레트 증후군 환자 치료에 사용되는 GCB-002 (GITFPWRS)

연구 개요 요약 전체 설계 이 연구에서는 MECP2 유전자 돌연변이가 있는 여성 RTT 피험자를 대상으로 단일 팔 개방 단일 척수강내 주사의 용량 증량을 조사했습니다. 연구자는 2~3개의 용량군을 실시할 계획이다. 각 용량 그룹에는 MECP2 유전자 돌연변이로 인해 2~10세의 여성 RTT 피험자가 총 6~9명으로 3명의 피험자가 등록될 것으로 예상됩니다.

용량 증량

1. 안전상의 이유로 첫 번째 용량 그룹의 각 피험자는 30일간의 안전 관찰을 완료해야 합니다. 연구자가 안전하고 견딜 수 있다고 판단한 후 다음 피험자가 그룹에 등록될 수 있습니다.
2. 후속 용량 그룹은 감시 테스트 설계를 채택하며 각 용량 그룹의 첫 번째 사례는 감시입니다. 첫 번째 피험자는 30일간의 안전성 관찰을 완료해야 하며, 연구자가 안전하고 견딜 수 있다고 판단한 후 나머지 피험자는 그룹에 등록될 수 있습니다.
3. 특정 용량 그룹의 세 피험자 중 어느 누구도 DLT를 개발하지 못한 경우 연구는 다음으로 높은 용량 그룹으로 진행됩니다.
4. 용량 그룹 2에서 용량 증량 종료에 대한 안전성 문제와 부작용이 없는 경우(용량 종료 증량 규칙 참조), 연구원 및 자금 지원 부서(Genecombio)는 모든 피험자의 안전성 데이터 및 유효성 추세에 대한 종합적인 평가를 수행합니다. 투여군 2로 투여군 3으로 확대할지 여부를 결정합니다.
5. DLT 관찰 기간 동안 피험자가 DLT를 관찰하지 않고 연구자가 지속적인 치료가 피험자에게 임상적 이점을 가져올 수 있다고 믿는 경우 피험자는 계속 치료를 받게 됩니다. DLT 관찰기간 동안 임상시험용의약품과 관련된 DLT 발생이 없거나 2등급 이상 이상반응이 발생하지 않는 경우 다음 투여군으로 승격한다. 피험자가 시험약과 관련하여 2등급 이상 이상사례를 경험한 경우, 약물 안전성에 대한 추가 관찰을 위해 용량군을 3명의 피험자로 확장하고, 이 용량군부터는 "3+3" 규칙이 적용됩니다. 각 용량 그룹의 각 대상은 사례별로 등록됩니다.

"유전자치료제의 장기추적임상연구(시험)에 관한 기술지침"에 따르면, 임상시험에서 피험자는 마지막 추적조사(투여 후 52주) 이후 자동으로 장기추적연구 단계에 진입할 수 있습니다. ), 추적기간은 최초 투여 후 5년이다.