Studie for å gi fortsatt tilgang til behandling for pasienter som fullfører en tidligere studie med Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)
25. juni 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En multinasjonal, prospektiv, åpen etikett, roll-over-studie (LIBERTY) for å gi post-utprøving tilgang til behandling for pasienter med alvorlig hemofili A som har fullført en tidligere studie med Efanesoctocog Alfa
Dette er en multinasjonal, prospektiv, åpen, rullende studie hos pasienter med alvorlig hemofili A, ≥6 år, som har fullført deltakelse i noen av foreldrestudiene med efanesoctocog alfa; XTEND-ed-studie (LTS16294), FREEDOM-studie (Sobi.BIVV001-001), eller PK-sammenligningsstudie (Sobi.BIVV001-003). Målet med studien er å gi pasienter kontinuerlig nytte av behandling med efanesoctocog alfa og å fortsette klinisk overvåking for sikkerhet og effekt inntil efanesoctocog alfa er kommersielt tilgjengelig i hver pasients respektive land (eller frem til mars 2027, avhengig av hva som kommer først).
Studien starter med baseline-besøket, som vil bli gjort i forbindelse med studiesluttbesøket (eller tilsvarende) i den respektive overordnede studien. Påfølgende studiebesøk (på stedet eller telefonsamtale) vil bli utført omtrent hver 13. uke frem til avsluttet behandling. En sikkerhetstelefonsamtale ved slutten av studien vil bli utført 14 (+7) dager etter avsluttet behandlingsbesøk.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
104
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Study Physician
- Telefonnummer: +46 (0)8 697 20 00
- E-post: medical.info@sobi.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Clinical Program Lead
- Telefonnummer: +46 (0)8 697 20 00
- E-post: medical.info@sobi.com
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Sofia, Bulgaria
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brest, Frankrike
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Bron, Frankrike
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Lille, Frankrike
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Strasbourg, Frankrike
- Tilbaketrukket
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Florence, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Milan, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Naples, Italia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Ta kontakt med:
- Principal Investigator
-
Parma, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Rome, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Rozzano, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Vicenza, Italia
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Ta kontakt med:
- Principal Investigator
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Spania
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
Lund, Sverige
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Ta kontakt med:
- Principal Investigator
-
Stockholm, Sverige
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sobi Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- I stand til å gi signert informert samtykke. Foreldre eller lovlig utpekte representanters samtykke kreves for pasienter som er under 18 år eller ikke kan gi samtykke. Pasienter som er under 18 år kan gi samtykke i tillegg til foreldrenes/rettslige representanters samtykke, dersom det er hensiktsmessig.
- Må ha fullført en av de påkrevde foreldrestudiene: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 eller LTS16294, og motta en klinisk fordel av efanesoctocog alfa-behandlingen, som vurderes av etterforskeren.
- Viljen og evnen til pasienten eller deres forelder eller lovlig utpekte representant til å fullføre opplæring i bruk av studiepasientdagboken og fullføre dagboken gjennom hele studien.
Ekskluderingskriterier:
- Positivt inhibitorresultat (vurdert av sentrallaboratorium), definert som ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)/ml, ved baseline-besøk.
- Pågående eller planlagt deltakelse i enhver intervensjonell klinisk studie ved Baseline Visit.
- Pasienten som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller pasienter som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efanesoctocog alfa-profilakse
Pasienter som har fullført en tidligere studie med efanesoctocog alfa kan fortsette å behandles med en profylaktisk dose på 50 IE/kg efanesoctocog alfa en gang i uken.
|
Behandlingen starter når pasienten fullfører foreldrestudien og fortsetter til efanesoctocog alfa er kommersielt tilgjengelig i hver pasients respektive land, eller til mars 2027, avhengig av hva som kommer først.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall injeksjoner for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
|
Totaldose for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
|
Bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
Antall deltakere med forekomst av AE, SAE og AESI
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) for behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) for behandlede blødningsepisoder etter type blødning
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling etter type blødning.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødningsepisoder etter plassering av blødning
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for behandlede blødningsepisoder under profylaktisk behandling etter plassering av blødning.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) for alle blødningsepisoder
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for alle blødningsepisoder (inkludert ubehandlede blødningsepisoder, unntatt operasjonsblødninger) under profylaktisk behandling.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) for alle blødningsepisoder etter type blødning
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for alle blødningsepisoder (inkludert ubehandlede blødningsepisoder, unntatt kirurgiske blødninger) under profylaktisk behandling, etter type blødning.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for alle blødningsepisoder etter plassering av blødning
Tidsramme: Fra innmelding og inntil 52 uker
|
ABR for alle blødningsepisoder (inkludert ubehandlede blødningsepisoder, unntatt kirurgiske blødninger) under profylaktisk behandling, etter plassering av blødning.
|
Fra innmelding og inntil 52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Development Lead, Sobi AB
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. mars 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
4. desember 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. juni 2026
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Lymfom
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Lymfom, follikulær
- Hemofili A
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Koagulanter
- BIVV001
Andre studie-ID-numre
- Sobi.BIVV001-002
- 2023-506537-29-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sobi datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https:// www.sobi.com/en/policies
IPD-delingstidsramme
Innen 1 år etter fullføring av utprøvingen, eller på tidspunktet for CSR-avslutning.
Tilgangskriterier for IPD-deling
En beslutning om deling vil være basert på følgende:
Forslagets vitenskapelige fortjeneste - det vil si at forslaget skal være vitenskapelig forsvarlig, etisk og ha potensial til å bidra til å fremme folkehelsen. Gjennomførbarheten av forskningsforslaget - det vil si at det anmodende forskerteamet må være vitenskapelig kvalifisert og ha ressursene til å gjennomføre det foreslåtte prosjektet. Opprettholdelse av personlig integritet – d.v.s. Sobi vil ikke vurdere å dele individuelle data dersom det er fare for re-identifikasjon av enkeltpersoner til tross for en forsvarlig anonymisering. Dessuten vil pasientenes informerte samtykke alltid respekteres. Sobi forbeholder seg retten til å avvise forslaget dersom anonymiseringsprosessen vil gjøre data ubrukelig. Publisering av resultater - søkerne bør forplikte seg til å sende inn sine funn til et fagfellevurdert vitenskapelig tidsskrift, alternativt å presentere resultatene på en kongress (plakat eller lignende), uavhengig av forskningsresultatet.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .