Estudio para brindar acceso continuo al tratamiento a pacientes que completen un ensayo anterior con Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)
25 de junio de 2026 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Un estudio multinacional, prospectivo, abierto y de renovación (LIBERTY) para brindar acceso al tratamiento después del ensayo para pacientes con hemofilia A grave que han completado un ensayo previo con Efanesoctocog Alfa
Este es un estudio multinacional, prospectivo, abierto y de renovación en pacientes con hemofilia A grave, ≥6 años de edad, que hayan completado su participación en cualquiera de los estudios parentales con efanesoctocog alfa; Estudio XTEND-ed (LTS16294), estudio FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) o estudio de comparación PK (Sobi.BIVV001-003). El objetivo del estudio es brindar a los pacientes un beneficio continuo del tratamiento con efanesoctocog alfa y continuar con el seguimiento clínico de la seguridad y eficacia hasta que efanesoctocog alfa esté disponible comercialmente en el país respectivo de cada paciente (o hasta marzo de 2027, lo que ocurra primero).
El estudio comienza con la visita inicial, que se realizará en conexión con la visita de fin del estudio (o equivalente) en el estudio principal respectivo. Las visitas de estudio posteriores (in situ o mediante llamada telefónica) se realizarán aproximadamente cada 13 semanas hasta el final del tratamiento. Se realizará una llamada telefónica de seguridad de fin de estudio 14 (+7) días después de la visita de fin de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
104
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Study Physician
- Número de teléfono: +46 (0)8 697 20 00
- Correo electrónico: medical.info@sobi.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Clinical Program Lead
- Número de teléfono: +46 (0)8 697 20 00
- Correo electrónico: medical.info@sobi.com
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Sofia, Bulgaria
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, España
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, España
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Brest, Francia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Bron, Francia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Lille, Francia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Strasbourg, Francia
- Retirado
- Sobi Investigational Site
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Athens, Grecia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Catanzaro, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Florence, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Milan, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Naples, Italia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Contacto:
- Principal Investigator
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Parma, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Rome, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Rozzano, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Vicenza, Italia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Oslo, Noruega
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Contacto:
- Principal Investigator
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Gothenburg, Suecia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Lund, Suecia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Contacto:
- Principal Investigator
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Stockholm, Suecia
- Activo, no reclutando
- Sobi Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de dar consentimiento informado firmado. Se requiere el consentimiento de los padres o representantes legalmente designados para los pacientes menores de 18 años o que no puedan dar su consentimiento. Los pacientes menores de 18 años podrán dar su consentimiento además del consentimiento de los padres/representantes legalmente designados, si corresponde.
- Debe haber completado uno de los estudios principales requeridos: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 o LTS16294, y estar recibiendo un beneficio clínico del tratamiento con efanesoctocog alfa, a juicio del investigador.
- Voluntad y capacidad del paciente o de sus padres o representante legalmente designado para completar la capacitación en el uso del diario del paciente del estudio y para completar el diario durante todo el estudio.
Criterios de exclusión:
- Resultado positivo del inhibidor (evaluado por el laboratorio central), definido como ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/ml, en la visita inicial.
- Participación en curso o planificada en cualquier estudio clínico intervencionista en la visita inicial.
- Paciente no apto para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas condiciones médicas o clínicas, o pacientes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Profilaxis con efanesoctocog alfa
Los pacientes que hayan completado un estudio previo con efanesoctocog alfa pueden continuar siendo tratados con una dosis profiláctica de 50 IU/kg de efanesoctocog alfa una vez por semana.
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El tratamiento comienza cuando el paciente completa el estudio original y continúa hasta que efanesoctocog alfa esté disponible comercialmente en el país respectivo de cada paciente, o hasta marzo de 2027, lo que ocurra primero.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de inyecciones para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Dosis total para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Eventos adversos (EA), incluidos eventos adversos graves (AAG) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Número de participantes con aparición de EA, EAG y AESI
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para episodios hemorrágicos tratados
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para episodios hemorrágicos tratados durante el tratamiento profiláctico.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para episodios hemorrágicos tratados por tipo de hemorragia
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para episodios hemorrágicos tratados durante el tratamiento profiláctico por tipo de sangrado.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para episodios hemorrágicos tratados por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para episodios hemorrágicos tratados durante el tratamiento profiláctico según la ubicación del sangrado.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para todos los episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para todos los episodios hemorrágicos (incluidos los episodios hemorrágicos no tratados, excluidos los sangrados quirúrgicos) durante el tratamiento profiláctico.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) para todos los episodios hemorrágicos por tipo de sangrado
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para todos los episodios hemorrágicos (incluidos los episodios hemorrágicos no tratados, excluidos los sangrados quirúrgicos) durante el tratamiento profiláctico, por tipo de sangrado.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) para todos los episodios hemorrágicos por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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ABR para todos los episodios hemorrágicos (incluidos los episodios hemorrágicos no tratados, excluidos los sangrados quirúrgicos) durante el tratamiento profiláctico, por ubicación del sangrado.
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Desde la inscripción y hasta las 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Development Lead, Sobi AB
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Linfoma No Hodgkin
- Linfoma
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Linfoma Folicular
- Hemofilia A
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Coagulantes
- Bivv001
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.BIVV001-002
- 2023-506537-29-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sobi y el proceso para solicitar acceso en: https://www.sobi.com/en/policies
Marco de tiempo para compartir IPD
Dentro del año siguiente a la finalización del ensayo, o en el momento de la finalización del CSR.
Criterios de acceso compartido de IPD
La decisión sobre compartir se basará en lo siguiente:
El mérito científico de la propuesta, es decir, la propuesta debe ser científicamente sólida, ética y tener el potencial de contribuir al avance de la salud pública. La viabilidad de la propuesta de investigación, es decir, el equipo de investigación solicitante debe estar científicamente calificado y tener los recursos para llevar a cabo el proyecto propuesto. Mantenimiento de la integridad personal, es decir Sobi no considerará compartir datos individuales si existe riesgo de reidentificación de personas a pesar de una adecuada anonimización. Además, siempre se respetará el consentimiento informado de los pacientes. Sobi se reserva el derecho de rechazar la propuesta si el proceso de anonimización deja los datos inutilizables. Publicación de resultados: los solicitantes deben comprometerse a enviar sus hallazgos a una revista científica revisada por pares, o bien a presentar los resultados en un congreso (póster o similar), independientemente del resultado de la investigación.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .