GCB-002 en el tratamiento de pacientes con síndrome de Rett (GITFPWRS)

Resumen breve del estudio Diseño general Este estudio exploró el aumento de dosis de una inyección intratecal única, abierta y de un solo brazo en mujeres RTT con mutaciones en el gen MECP2. El investigador planea realizar 2-3 grupos de dosis. Se espera que cada grupo de dosis inscriba a 3 sujetos, con un total de 6 a 9 mujeres RTT de entre 2 y 10 años debido a mutaciones del gen MECP2.

aumento de dosis

1. Por razones de seguridad, cada sujeto del grupo de la primera dosis debe completar una observación de seguridad de 30 días. Una vez que el investigador determina que es seguro y tolerable, se puede inscribir al siguiente sujeto en el grupo;
2. El grupo de dosis de seguimiento adopta un diseño de prueba centinela, siendo el primer caso de cada grupo de dosis un centinela. El primer sujeto debe completar una observación de seguridad de 30 días y, una vez que el investigador determine que es seguro y tolerable, los sujetos restantes pueden inscribirse en el grupo;
3. Si ninguno de los tres sujetos en un determinado grupo de dosis desarrolló DLT, el estudio pasará al siguiente grupo de dosis más alta;
4. Si no hay problemas de seguridad ni eventos adversos al finalizar el aumento de dosis en el grupo de dosis 2 (consulte las reglas de aumento de dosis), el investigador y la unidad de financiación (Genecombio) llevarán a cabo una evaluación integral de los datos de seguridad y las tendencias de eficacia de todos los sujetos en dosis del grupo 2 para determinar si se debe aumentar la dosis al grupo 3;
5. Durante el período de observación de DLT, si el sujeto no observa DLT y el investigador cree que continuar el tratamiento puede aportar beneficios clínicos al sujeto, el sujeto continuará recibiendo tratamiento; Durante el período de observación de DLT, si no se produce DLT o eventos adversos ≥ grado 2 relacionados con el fármaco en investigación, se aumentará al siguiente grupo de dosis. Si el sujeto experimenta eventos adversos de grado ≥ 2 relacionados con el fármaco del estudio, el grupo de dosis se ampliará a 3 sujetos para una mayor observación de la seguridad del fármaco, y se aplicará una regla "3+3" a partir de este grupo de dosis en adelante. Cada sujeto de cada grupo de dosis se inscribirá caso por caso.

Según las "Directrices técnicas para la investigación clínica de seguimiento a largo plazo de productos de terapia génica (ensayo)", en los estudios clínicos, los sujetos pueden ingresar automáticamente a la etapa de investigación de seguimiento a largo plazo después del último seguimiento (52 semanas después de la administración). ), y el período de seguimiento es de 5 años después de la administración inicial.