レット症候群患者の治療における GCB-002 (GITFPWRS)

研究概要 全体のデザイン この研究では、MECP2 遺伝子変異を持つ女性 RTT 被験者におけるシングルアーム、オープン、単回くも膜下腔内注射の用量漸増を調査しました。 研究者は 2 ～ 3 つの用量グループを実施する予定です。 各用量グループには3人の被験者が登録され、MECP2遺伝子変異により2〜10歳の女性RTT被験者が合計6〜9人登録されることが予想される。

用量漸増

1. 安全上の理由から、最初の用量グループの各被験者は 30 日間の安全観察を完了する必要があります。 研究者がそれが安全で忍容可能であると判断した後、次の被験者をグループに登録できます。
2. 追跡用量グループはセンチネルテストデザインを採用しており、各用量グループの最初の症例がセンチネルとなります。 最初の被験者は 30 日間の安全性観察を完了する必要があり、研究者が安全で忍容可能であると判断した後、残りの被験者をグループに登録できます。
3. 特定の用量グループの 3 人の被験者のいずれも DLT を発症しなかった場合、研究は次の高用量グループに進みます。
4. 用量グループ 2 で安全性に問題がなく、用量漸増終了による有害事象がない場合 (用量漸増ルールを参照)、研究者と資金提供部門 (Genecombio) は、全被験者の安全性データと有効性傾向の包括的な評価を実施します。用量グループ 2 は用量グループ 3 に段階的に増加するかどうかを決定します。
5. DLT 観察期間中、被験者が DLT を観察せず、研究者が治療を継続することで被験者に臨床的利益がもたらされると信じる場合、被験者は治療を継続します。 DLT 観察期間中に、DLT または治験薬に関連するグレード 2 以上の有害事象が発生しなかった場合、次の用量グループにエスカレーションされます。 被験者が治験薬に関連してグレード 2 以上の有害事象を経験した場合、薬剤の安全性をさらに観察するために用量グループは 3 人の被験者に拡大され、この用量グループ以降は「3+3」ルールが適用されます。 各用量グループの各被験者は、ケースバイケースで登録されます。

「遺伝子治療等製品の長期追跡臨床研究に関する技術指針（治験）」によれば、臨床研究においては、最後の追跡調査（投与後52週間後）以降、被験者は自動的に長期追跡研究段階に入ることができます。 ）、追跡期間は初回投与後5年間です。