Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek om voortgezette toegang tot behandeling te bieden aan patiënten die een eerder onderzoek met Efanesoctocog Alfa hebben afgerond (LIBERTY)

25 juni 2026 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Een multinationale, prospectieve, open-label, roll-over studie (LIBERTY) om na de proef toegang te bieden tot behandeling voor patiënten met ernstige hemofilie A die een eerdere proef met Efanesoctocog Alfa hebben voltooid

Dit is een multinationaal, prospectief, open-label, roll-over onderzoek bij patiënten met ernstige hemofilie A, ≥6 jaar oud, die deelname aan een van de onderzoeken bij ouders met efanesoctocog alfa hebben voltooid; XTEND-ed-onderzoek (LTS16294), FREEDOM-onderzoek (Sobi.BIVV001-001) of PK-vergelijkingsonderzoek (Sobi.BIVV001-003). Het doel van de studie is om patiënten continu voordeel te bieden van de behandeling met efanesoctocog alfa en om de klinische monitoring op veiligheid en werkzaamheid verder voort te zetten totdat efanesoctocog alfa commercieel beschikbaar is in het land van elke patiënt (of tot maart 2027, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).

Het onderzoek begint met het Basisbezoek, dat zal worden gedaan in samenhang met het Einde Studiebezoek (of gelijkwaardig) in het betreffende ouderonderzoek. Daaropvolgende onderzoeksbezoeken (op locatie of telefonisch) zullen ongeveer elke 13 weken plaatsvinden tot het einde van de behandeling. Er zal 14 (+7) dagen na het bezoek aan het einde van de behandeling een veiligheidstelefoongesprek plaatsvinden voor het einde van de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

104

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulgarije
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Frankrijk
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Frankrijk
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Sobi Investigational Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
  • Italië
      • Catanzaro, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italië
        • Werving
        • Sobi Investigational Site
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Parma, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Werving
        • Sobi Investigational Site
        • Contact:
          • Principal Investigator
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Zweden
        • Werving
        • Sobi Investigational Site
        • Contact:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Zweden
        • Actief, niet wervend
        • Sobi Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. De toestemming van ouders of wettelijk aangewezen vertegenwoordigers is vereist voor patiënten die jonger zijn dan 18 jaar of die geen toestemming kunnen geven. Patiënten die jonger zijn dan 18 jaar kunnen, indien van toepassing, toestemming geven naast de toestemming van de ouders/wettelijk aangewezen vertegenwoordigers.
  • Moet een van de vereiste ouderstudies hebben voltooid: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 of LTS16294, en een klinisch voordeel ontvangen van de behandeling met efanesoctocog alfa, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Bereidheid en vermogen van de patiënt of zijn/haar ouder of wettelijk aangewezen vertegenwoordiger om de training in het gebruik van het onderzoekspatiëntendagboek te voltooien en het dagboek gedurende het gehele onderzoek in te vullen.

Uitsluitingscriteria:

  • Positief remmerresultaat (beoordeeld door centraal laboratorium), gedefinieerd als ≥0,6 Bethesda-eenheden (BE)/ml, bij baselinebezoek.
  • Lopende of geplande deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek bij Baseline Visit.
  • Patiënt die niet geschikt is voor deelname, wat de reden ook is, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of patiënten die mogelijk het risico lopen de onderzoeksprocedures niet na te leven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efanesoctocog alfa profylaxe
Patiënten die een eerdere studie met efanesoctocog alfa hebben voltooid, kunnen mogelijk blijven worden behandeld met een profylactische dosis van 50 IE/kg efanesoctocog alfa één keer per week.
Geneesmiddel: Efanesoctocog alfa
De behandeling begint wanneer de patiënt het ouderonderzoek voltooit en gaat door totdat efanesoctocog alfa commercieel verkrijgbaar is in het land van elke patiënt, of tot maart 2027, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Andere namen:
  • BIVV001
  • Altuviiiio
  • Altuvoct
  • Recombinant stollingsfactor VIII Fc-von-Willebrand Factor-XTEN fusie-eiwit (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal injecties om een ​​bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Totale dosis voor de behandeling van een bloedingsepisode
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Bijwerkingen (AE's), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Aantal deelnemers met optreden van AE's, SAE's en AESI's
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor behandelde bloedingsepisodes tijdens profylactische behandeling.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingsepisodes per type bloeding
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor behandelde bloedingsepisodes tijdens profylactische behandeling, per type bloeding.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingsepisodes per locatie van de bloeding
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor behandelde bloedingsepisodes tijdens profylactische behandeling, per locatie van de bloeding.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor alle bloedingsepisodes (inclusief onbehandelde bloedingsepisodes, met uitzondering van operatiebloedingen) tijdens profylactische behandeling.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingsepisodes per type bloeding
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor alle bloedingsepisodes (inclusief onbehandelde bloedingsepisodes, met uitzondering van operatiebloedingen) tijdens profylactische behandeling, per type bloeding.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingsepisodes per locatie van de bloeding
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving en tot 52 weken
ABR voor alle bloedingsepisodes (inclusief onbehandelde bloedingsepisodes, met uitzondering van operatiebloedingen) tijdens profylactische behandeling, per locatie van de bloeding.
Vanaf inschrijving en tot 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Medewerkers

PSI CRO

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Development Lead, Sobi AB

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens door Sobi en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.sobi.com/en/policies

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen 1 jaar na voltooiing van de proef, of op het moment dat de CSR is afgerond.

IPD-toegangscriteria voor delen

Een beslissing over delen zal gebaseerd zijn op het volgende:

De wetenschappelijke waarde van het voorstel – d.w.z. het voorstel moet wetenschappelijk verantwoord en ethisch zijn en het potentieel hebben om bij te dragen aan de vooruitgang van de volksgezondheid. De haalbaarheid van het onderzoeksvoorstel – d.w.z. het aanvragende onderzoeksteam moet wetenschappelijk gekwalificeerd zijn en over de middelen beschikken om het voorgestelde project uit te voeren. Behoud van persoonlijke integriteit – d.w.z. Sobi zal het delen van individuele gegevens niet overwegen als er ondanks een adequate anonimisering een risico bestaat op heridentificatie van individuen. Bovendien zal de geïnformeerde toestemming van de patiënt altijd gerespecteerd worden. Sobi behoudt zich het recht voor om het voorstel af te wijzen als het anonimiseringsproces onbruikbare gegevens oplevert. Publicatie van resultaten - de aanvragers moeten zich ertoe verbinden hun bevindingen voor te leggen aan een peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift, of de resultaten op een congres te presenteren (poster of iets dergelijks), ongeacht de onderzoeksresultaten.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren