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Studie soll Patienten, die eine frühere Studie mit Efanesoctocog Alfa abgeschlossen haben, einen kontinuierlichen Zugang zur Behandlung ermöglichen (LIBERTY)

25. Juni 2026 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine multinationale, prospektive, offene Rollover-Studie (LIBERTY), um Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine frühere Studie mit Efanesoctocog Alfa abgeschlossen haben, nach der Studie Zugang zur Behandlung zu ermöglichen

Hierbei handelt es sich um eine multinationale, prospektive, offene Rollover-Studie an Patienten mit schwerer Hämophilie A im Alter von ≥ 6 Jahren, die die Teilnahme an einer der Elternstudien mit Efanesoctocog alfa abgeschlossen haben; XTEND-ed-Studie (LTS16294), FREEDOM-Studie (Sobi.BIVV001-001) oder PK-Vergleichsstudie (Sobi.BIVV001-003). Ziel der Studie ist es, den Patienten einen kontinuierlichen Nutzen aus der Behandlung mit Efanesoctocog alfa zu bieten und die klinische Überwachung auf Sicherheit und Wirksamkeit fortzusetzen, bis Efanesoctocog alfa im jeweiligen Land des Patienten kommerziell erhältlich ist (oder bis März 2027, je nachdem, was zuerst eintritt).

Die Studie beginnt mit dem Basisbesuch, der in Verbindung mit dem Studienabschlussbesuch (oder einem gleichwertigen Besuch) in der jeweiligen Elternstudie durchgeführt wird. Nachfolgende Studienbesuche (vor Ort oder per Telefon) werden etwa alle 13 Wochen bis zum Ende der Behandlung durchgeführt. 14 (+7) Tage nach dem Besuch am Ende der Behandlung erfolgt ein Sicherheitstelefonanruf zum Ende der Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

104

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulgarien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Frankreich
        • Zurückgezogen
        • Sobi Investigational Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
  • Italien
      • Catanzaro, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Parma, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rekrutierung
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Schweden
        • Rekrutierung
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Schweden
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sobi Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben. Für Patienten, die unter 18 Jahre alt oder einwilligungsunfähig sind, ist die Einwilligung der Eltern oder eines gesetzlichen Vertreters erforderlich. Patienten unter 18 Jahren können ggf. zusätzlich zur Einwilligung der Eltern bzw. gesetzlichen Vertreter ihre Einwilligung erteilen.
  • Muss eine der erforderlichen Elternstudien abgeschlossen haben: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 oder LTS16294, und nach Einschätzung des Prüfers einen klinischen Nutzen aus der Behandlung mit Efanesoctocog alfa ziehen.
  • Bereitschaft und Fähigkeit des Patienten oder seiner Eltern oder seines gesetzlichen Vertreters, eine Schulung in der Verwendung des Studienpatiententagebuchs zu absolvieren und das Tagebuch während der gesamten Studie zu führen.

Ausschlusskriterien:

  • Positives Inhibitorergebnis (bewertet durch das Zentrallabor), definiert als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU)/ml, beim Basisbesuch.
  • Laufende oder geplante Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie beim Basisbesuch.
  • Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes aus irgendeinem Grund, einschließlich medizinischer oder klinischer Umstände, nicht für die Teilnahme geeignet sind, oder Patienten, bei denen möglicherweise das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efanesoctocog alfa-Prophylaxe
Patienten, die eine frühere Studie mit Efanesoctocog alfa abgeschlossen haben, können weiterhin mit einer prophylaktischen Dosis von 50 IE/kg Efanesoctocog alfa einmal wöchentlich behandelt werden.
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa
Die Behandlung beginnt, wenn der Patient die Hauptstudie abschließt, und wird fortgesetzt, bis Efanesoctocog alfa im jeweiligen Land des Patienten kommerziell erhältlich ist, oder bis März 2027, je nachdem, was zuerst eintritt.
Andere Namen:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct
  • Rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII Fc-von-Willebrand-Faktor-XTEN-Fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Injektionen zur Behandlung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Gesamtdosis zur Behandlung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Unerwünschte Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten von UEs, SAEs und AESIs
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungsepisoden
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für behandelte Blutungsepisoden während der prophylaktischen Behandlung.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungsepisoden nach Blutungsart
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für behandelte Blutungsepisoden während der prophylaktischen Behandlung nach Blutungsart.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungsepisoden nach Ort der Blutung
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für behandelte Blutungsepisoden während der prophylaktischen Behandlung nach Ort der Blutung.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungsepisoden
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für alle Blutungsepisoden (einschließlich unbehandelter Blutungsepisoden, ausgenommen Operationsblutungen) während der prophylaktischen Behandlung.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungsepisoden nach Blutungsart
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für alle Blutungsepisoden (einschließlich unbehandelter Blutungsepisoden, ausgenommen Operationsblutungen) während der prophylaktischen Behandlung, nach Art der Blutung.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungsepisoden nach Ort der Blutung
Zeitfenster: Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen
ABR für alle Blutungsepisoden (einschließlich unbehandelter Blutungsepisoden, ausgenommen Operationsblutungen) während der prophylaktischen Behandlung, nach Ort der Blutung.
Ab der Einschreibung und bis zu 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Mitarbeiter

PSI CRO

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Development Lead, Sobi AB

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Sobi-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.sobi.com/en/policies

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb eines Jahres nach Abschluss der Studie oder zum Zeitpunkt des CSR-Abschlusses.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Eine Entscheidung über die Weitergabe basiert auf Folgendem:

Der wissenschaftliche Wert des Vorschlags – d. h. der Vorschlag sollte wissenschaftlich fundiert und ethisch sein und das Potenzial haben, zur Verbesserung der öffentlichen Gesundheit beizutragen. Die Machbarkeit des Forschungsvorschlags – d. h. das anfragende Forschungsteam muss wissenschaftlich qualifiziert sein und über die Ressourcen verfügen, um das vorgeschlagene Projekt durchzuführen. Wahrung der persönlichen Integrität – d.h. Sobi wird die Weitergabe individueller Daten nicht in Betracht ziehen, wenn trotz ordnungsgemäßer Anonymisierung die Gefahr einer erneuten Identifizierung von Personen besteht. Darüber hinaus wird die informierte Einwilligung des Patienten stets respektiert. Sobi behält sich das Recht vor, den Vorschlag abzulehnen, wenn durch den Anonymisierungsprozess unbrauchbare Daten entstehen. Veröffentlichung der Ergebnisse – die Bewerber sollten sich verpflichten, ihre Ergebnisse unabhängig vom Forschungsergebnis bei einer von Experten begutachteten wissenschaftlichen Zeitschrift einzureichen oder die Ergebnisse alternativ auf einem Kongress zu präsentieren (Poster o.ä.).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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