Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по обеспечению постоянного доступа к лечению для пациентов, завершивших предыдущее исследование эфанесоктокога альфа (LIBERTY)

25 июня 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

Многонациональное проспективное открытое пролонгированное исследование (LIBERTY) для обеспечения пост-испытательного доступа к лечению для пациентов с тяжелой гемофилией А, которые завершили предыдущее исследование с эфанесоктокогом альфа

Это многонациональное проспективное открытое повторное исследование с участием пациентов с тяжелой формой гемофилии А в возрасте ≥6 лет, завершивших участие в любом из родительских исследований эфанесоктоког альфа; Исследование XTEND (LTS16294), исследование FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) или сравнительное исследование PK (Sobi.BIVV001-003). Цель исследования — обеспечить пациентам постоянную пользу от лечения эфанесоктокогом альфа и продолжить клинический мониторинг безопасности и эффективности до тех пор, пока эфанесоктоког альфа не станет коммерчески доступным в соответствующей стране каждого пациента (или до марта 2027 года, в зависимости от того, что наступит раньше).

Исследование начинается с базового визита, который будет проведен в связи с визитом в конце исследования (или его эквивалентом) в соответствующем родительском исследовании. Последующие исследовательские визиты (на месте или по телефону) будут осуществляться примерно каждые 13 недель до окончания лечения. Телефонный звонок в целях безопасности в конце исследования будет сделан через 14 (+7) дней после посещения по окончании лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

104

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Study Physician
  • Номер телефона: +46 (0)8 697 20 00
  • Электронная почта: medical.info@sobi.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Clinical Program Lead
  • Номер телефона: +46 (0)8 697 20 00
  • Электронная почта: medical.info@sobi.com

Места учебы

  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Болгария
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
  • Испания
      • A Coruña, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
  • Италия
      • Catanzaro, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Италия
        • Рекрутинг
        • Sobi Investigational Site
        • Контакт:
          • Principal Investigator
      • Parma, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия
        • Рекрутинг
        • Sobi Investigational Site
        • Контакт:
          • Principal Investigator
  • Франция
      • Brest, Франция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Франция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Франция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Франция
        • Отозван
        • Sobi Investigational Site
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Швеция
        • Рекрутинг
        • Sobi Investigational Site
        • Контакт:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Швеция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sobi Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Способен дать подписанное информированное согласие. Для пациентов младше 18 лет или неспособных дать согласие требуется согласие родителей или законно назначенных представителей. Пациенты младше 18 лет могут предоставить согласие в дополнение к согласию родителей/законно назначенных представителей, если это необходимо.
  • Должен завершить одно из обязательных родительских исследований: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 или LTS16294 и получать клиническую пользу от лечения эфанесоктокогом альфа, по мнению исследователя.
  • Желание и способность пациента или его родителя или законно назначенного представителя пройти обучение по использованию дневника пациента, участвующего в исследовании, и вести дневник на протяжении всего исследования.

Критерии исключения:

  • Положительный результат по ингибитору (по оценке центральной лаборатории), определенный как ≥0,6 единиц Бетесда (ЕЕ)/мл, при исходном визите.
  • Постоянное или запланированное участие в любом интервенционном клиническом исследовании во время базового визита.
  • Пациент, не подходящий для участия, по какой бы то ни было причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические состояния, или пациенты, потенциально подверженные риску несоблюдения процедур исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Профилактика эфанесоктокога альфа
Пациенты, завершившие предыдущее исследование с эфанезоктокогом альфа, могут продолжать получать профилактическую дозу 50 МЕ/кг эфанезоктокога альфа один раз в неделю.
Лекарство: Эфанесоктоког альфа
Лечение начинается, когда пациент завершает исходное исследование, и продолжается до тех пор, пока эфанесоктоког альфа не станет коммерчески доступен в соответствующей стране каждого пациента, или до марта 2027 года, в зависимости от того, что наступит раньше.
Другие имена:
  • БИВВ001
  • Алтувииио
  • Альтувокт
  • Слитый белок рекомбинантного фактора свертывания крови VIII Fc-фактора фон Виллебранда-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество инъекций для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
С момента зачисления и до 52 недель
Общая доза для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
С момента зачисления и до 52 недель
Нежелательные явления (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные явления, представляющие особый интерес (НПЯ)
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
Количество участников с возникновением НЯ, СНЯ и АЭСИ
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных эпизодов кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для лечения эпизодов кровотечения во время профилактического лечения.
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных эпизодов кровотечения по типу кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для лечения эпизодов кровотечения во время профилактического лечения по типу кровотечения.
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных эпизодов кровотечения в зависимости от места кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для пролеченных эпизодов кровотечения во время профилактического лечения в зависимости от места кровотечения.
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для всех эпизодов кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для всех эпизодов кровотечения (включая нелеченые эпизоды кровотечения, исключая хирургические кровотечения) во время профилактического лечения.
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для всех эпизодов кровотечения по типу кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для всех эпизодов кровотечения (включая нелеченые эпизоды кровотечения, исключая хирургические кровотечения) во время профилактического лечения, по типу кровотечения.
С момента зачисления и до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR) для всех эпизодов кровотечения в зависимости от места кровотечения
Временное ограничение: С момента зачисления и до 52 недель
ABR для всех эпизодов кровотечения (включая нелеченые эпизоды кровотечения, исключая хирургические кровотечения) во время профилактического лечения, в зависимости от места кровотечения.
С момента зачисления и до 52 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Соавторы

PSI CRO

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Development Lead, Sobi AB

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Sobi и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.sobi.com/en/policies.

Сроки обмена IPD

В течение 1 года после завершения исследования или на момент завершения CSR.

Критерии совместного доступа к IPD

Решение о совместном использовании будет основываться на следующем:

Научная ценность предложения – т.е. предложение должно быть научно обоснованным, этичным и потенциально способным способствовать улучшению общественного здравоохранения. Осуществимость исследовательского предложения – т.е. запрашивающая исследовательская группа должна иметь научную квалификацию и иметь ресурсы для реализации предлагаемого проекта. Поддержание личной неприкосновенности - т.е. Sobi не будет рассматривать возможность предоставления индивидуальных данных, если существует риск повторной идентификации людей, несмотря на надлежащую анонимизацию. Более того, всегда будет соблюдаться информированное согласие пациентов. Sobi оставляет за собой право отклонить предложение, если процесс анонимизации приведет к непригодности данных. Публикация результатов – кандидаты должны взять на себя обязательство представить свои выводы в рецензируемый научный журнал или представить результаты на конгрессе (стендерном или аналогичном), независимо от результатов исследования.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться