Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie poskytující trvalý přístup k léčbě pro pacienty, kteří dokončili předchozí studii s efanesoctocogem Alfa (LIBERTY)

25. června 2026 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Mezinárodní, prospektivní, otevřená, roll-over studie (LIBERTY), která poskytuje přístup k léčbě pacientů s těžkou hemofilií A, kteří dokončili předchozí studii s Efanesoctocog Alfa, po ukončení zkoušky

Jedná se o nadnárodní, prospektivní, otevřenou, roll-over studii u pacientů s těžkou hemofilií A ve věku ≥ 6 let, kteří dokončili účast v kterékoli z rodičovských studií s efanesoktokogem alfa; Studie vydaná XTEND (LTS16294), studie FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) nebo srovnávací studie PK (Sobi.BIVV001-003). Cílem studie je poskytnout pacientům nepřetržitý prospěch z léčby efanesoktokogem alfa a dále pokračovat v klinickém sledování bezpečnosti a účinnosti, dokud nebude efanesoktokog alfa komerčně dostupný v příslušné zemi každého pacienta (nebo do března 2027, podle toho, co nastane dříve).

Studie začíná základní návštěvou, která bude provedena v souvislosti s návštěvou na konci studie (nebo ekvivalentem) v příslušné rodičovské studii. Následné studijní návštěvy (na místě nebo telefonicky) se budou provádět přibližně každých 13 týdnů až do konce léčby. Bezpečnostní telefonický hovor na konci studie bude uskutečněn 14 (+7) dní po ukončení návštěvy léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

104

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulharsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
  • Francie
      • Brest, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, Francie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, Francie
        • Staženo
        • Sobi Investigational Site
  • Itálie
      • Catanzaro, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Itálie
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Parma, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Švédsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Švédsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Sobi Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas. U pacientů mladších 18 let nebo neschopných dát souhlas je vyžadován souhlas rodičů nebo zákonem určených zástupců. Pacienti, kteří jsou mladší 18 let, mohou v případě potřeby poskytnout kromě souhlasu rodičů/zákonem určených zástupců také souhlas.
  • Musí mít dokončenou jednu z požadovaných nadřazených studií: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 nebo LTS16294 a podle posouzení zkoušejícího mít klinický přínos z léčby efanesoktokogem alfa.
  • Ochota a schopnost pacienta nebo jeho rodiče nebo zákonem určeného zástupce absolvovat školení v používání studijního deníku pacienta a vyplňovat deník v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pozitivní výsledek inhibitoru (posouzen centrální laboratoří), definovaný jako ≥0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml, při základní návštěvě.
  • Probíhající nebo plánovaná účast v jakékoli intervenční klinické studii při základní návštěvě.
  • Pacient není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo pacientů, u kterých existuje riziko nedodržení postupů studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Profylaxe efanesoctokogem alfa
Pacienti, kteří dokončili předchozí studii s efanesoctocog alfa, mohou pokračovat v léčbě profylaktickou dávkou 50 IU/kg efanesoctocog alfa jednou týdně.
Lék: Efanesoctocog alfa
Léčba začíná, když pacient dokončí rodičovskou studii, a pokračuje, dokud nebude efanesoctocog alfa komerčně dostupný v příslušné zemi každého pacienta, nebo do března 2027, podle toho, co nastane dříve.
Ostatní jména:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct
  • Rekombinantní koagulační faktor VIII Fc-von-Willebrand Factor-XTEN fúzní protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet injekcí k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
Od zápisu do 52 týdnů
Celková dávka k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
Od zápisu do 52 týdnů
Nežádoucí účinky (AE), včetně závažných nežádoucích účinků (SAE) a nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
Počet účastníků s výskytem AE, SAE a AESI
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčené krvácivé epizody
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro léčené krvácivé epizody během profylaktické léčby.
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčené krvácivé epizody podle typu krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro léčené krvácivé epizody během profylaktické léčby podle typu krvácení.
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčené krvácivé epizody podle místa krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro léčené krvácivé epizody během profylaktické léčby podle místa krvácení.
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro všechny krvácivé epizody
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro všechny krvácivé příhody (včetně neléčených krvácivých příhod, s výjimkou krvácení z chirurgického zákroku) během profylaktické léčby.
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro všechny krvácivé epizody podle typu krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro všechny krvácivé epizody (včetně neléčených krvácivých epizod, s výjimkou krvácení z chirurgického zákroku) během profylaktické léčby, podle typu krvácení.
Od zápisu do 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro všechny krvácivé epizody podle místa krvácení
Časové okno: Od zápisu do 52 týdnů
ABR pro všechny krvácivé epizody (včetně neléčených krvácivých epizod, s výjimkou krvácení z chirurgického zákroku) během profylaktické léčby, podle místa krvácení.
Od zápisu do 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

PSI CRO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Development Lead, Sobi AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení údajů Sobi a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.sobi.com/en/policies

Časový rámec sdílení IPD

Do 1 roku po dokončení zkoušky nebo v době dokončení CSR.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Rozhodnutí o sdílení bude založeno na následujícím:

Vědecká podstata návrhu – tj. návrh by měl být vědecky podložený, etický a měl by mít potenciál přispět k pokroku v oblasti veřejného zdraví. Proveditelnost výzkumného návrhu – tj. žádající výzkumný tým musí být vědecky kvalifikovaný a mít zdroje k provedení navrhovaného projektu. Zachování osobní integrity - tzn. Společnost Sobi nebude uvažovat o sdílení osobních údajů, pokud existuje riziko opětovné identifikace osob i přes řádnou anonymizaci. Navíc bude vždy respektován informovaný souhlas pacientů. Sobi si vyhrazuje právo odmítnout návrh, pokud proces anonymizace učiní nepoužitelná data. Zveřejnění výsledků - žadatelé by se měli zavázat, že svá zjištění předloží recenzovanému vědeckému časopisu, případně budou prezentovat výsledky na kongresu (poster nebo podobný), bez ohledu na výsledek výzkumu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit