Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at give fortsat adgang til behandling for patienter, der fuldfører et tidligere forsøg med Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)

25. juni 2026 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et multinationalt, prospektivt, åbent, roll-over-studie (LIBERTY) for at give post-trial adgang til behandling for patienter med svær hæmofili A, der har afsluttet et tidligere forsøg med Efanesoctocog Alfa

Dette er et multinationalt, prospektivt, åbent, roll-over-studie med patienter med svær hæmofili A, ≥6 år, som har afsluttet deltagelse i nogen af ​​forældreundersøgelserne med efanesoctocog alfa; XTEND-ed undersøgelse (LTS16294), FREEDOM undersøgelse (Sobi.BIVV001-001) eller PK sammenligningsundersøgelse (Sobi.BIVV001-003). Formålet med studiet er at give patienterne kontinuerlig udbytte af behandling med efanesoctocog alfa og at fortsætte klinisk monitorering for sikkerhed og effekt, indtil efanesoctocog alfa er kommercielt tilgængelig i hver patients respektive land (eller indtil marts 2027, alt efter hvad der kommer først).

Undersøgelsen starter med baselinebesøget, som vil blive foretaget i forbindelse med studieafslutningsbesøget (eller tilsvarende) i den respektive forældreundersøgelse. Efterfølgende undersøgelsesbesøg (på stedet eller telefonopkald) vil blive foretaget cirka hver 13. uge indtil afslutningen af ​​behandlingen. Et sikkerhedstelefonopkald ved afslutning af undersøgelsen vil blive foretaget 14 (+7) dage efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulgarien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Frankrig
        • Trukket tilbage
        • Sobi Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
  • Italien
      • Catanzaro, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Parma, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Sverige
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Sverige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sobi Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke. Forældre eller lovligt udpegede repræsentanters samtykke er påkrævet for patienter, der er under 18 år eller ude af stand til at give samtykke. Patienter, der er under 18 år, kan i givet fald give samtykke ud over forældrenes/retligt udpegede repræsentanters samtykke.
  • Skal have gennemført et af de påkrævede forældreundersøgelser: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 eller LTS16294 og modtage en klinisk fordel af efanesoctocog alfa-behandlingen, som vurderet af investigator.
  • Patientens eller deres forælders eller lovligt udpegede repræsentants vilje og evne til at gennemføre træning i brugen af ​​undersøgelsens patientdagbog og færdiggøre dagbogen under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Positivt inhibitorresultat (vurderet af centralt laboratorium), defineret som ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml, ved baselinebesøg.
  • Løbende eller planlagt deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse ved baselinebesøg.
  • Patient, der ikke er egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller patienter, der potentielt risikerer ikke at overholde undersøgelsesprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efanesoctocog alfa profylakse
Patienter, der har gennemført en tidligere undersøgelse med efanesoctocog alfa, kan fortsætte med at blive behandlet med en profylaktisk dosis på 50 IU/kg efanesoctocog alfa én gang om ugen.
Medicin: Efanesoctocog alfa
Behandlingen starter, når patienten afslutter forældreundersøgelsen og fortsætter, indtil efanesoctocog alfa er kommercielt tilgængelig i hver patients respektive land, eller indtil marts 2027, alt efter hvad der kommer først.
Andre navne:
  • BIVV001
  • Altuviio
  • Altuvoct
  • Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von-Willebrand Factor-XTEN fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal injektioner til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
Fra indskrivning og op til 52 uger
Samlet dosis til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
Fra indskrivning og op til 52 uger
Uønskede hændelser (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
Antal deltagere med forekomst af AE'er, SAE'er og AESI'er
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling.
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for behandlede blødningsepisoder efter type blødning
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling efter blødningstype.
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for behandlede blødningsepisoder efter placering af blødning
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling efter placering af blødning.
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for alle blødningsepisoder (inklusive ubehandlede blødningsepisoder, undtagen operationsblødninger) under profylaktisk behandling.
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for alle blødningsepisoder efter type blødning
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for alle blødningsepisoder (inklusive ubehandlede blødningsepisoder, undtagen operationsblødninger) under profylaktisk behandling, efter type blødning.
Fra indskrivning og op til 52 uger
Annualiseret blødningshastighed (ABR) for alle blødningsepisoder efter placering af blødning
Tidsramme: Fra indskrivning og op til 52 uger
ABR for alle blødningsepisoder (inklusive ubehandlede blødningsepisoder, undtagen operationsblødninger) under profylaktisk behandling efter placering af blødning.
Fra indskrivning og op til 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbejdspartnere

PSI CRO

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Development Lead, Sobi AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2024

Først opslået (Faktiske)

4. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sobi datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https:// www.sobi.com/en/policies

IPD-delingstidsramme

Inden for 1 år efter afslutningen af ​​forsøget eller på tidspunktet for CSR-afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

En beslutning om deling vil være baseret på følgende:

Forslagets videnskabelige værdi - dvs. forslaget skal være videnskabeligt forsvarligt, etisk og have potentiale til at bidrage til at fremme folkesundheden. Gennemførligheden af ​​forskningsforslaget - dvs. det anmodende forskerhold skal være videnskabeligt kvalificeret og have ressourcerne til at gennemføre det foreslåede projekt. Opretholdelse af personlig integritet - dvs. Sobi vil ikke overveje at dele individuelle data, hvis der er risiko for genidentifikation af personer på trods af en ordentlig anonymisering. Desuden vil patienternes informerede samtykke altid blive respekteret. Sobi forbeholder sig retten til at afvise forslaget, hvis anonymiseringsprocessen vil gøre data ubrugelige. Offentliggørelse af resultater - ansøgerne skal forpligte sig til at indsende deres resultater til et peer-reviewed videnskabeligt tidsskrift, alternativt at præsentere resultaterne på en kongres (plakat eller lignende), uanset forskningsresultatet.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner