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Estudo para fornecer acesso contínuo ao tratamento para pacientes que concluíram um ensaio anterior com Efanesoctocog Alfa (LIBERTY)

25 de junho de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo multinacional, prospectivo, aberto e de transferência (LIBERTY) para fornecer acesso pós-ensaio ao tratamento para pacientes com hemofilia A grave que concluíram um ensaio anterior com Efanesoctocog Alfa

Este é um estudo multinacional, prospectivo, aberto e roll-over em pacientes com hemofilia A grave, ≥6 anos de idade, que completaram a participação em qualquer um dos estudos parentais com efanesoctocog alfa; Estudo XTEND-ed (LTS16294), estudo FREEDOM (Sobi.BIVV001-001) ou estudo de comparação PK (Sobi.BIVV001-003). O objetivo do estudo é proporcionar aos pacientes benefícios contínuos do tratamento com efanesoctocog alfa e continuar o monitoramento clínico quanto à segurança e eficácia até que o efanesoctocog alfa esteja comercialmente disponível no respectivo país de cada paciente (ou até março de 2027, o que ocorrer primeiro).

O estudo começa com a Visita de Linha de Base, que será realizada em conexão com a visita de Fim do Estudo (ou equivalente) no respectivo estudo pai. As visitas de estudo subsequentes (no local ou por telefone) serão feitas aproximadamente a cada 13 semanas até o final do tratamento. Uma chamada telefônica de segurança de final de estudo será feita 14 (+7) dias após a visita de final de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

104

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Sofia, Bulgária
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Espanha
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
  • França
      • Brest, França
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Bron, França
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Lille, França
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Strasbourg, França
        • Retirado
        • Sobi Investigational Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
  • Itália
      • Catanzaro, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Florence, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Milan, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Itália
        • Recrutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contato:
          • Principal Investigator
      • Parma, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Rome, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Vicenza, Itália
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Recrutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contato:
          • Principal Investigator
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site
      • Lund, Suécia
        • Recrutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contato:
          • Principal Investigator
      • Stockholm, Suécia
        • Ativo, não recrutando
        • Sobi Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Capaz de dar consentimento informado assinado. O consentimento dos pais ou representantes legalmente designados é necessário para pacientes com menos de 18 anos de idade ou incapazes de dar consentimento. Pacientes com menos de 18 anos de idade podem fornecer consentimento além do consentimento dos pais/representantes legalmente designados, se apropriado.
  • Deve ter concluído um dos estudos parentais exigidos: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 ou LTS16294, e estar recebendo um benefício clínico do tratamento com efanesoctocog alfa, conforme julgado pelo Investigador.
  • Vontade e capacidade do paciente ou de seus pais ou representante legalmente designado para completar o treinamento no uso do diário do paciente do estudo e para completar o diário ao longo do estudo.

Critérios de exclusão:

  • Resultado positivo do inibidor (avaliado pelo laboratório central), definido como ≥0,6 unidades Bethesda (BU)/mL, na visita inicial.
  • Participação contínua ou planejada em qualquer estudo clínico intervencionista na visita inicial.
  • Paciente não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou pacientes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Profilaxia com efanesoctocog alfa
Os doentes que completaram um estudo anterior com efanesoctocog alfa podem continuar a ser tratados com uma dose profilática de 50 UI/kg de efanesoctocog alfa uma vez por semana.
Medicamento: Efanesoctocog alfa
O tratamento começa quando o paciente conclui o estudo principal e continua até que o efanesoctocog alfa esteja comercialmente disponível no respectivo país de cada paciente, ou até março de 2027, o que ocorrer primeiro.
Outros nomes:
  • BIVV001
  • Altuvio
  • Altuvoct
  • Fator de coagulação recombinante VIII Proteína de fusão Fc-von-Willebrand Fator-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de injeções para tratar um episódio hemorrágico
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
Desde a inscrição e até 52 semanas
Dose total para tratar um episódio hemorrágico
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
Desde a inscrição e até 52 semanas
Eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos de interesse especial (EAIEs)
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
Número de participantes com ocorrência de EA, EAG e EAIE
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anual (ABR) para episódios hemorrágicos tratados
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para episódios hemorrágicos tratados durante o tratamento profilático.
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para episódios hemorrágicos tratados por tipo de sangramento
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para episódios hemorrágicos tratados durante tratamento profilático por tipo de sangramento.
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para episódios hemorrágicos tratados por local de sangramento
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para episódios hemorrágicos tratados durante o tratamento profilático por localização do sangramento.
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para todos os episódios de sangramento
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para todos os episódios hemorrágicos (incluindo episódios hemorrágicos não tratados, excluindo sangramentos cirúrgicos) durante o tratamento profilático.
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para todos os episódios de sangramento por tipo de sangramento
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para todos os episódios hemorrágicos (incluindo episódios hemorrágicos não tratados, excluindo sangramentos cirúrgicos) durante o tratamento profilático, por tipo de sangramento.
Desde a inscrição e até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para todos os episódios de sangramento por local do sangramento
Prazo: Desde a inscrição e até 52 semanas
PEATE para todos os episódios hemorrágicos (incluindo episódios hemorrágicos não tratados, excluindo sangramentos cirúrgicos) durante o tratamento profilático, por localização do sangramento.
Desde a inscrição e até 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

PSI CRO

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Development Lead, Sobi AB

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

4 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Sobi.BIVV001-002
  • 2023-506537-29-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados Sobi e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.sobi.com/en/policies

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de 1 ano após a conclusão do teste ou no momento da finalização do CSR.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

A decisão sobre o compartilhamento será baseada no seguinte:

O mérito científico da proposta - ou seja, a proposta deve ser cientificamente sólida, ética e ter potencial para contribuir para o avanço da saúde pública. A viabilidade da proposta de pesquisa - ou seja, a equipe de pesquisa solicitante deve ser cientificamente qualificada e possuir recursos para conduzir o projeto proposto. Manutenção da integridade pessoal - ou seja, A Sobi não considerará a partilha de dados individuais se houver risco de reidentificação de indivíduos, apesar de uma anonimização adequada. Além disso, o consentimento informado dos pacientes será sempre respeitado. Sobi reserva-se o direito de rejeitar a proposta se o processo de anonimização tornar os dados inutilizáveis. Publicação dos resultados - os candidatos deverão comprometer-se a submeter os seus resultados a uma revista científica com revisão por pares, ou a apresentar os resultados em congresso (poster ou similar), independentemente do resultado da investigação.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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