GCB-002 w leczeniu pacjentów z zespołem Retta (GITFPWRS)

Krótkie podsumowanie badania Ogólny projekt W badaniu tym badano zwiększanie dawki w pojedynczym, otwartym, pojedynczym wstrzyknięciu dooponowym u kobiet z RTT z mutacjami genu MECP2. Badacz planuje przeprowadzić 2-3 grupy dawkowe. Oczekuje się, że do każdej grupy dawkowania zostaną włączone 3 osoby, w sumie 6–9 kobiet z RTT w wieku 2–10 lat z powodu mutacji genu MECP2.

eskalacja dawki

1. Ze względów bezpieczeństwa każdy pacjent w grupie pierwszej dawki musi przejść 30-dniową obserwację dotyczącą bezpieczeństwa. Po stwierdzeniu przez badacza, że ​​jest to bezpieczne i tolerowane, do grupy można zapisać kolejnego badanego;
2. W grupie dawki uzupełniającej przyjęto projekt testu wartowniczego, przy czym pierwszym przypadkiem w każdej grupie dawki jest wskaźnik wartowniczy. Pierwsza osoba musi odbyć 30-dniową obserwację bezpieczeństwa, a po stwierdzeniu przez badacza, że ​​jest ona bezpieczna i tolerowana, pozostałe osoby mogą zostać włączone do grupy;
3. Jeżeli u żadnego z trzech pacjentów w określonej grupie dawki nie rozwinęła się DLT, badanie przejdzie do następnej grupy o wyższej dawce;
4. Jeżeli nie wystąpią żadne problemy związane z bezpieczeństwem ani zdarzenia niepożądane związane z zakończeniem zwiększania dawki w grupie dawek 2 (patrz zasady zwiększania dawki), badacz i jednostka finansująca (Genecombio) przeprowadzą wszechstronną ocenę danych dotyczących bezpieczeństwa i trendów skuteczności u wszystkich uczestników badania grupa dawek 2 w celu ustalenia, czy należy przejść do grupy dawek 3;
5. Jeżeli w okresie obserwacji DLT pacjent nie zaobserwuje DLT, a badacz uważa, że ​​kontynuacja leczenia może przynieść mu korzyści kliniczne, pacjent będzie nadal otrzymywał leczenie; Jeśli w okresie obserwacji DLT nie wystąpią żadne zdarzenia niepożądane DLT lub działania niepożądane ≥ 2. stopnia związane z badanym lekiem, dawka zostanie zwiększona do kolejnej grupy dawek. Jeżeli u pacjenta wystąpią zdarzenia niepożądane stopnia ≥ 2 związane z badanym lekiem, grupa dawkowa zostanie rozszerzona do 3 pacjentów w celu dalszej obserwacji bezpieczeństwa leku i począwszy od tej grupy dawkowej stosowana będzie zasada „3+3”. Każdy uczestnik w każdej grupie dawkowania będzie włączany indywidualnie dla każdego przypadku.

Zgodnie z „Wytycznymi technicznymi dotyczącymi długoterminowych badań klinicznych produktów terapii genowej (próba)” w badaniach klinicznych uczestnicy mogą automatycznie przejść do etapu badań długoterminowej obserwacji po ostatniej obserwacji (52 tygodnie po podaniu ), a okres obserwacji wynosi 5 lat od pierwszego podania.