Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zapewnienie ciągłego dostępu do leczenia pacjentom, którzy ukończą poprzednie badanie z użyciem Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)

25 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Międzynarodowe, prospektywne, otwarte badanie typu roll-over (LIBERTY) mające na celu zapewnienie poprocesowego dostępu do leczenia pacjentom z ciężką hemofilią A, którzy ukończyli poprzednie badanie z użyciem Efanesoctocog Alfa

Jest to międzynarodowe, prospektywne, otwarte badanie typu „roll-over” z udziałem pacjentów z ciężką hemofilią A w wieku ≥6 lat, którzy ukończyli udział w którymkolwiek badaniu dotyczącym stosowania u rodziców efanezoktokogu alfa; Badanie XTEND (LTS16294), badanie FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) lub badanie porównawcze PK (Sobi.BIVV001-003). Celem badania jest zapewnienie pacjentom ciągłych korzyści z leczenia efanesoktokogiem alfa oraz dalsze monitorowanie kliniczne pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności do czasu, gdy efanesoktokog alfa będzie dostępny na rynku w kraju każdego pacjenta (lub do marca 2027 r., w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).

Badanie rozpoczyna się od wizyty początkowej, która zostanie przeprowadzona w powiązaniu z wizytą kończącą badanie (lub równoważną) w odpowiednim badaniu nadrzędnym. Kolejne wizyty badawcze (na miejscu lub telefonicznie) będą odbywać się mniej więcej co 13 tygodni aż do zakończenia leczenia. Telefon w sprawie zakończenia badania zostanie wykonany 14 (+7) dni po wizycie kończącej leczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

104

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bułgaria
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
  • Francja
      • Brest, Francja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Francja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Francja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Francja
        • Wycofane
        • Sobi Investigational Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Rekrutacyjny
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Szwecja
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
  • Włochy
      • Catanzaro, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Parma, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sobi Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potrafi wyrazić podpisaną świadomą zgodę. W przypadku pacjentów, którzy nie ukończyli 18 roku życia lub nie są w stanie wyrazić zgody, wymagana jest zgoda rodziców lub wyznaczonych przez nich przedstawicieli ustawowych. Pacjenci, którzy nie ukończyli 18. roku życia, mogą, w stosownych przypadkach, wyrazić zgodę oprócz zgody rodziców/przedstawicieli ustawowych.
  • Musi ukończyć jedno z wymaganych badań macierzystych: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 lub LTS16294 i według oceny badacza odnosić korzyści kliniczne z leczenia efanesoktokogiem alfa.
  • Chęć i zdolność pacjenta, jego rodzica lub wyznaczonego prawnie przedstawiciela do ukończenia szkolenia w zakresie korzystania z dzienniczka pacjenta objętego badaniem oraz do wypełniania dzienniczka przez cały czas trwania badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Dodatni wynik badania inhibitora (oceniany przez laboratorium centralne), zdefiniowany jako ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml podczas wizyty początkowej.
  • Stały lub planowany udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym podczas wizyty początkowej.
  • Pacjent nieodpowiedni do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych, lub pacjenci potencjalnie zagrożeni nieprzestrzeganiem procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Profilaktyka efanesoctocog alfa
Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z efanesoctocog alfa, mogą nadal być leczeni profilaktyczną dawką 50 IU/kg efanesoctocog alfa raz w tygodniu.
Lek: Efanesoktokog alfa
Leczenie rozpoczyna się po ukończeniu przez pacjenta badania macierzystego i trwa do czasu, gdy efanesoktokog alfa będzie dostępny na rynku w kraju każdego pacjenta lub do marca 2027 r., w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Inne nazwy:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvokt
  • Rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII Fc-czynnik von Willebranda-białko fuzyjne XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba wstrzyknięć w celu leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Całkowita dawka stosowana w leczeniu epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE), w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia AE, SAE i AESI
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczny współczynnik krwawień (ABR) w przypadku leczonych epizodów krwawień
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR w przypadku leczonych epizodów krwawień podczas leczenia profilaktycznego.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczny współczynnik krwawień (ABR) dla leczonych epizodów krwawienia według rodzaju krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR dla leczonych epizodów krwawień podczas leczenia profilaktycznego według rodzaju krwawienia.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczny współczynnik krwawień (ABR) w przypadku leczonych epizodów krwawień według lokalizacji krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR w przypadku leczonych epizodów krwawień podczas leczenia profilaktycznego według lokalizacji krwawienia.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczna częstość krwawień (ABR) dla wszystkich epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR w przypadku wszystkich epizodów krwawień (w tym epizodów krwawień nieleczonych, z wyłączeniem krwawień chirurgicznych) podczas leczenia profilaktycznego.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczny współczynnik krwawień (ABR) dla wszystkich epizodów krwawienia według rodzaju krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR dla wszystkich epizodów krwawień (w tym epizodów krwawień nieleczonych, z wyłączeniem krwawień chirurgicznych) podczas leczenia profilaktycznego, według rodzaju krwawienia.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni
Roczny współczynnik krwawień (ABR) dla wszystkich epizodów krwawienia według lokalizacji krwawienia
Ramy czasowe: Od momentu zapisania się do 52 tygodni
ABR dla wszystkich epizodów krwawień (w tym epizodów krwawień nieleczonych, z wyłączeniem krwawień chirurgicznych) podczas leczenia profilaktycznego, według lokalizacji krwawienia.
Od momentu zapisania się do 52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Development Lead, Sobi AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Sobi i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.sobi.com/en/policies

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 1 roku od zakończenia okresu próbnego lub w momencie finalizacji CSR.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Decyzja o udostępnieniu zostanie podjęta na podstawie:

Wartość naukowa wniosku – tj. wniosek powinien być uzasadniony naukowo, etyczny i mieć potencjał przyczynienia się do poprawy zdrowia publicznego. Wykonalność propozycji badawczej – tj. składający wniosek zespół badawczy musi posiadać kwalifikacje naukowe i posiadać zasoby do realizacji proponowanego projektu. Zachowanie integralności osobistej – tj. Sobi nie rozważy udostępnienia danych osobowych, jeśli istnieje ryzyko ponownej identyfikacji osób pomimo odpowiedniej anonimizacji. Co więcej, zawsze będzie szanowana świadoma zgoda pacjenta. Sobi zastrzega sobie prawo do odrzucenia propozycji, jeśli proces anonimizacji sprawi, że dane staną się bezużyteczne. Publikacja wyników – wnioskodawcy powinni zobowiązać się do przesłania swoich wniosków do recenzowanego czasopisma naukowego, alternatywnie do zaprezentowania wyników na kongresie (plakat lub podobny), niezależnie od wyniku badania.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj