GCB-002 i behandling av pasienter med Rett syndrom (GITFPWRS)

Kort sammendrag av studien overordnet design Denne studien utforsket doseeskalering av enarms, åpen, enkelt intratekal injeksjon hos kvinnelige RTT-personer med MECP2-genmutasjoner. Utforskeren planlegger å gjennomføre 2-3 dosegrupper. Det forventes at hver dosegruppe vil inkludere 3 forsøkspersoner, med totalt 6-9 kvinnelige RTT-personer i alderen 2-10 år på grunn av MECP2-genmutasjoner.

doseøkning

1. Av sikkerhetsgrunner må hvert individ i den første dosegruppen gjennomføre en 30-dagers sikkerhetsobservasjon. Etter at forskeren har bestemt at det er trygt og tålelig, kan neste forsøksperson meldes inn i gruppen;
2. Oppfølgingsdosegruppen vedtar et sentinel-testdesign, hvor det første tilfellet av hver dosegruppe er en sentinel. Det første forsøkspersonen må gjennomføre en 30-dagers sikkerhetsobservasjon, og etter at forskeren har bestemt at det er trygt og tolerabelt, kan de resterende forsøkspersonene registreres i gruppen;
3. Hvis ingen av de tre forsøkspersonene i en bestemt dosegruppe utviklet DLT, vil studien fortsette til neste høyere dosegruppe;
4. Hvis det ikke er noen sikkerhetsproblemer og ingen uønskede hendelser ved doseeskaleringsavslutning i dosegruppe 2 (se regler for opptrapping av doseavslutning), vil forsker- og finansieringsenheten (Genecombio) gjennomføre en omfattende evaluering av sikkerhetsdata og effekttrender for alle forsøkspersoner i dosegruppe 2 for å bestemme om det skal eskaleres til dosegruppe 3;
5. I løpet av DLT-observasjonsperioden, hvis forsøkspersonen ikke observerer DLT og forskeren mener at fortsatt behandling kan gi kliniske fordeler for forsøkspersonen, vil forsøkspersonen fortsette å motta behandling; I løpet av DLT-observasjonsperioden, hvis det ikke er noen forekomst av DLT eller ≥ grad 2 uønskede hendelser relatert til undersøkelsesmedisinen, vil det bli eskalert til neste dosegruppe. Hvis forsøkspersonen opplever uønskede hendelser av grad ≥ 2 relatert til studiemedikamentet, vil dosegruppen utvides til 3 forsøkspersoner for videre observasjon av legemiddelsikkerhet, og en "3+3"-regel vil bli brukt fra denne dosegruppen og utover. Hvert individ i hver dosegruppe vil bli registrert fra sak til sak.

I henhold til "Technical Guidelines for Long term Follow-up Clinical Research of Gen Therapy Products (Trial)", i kliniske studier, kan forsøkspersoner automatisk gå inn i det langsiktige oppfølgingsforskningsstadiet etter siste oppfølging (52 uker etter administrering) ), og oppfølgingsperioden er 5 år etter den første administrasjonen.