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Studio per fornire accesso continuo al trattamento ai pazienti che hanno completato uno studio precedente con Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)

25 giugno 2026 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio multinazionale, prospettico, in aperto, roll-over (LIBERTY) per fornire l'accesso post-studio al trattamento per i pazienti affetti da emofilia A grave che hanno completato un precedente studio con Efanesoctocog Alfa

Si tratta di uno studio multinazionale, prospettico, in aperto, roll-over, condotto su pazienti affetti da emofilia A grave, di età ≥ 6 anni, che hanno completato la partecipazione a uno qualsiasi degli studi parentali con efanesoctocog alfa; Studio XTEND (LTS16294), studio FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) o studio comparativo PK (Sobi.BIVV001-003). Lo scopo dello studio è fornire ai pazienti un beneficio continuo dal trattamento con efanesoctocog alfa e continuare ulteriormente il monitoraggio clinico della sicurezza e dell'efficacia fino a quando efanesoctocog alfa sarà disponibile in commercio nel rispettivo Paese (o fino a marzo 2027, a seconda di quale evento si verifichi per primo).

Lo studio inizia con la visita di riferimento, che verrà effettuata in connessione alla visita di fine studio (o equivalente) nel rispettivo studio principale. Le successive visite di studio (in loco o tramite telefonata) verranno effettuate circa ogni 13 settimane fino alla fine del trattamento. Una telefonata di sicurezza di fine studio verrà effettuata 14 (+7) giorni dopo la visita di fine trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

104

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulgaria
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
  • Francia
      • Brest, Francia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Francia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Francia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Francia
        • Ritirato
        • Sobi Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
  • Italia
      • Catanzaro, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Parma, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Svezia
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Svezia
        • Attivo, non reclutante
        • Sobi Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • In grado di dare il consenso informato firmato. Per i pazienti di età inferiore a 18 anni o incapaci di dare il consenso è richiesto il consenso dei genitori o dei rappresentanti legalmente designati. I pazienti di età inferiore a 18 anni possono fornire il consenso oltre al consenso dei genitori/rappresentanti legalmente designati, se appropriato.
  • Deve aver completato uno degli studi parentali richiesti: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 o LTS16294 e ricevere un beneficio clinico dal trattamento con efanesoctocog alfa, a giudizio dello sperimentatore.
  • Disponibilità e capacità del paziente o del suo genitore o rappresentante legalmente designato di completare la formazione sull'uso del diario del paziente dello studio e di completare il diario durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Risultato positivo per l'inibitore (valutato dal laboratorio centrale), definito come ≥0,6 unità Bethesda (BU)/mL, alla visita basale.
  • Partecipazione in corso o pianificata a qualsiasi studio clinico interventistico alla visita basale.
  • Paziente non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, a giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Profilassi con efanesoctocog alfa
I pazienti che hanno completato uno studio precedente con efanesoctocog alfa possono continuare a essere trattati con una dose profilattica di 50 UI/kg di efanesoctocog alfa una volta alla settimana.
Droga: Efanesoctocog alfa
Il trattamento inizia quando il paziente completa lo studio iniziale e continua finché efanesoctocog alfa non sarà disponibile in commercio nel rispettivo Paese di ciascun paziente, o fino a marzo 2027, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Altri nomi:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct
  • Proteina di fusione ricombinante del fattore VIII della coagulazione Fc-von-Willebrand Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di iniezioni per trattare un episodio emorragico
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Dose totale per trattare un episodio emorragico
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Numero di partecipanti con insorgenza di AE, SAE e AESI
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per gli episodi emorragici trattati
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per episodi emorragici trattati durante il trattamento profilattico.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per gli episodi emorragici trattati per tipo di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per episodi di sanguinamento trattati durante il trattamento profilattico per tipo di sanguinamento.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per gli episodi emorragici trattati in base alla sede del sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per episodi di sanguinamento trattati durante il trattamento profilattico in base alla sede del sanguinamento.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tutti gli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per tutti gli episodi emorragici (compresi gli episodi emorragici non trattati, esclusi i sanguinamenti chirurgici) durante il trattamento profilattico.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tutti gli episodi di sanguinamento per tipo di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per tutti gli episodi di sanguinamento (compresi gli episodi di sanguinamento non trattati, esclusi i sanguinamenti chirurgici) durante il trattamento profilattico, per tipo di sanguinamento.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tutti gli episodi di sanguinamento in base alla sede del sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione e fino a 52 settimane
ABR per tutti gli episodi di sanguinamento (compresi gli episodi di sanguinamento non trattati, esclusi i sanguinamenti chirurgici) durante il trattamento profilattico, per sede del sanguinamento.
Dall'iscrizione e fino a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

PSI CRO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Development Lead, Sobi AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati Sobi e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.sobi.com/en/policies

Periodo di condivisione IPD

Entro 1 anno dal completamento della sperimentazione o al momento della finalizzazione della CSR.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una decisione sulla condivisione si baserà su quanto segue:

Il merito scientifico della proposta, ovvero la proposta dovrebbe essere scientificamente valida, etica e avere il potenziale per contribuire al progresso della salute pubblica. La fattibilità della proposta di ricerca, ovvero il gruppo di ricerca richiedente deve essere scientificamente qualificato e disporre delle risorse per condurre il progetto proposto. Mantenimento dell'integrità personale - ad es. Sobi non prenderà in considerazione la condivisione di dati individuali se esiste il rischio di reidentificazione degli individui nonostante un'adeguata anonimizzazione. Inoltre, verrà sempre rispettato il consenso informato dei pazienti. Sobi si riserva il diritto di rifiutare la proposta qualora il processo di anonimizzazione rendesse i dati inutilizzabili. Pubblicazione dei risultati - i candidati dovranno impegnarsi a sottoporre i propri risultati ad una rivista scientifica sottoposta a peer review, in alternativa a presentare i risultati ad un congresso (poster o simili), indipendentemente dall'esito della ricerca.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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