Tutkimus, joka tarjoaa jatkuvan pääsyn hoitoon potilaille, jotka ovat päättäneet edellisen kokeen Efanesoctocog Alfalla (LIBERTY)
torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Monikansallinen, tuleva, avoin, roll-over-tutkimus (LIBERTY), joka tarjoaa kokeen jälkeisen pääsyn hoitoon vaikeaa hemofiliaa sairastaville potilaille, jotka ovat suorittaneet edellisen kokeen Efanesoctocog Alfalla
Tämä on monikansallinen, prospektiivinen, avoin, roll-over-tutkimus potilailla, joilla on vaikea hemofilia A, ≥6-vuotiaat ja jotka ovat osallistuneet johonkin efanesoktokogialfalla tehdyistä vanhempaintutkimuksista. XTEND-ed-tutkimus (LTS16294), FREEDOM-tutkimus (Sobi.BIVV001-001) tai PK-vertailututkimus (Sobi.BIVV001-003). Tutkimuksen tavoitteena on tarjota potilaille jatkuvaa hyötyä efanesoktokogialfa-hoidosta ja jatkaa kliinistä turvallisuuden ja tehon seurantaa, kunnes efanesoktokogialfa on kaupallisesti saatavilla kunkin potilaan maassa (tai maaliskuuhun 2027 asti, kumpi tulee ensin).
Tutkimus alkaa peruskäynnillä, joka tehdään vastaavan emotutkimuksen loppukäynnin (tai vastaavan) yhteydessä. Seuraavat opintokäynnit (paikan päällä tai puhelinsoitolla) tehdään noin 13 viikon välein hoidon päättymiseen saakka. Opiskelun päättymisen turvapuhelu soitetaan 14 (+7) päivää hoitokäynnin päättymisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
104
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Physician
- Puhelinnumero: +46 (0)8 697 20 00
- Sähköposti: medical.info@sobi.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Clinical Program Lead
- Puhelinnumero: +46 (0)8 697 20 00
- Sähköposti: medical.info@sobi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Sofia, Bulgaria
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Espanja
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Florence, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Milan, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Naples, Italia
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Principal Investigator
-
Parma, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Rome, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Rozzano, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Vicenza, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Principal Investigator
-
-
-
-
-
Brest, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Bron, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Lille, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Strasbourg, Ranska
- Peruutettu
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Lund, Ruotsi
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Ottaa yhteyttä:
- Principal Investigator
-
Stockholm, Ruotsi
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Potilailta, jotka ovat alle 18-vuotiaita tai jotka eivät voi antaa suostumusta, vaaditaan vanhempien tai laillisesti nimettyjen edustajien suostumus. Alle 18-vuotiaat potilaat voivat tarvittaessa antaa suostumuksensa vanhempien/laillisten edustajien suostumuksen lisäksi.
- Hänen on täytynyt suorittaa yksi vaadituista vanhempaintutkimuksista: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 tai LTS16294, ja hänen on saatava kliinistä hyötyä efanesoktokogialfa-hoidosta tutkijan arvioiden mukaan.
- Potilaan tai hänen vanhempansa tai laillisesti nimetyn edustajan halu ja kyky suorittaa tutkimuspotilaspäiväkirjan käyttöä koskeva koulutus ja täyttää päiväkirja koko tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Positiivinen inhibiittoritulos (keskilaboratorion arvioima), määriteltynä ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml, lähtötilanteessa.
- Meneillään oleva tai suunniteltu osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen Baseline Visit -käynnillä.
- Potilas, joka ei ole tutkijan arvioiden syistä sopiva osallistumiseen, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet, tai potilaat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimustoimenpiteitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efanesoctocog alfaprofylaksia
Potilaat, jotka ovat suorittaneet aiemman tutkimuksen efanesoctokog alfalla, voivat jatkaa hoidossa profylaktisella annoksella 50 IU/kg efanesoctokog alfaa kerran viikossa.
|
Hoito alkaa, kun potilas on suorittanut emotutkimuksen ja jatkuu, kunnes efanesoktokogialfa on kaupallisesti saatavilla kunkin potilaan maassa tai maaliskuuhun 2027 sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Injektioiden määrä verenvuotojakson hoitamiseksi
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
|
Kokonaisannos verenvuotojakson hoitoon
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
|
Haittatapahtumat (AE), mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ja erityisen kiinnostavat haittatapahtumat (AESI)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
AE-, SAE- ja AESI-tapauksissa esiintyneiden osallistujien määrä
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) hoidetuille verenvuotojaksoille
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR hoidettujen verenvuotojaksojen hoitoon profylaktisen hoidon aikana.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuotuinen vuotonopeus (ABR) hoidetuille verenvuotojaksoille verenvuodon tyypin mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR hoidetuille verenvuotojaksoille profylaktisen hoidon aikana verenvuodon tyypin mukaan.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) hoidetuille verenvuotojaksoille verenvuodon sijainnin mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR hoidetuille verenvuotojaksoille profylaktisen hoidon aikana verenvuodon sijainnin mukaan.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) kaikille verenvuotojaksoille
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR kaikille verenvuotojaksoille (mukaan lukien hoitamattomat verenvuotojaksot, lukuun ottamatta leikkausverenvuotoa) profylaktisen hoidon aikana.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) kaikille verenvuotojaksoille vuototyypin mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR kaikille verenvuotojaksoille (mukaan lukien hoitamattomat verenvuotojaksot, ei leikkausverenvuotoa) profylaktisen hoidon aikana, verenvuodon tyypin mukaan.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
|
Vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) kaikille verenvuotojaksoille verenvuodon sijainnin mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
ABR kaikille verenvuotojaksoille (mukaan lukien hoitamattomat verenvuotojaksot, ei leikkausverenvuotoa) profylaktisen hoidon aikana verenvuodon sijainnin mukaan.
|
Ilmoittautumisesta 52 viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Development Lead, Sobi AB
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 26. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Lymfooma, follikulaarinen
- Hemofilia A
- Veren hyytymishäiriöt
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Koagulantit
- BIVV001
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.BIVV001-002
- 2023-506537-29-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sobin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyy osoitteesta: https://www.sobi.com/en/policies
IPD-jaon aikakehys
Vuoden sisällä kokeilun päättymisestä tai CSR:n viimeistelyhetkellä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Päätös jakamisesta perustuu seuraaviin seikkoihin:
Ehdotuksen tieteellinen ansio – eli ehdotuksen tulee olla tieteellisesti perusteltu, eettinen ja sillä on oltava mahdollisuus edistää kansanterveyttä. Tutkimusehdotuksen toteutettavuus – eli sitä pyytävän tutkimusryhmän on oltava tieteellisesti pätevä ja sillä on oltava resurssit ehdotetun hankkeen toteuttamiseen. Henkilökohtaisen koskemattomuuden ylläpito - ts. Sobi ei harkitse yksittäisten tietojen jakamista, jos on olemassa vaara, että henkilöt tunnistetaan uudelleen asianmukaisesta anonymisoinnista huolimatta. Lisäksi potilaiden tietoista suostumusta kunnioitetaan aina. Sobi pidättää oikeuden hylätä ehdotus, jos anonymisointiprosessi tekee tiedoista käyttökelvottomia. Tulosten julkaiseminen - hakijoiden tulee sitoutua toimittamaan havaintonsa vertaisarvioituun tieteelliseen julkaisuun tai vaihtoehtoisesti esittelemään tulokset kongressissa (juliste tai vastaava) tutkimustuloksesta riippumatta.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .