzaro、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Florence、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Milan、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Naples、イタリア
- 募集
- Sobi Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Parma、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Rome、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Rozzano、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Vicenza、イタリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Athens、ギリシャ
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Gothenburg、スウェーデン
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Lund、スウェーデン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Stockholm、スウェーデン
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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A Coruña、スペイン
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza、スペイン
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Oslo、ノルウェー
- 募集
- Sobi Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Brest、フランス
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Bron、フランス
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Lille、フランス
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Strasbourg、フランス
- 引きこもった
- Sobi Investigational Site
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Plovdiv、ブルガリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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Sofia、ブルガリア
- 積極的、募集していない
- Sobi Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームドコンセントを与えることができる。 18歳未満の患者、または同意できない患者の場合は、親または法的に指定された代理人の同意が必要です。 18 歳未満の患者は、必要に応じて、両親/法的に指定された代理人の同意に加えて同意を提供することができます。
- 必要な親研究のいずれかを完了している必要があります：Sobi.BIVV001-001、Sobi.BIVV001-003、またはLTS16294、および治験責任医師の判断により、efanesoctocog alfa治療による臨床利益を受けている。
- 患者、その親、または法的に指定された代理人の、研究患者日記の使用に関するトレーニングを完了し、研究全体を通して日記を完成させる意欲と能力。
除外基準:
- ベースライン来院時の阻害剤陽性結果（中央検査室による評価）、0.6 ベセスダ単位（BU）/mL 以上と定義。
- ベースライン訪問時の介入臨床研究への継続的または計画的な参加。
- 医学的または臨床的状態、または研究手順に従わない可能性がある患者を含め、理由を問わず治験責任医師が判断した、参加に適さない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エファネソクトコグ アルファ予防投与
エファネソクトコグ アルファを用いた前回の研究を完了した患者は、週1回50 IU/kgの予防投与量のエファネソクトコグ アルファによる治療を継続することができる。
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治療は患者が親試験を完了した時点で開始され、エファネソクトコグ アルファが各患者のそれぞれの国で市販されるまで、または2027年3月のいずれか早い方まで継続される。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血エピソードを治療するための注射の数
時間枠：登録から52週間まで
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登録から52週間まで
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出血エピソードを治療するための総投与量
時間枠：登録から52週間まで
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登録から52週間まで
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重篤な有害事象 (SAE) および特別に関心のある有害事象 (AESI) を含む有害事象 (AE)
時間枠：登録から52週間まで
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AE、SAE、AESIが発生した参加者の数
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登録から52週間まで
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治療された出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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予防治療中に治療された出血エピソードに対する ABR。
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登録から52週間まで
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出血の種類別の治療済み出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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出血の種類ごとの、予防的治療中に治療された出血エピソードの ABR。
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登録から52週間まで
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出血部位別の治療済み出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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出血の場所別の予防的治療中に治療された出血エピソードの ABR。
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登録から52週間まで
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すべての出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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予防的治療中のすべての出血エピソード（手術による出血を除く、未治療の出血エピソードを含む）に対するABR。
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登録から52週間まで
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出血の種類ごとのすべての出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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予防的治療中のすべての出血エピソード（未治療の出血エピソードを含み、手術による出血を除く）に対する出血の種類別の ABR。
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登録から52週間まで
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出血部位ごとのすべての出血エピソードの年間出血率 (ABR)
時間枠：登録から52週間まで
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予防的治療中のすべての出血エピソード（未治療の出血エピソードを含み、手術による出血を除く）に対する出血部位別のABR。
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登録から52週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月6日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2024年10月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月29日
最初の投稿 (実際)
2024年12月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月25日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.BIVV001-002
- 2023-506537-29-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
Sobi データ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.sobi.com/en/policies を参照してください。
IPD 共有時間枠
トライアル終了後、またはCSR最終決定時から1年以内。
IPD 共有アクセス基準
共有に関する決定は以下に基づいて行われます。
提案の科学的メリット - つまり、提案は科学的に健全で倫理的であり、公衆衛生の進歩に貢献する可能性があるものでなければなりません。 研究提案の実現可能性 - つまり、要求する研究チームは科学的に資格があり、提案されたプロジェクトを実施するためのリソースを持っている必要があります。 個人の誠実さの維持 - 例: Sobi は、適切な匿名化にもかかわらず個人が再特定されるリスクがある場合、個人データの共有を検討しません。 さらに、患者様のインフォームドコンセントは常に尊重されます。 匿名化プロセスによりデータが使用できなくなる場合、Sobi は提案を拒否する権利を留保します。 結果の出版 - 申請者は、研究結果に関係なく、その結果を査読のある科学雑誌に投稿するか、あるいは学会で結果を発表する（ポスターなど）ことを約束する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。