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GCB-002 dans le traitement des patients atteints du syndrome de Rett (GITFPWRS)

13 septembre 2026 mis à jour par: Genecombio Ltd.

Une étude clinique ouverte, à un seul bras, à dose croissante, évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité initiale du GCB-002 dans le traitement de sujets féminins présentant une mutation du gène MECP2 chez des patients atteints du syndrome de Rett

Résumé de l'étude Conception globale Cette étude a exploré l'augmentation de la dose d'une injection intrathécale ouverte et unique à un seul bras chez des sujets féminins RTT présentant des mutations du gène MECP2. L'enquêteur prévoit de réaliser 2 à 3 groupes de doses. On s'attend à ce que chaque groupe de dose recrute 3 sujets, avec un total de 6 à 9 sujets féminins RTT âgés de 2 à 10 ans en raison de mutations du gène MECP2.

augmentation de la dose

  1. Pour des raisons de sécurité, chaque sujet du premier groupe de dose doit effectuer une observation de sécurité de 30 jours. Une fois que le chercheur a déterminé que c'est sûr et tolérable, le sujet suivant peut être inscrit dans le groupe ;
  2. Le groupe de dose de suivi adopte une conception de test sentinelle, le premier cas de chaque groupe de dose étant une sentinelle. Le premier sujet doit effectuer une observation de sécurité de 30 jours, et une fois que le chercheur a déterminé que c'est sûr et tolérable, les sujets restants peuvent être inscrits dans le groupe ;
  3. Si aucun des trois sujets d'un certain groupe de dose n'a développé de DLT, l'étude passera au groupe de dose immédiatement supérieur ;
  4. S'il n'y a aucun problème de sécurité ni aucun événement indésirable lié à l'arrêt de l'augmentation de la dose dans le groupe de dose 2 (voir les règles d'escalade de l'arrêt de la dose), le chercheur et l'unité de financement (Genecombio) procéderont à une évaluation complète des données de sécurité et des tendances d'efficacité de tous les sujets dans dosez le groupe 2 pour déterminer s'il faut passer au groupe de dose 3 ;
  5. Pendant la période d'observation du DLT, si le sujet n'observe pas le DLT et que le chercheur estime que la poursuite du traitement peut apporter des avantages cliniques au sujet, le sujet continuera à recevoir le traitement ; Pendant la période d'observation du DLT, s'il n'y a pas d'apparition de DLT ou d'événements indésirables ≥ grade 2 liés au médicament expérimental, il sera transmis au groupe de dose suivant. Si le sujet présente des événements indésirables de grade ≥ 2 liés au médicament à l'étude, le groupe de dose sera étendu à 3 sujets pour une observation plus approfondie de la sécurité du médicament, et une règle « 3+3 » sera appliquée à partir de ce groupe de dose. Chaque sujet de chaque groupe de dose sera inscrit au cas par cas.

Selon les « Directives techniques pour la recherche clinique de suivi à long terme sur les produits de thérapie génique (essai) », dans les études cliniques, les sujets peuvent automatiquement entrer dans l'étape de recherche de suivi à long terme après le dernier suivi (52 semaines après l'administration). ), et la période de suivi est de 5 ans après l'administration initiale.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200092
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Tranche d'âge de 2 à 10 ans, femme ;
  2. Le diagnostic clinique du sujet est RTT, et après tests génétiques, il s'est avéré qu'il s'agissait d'une variante pathogène du gène MECP2 ;
  3. Le tuteur légal est capable de comprendre les exigences et les procédures du plan de recherche, de participer volontairement et de signer un formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  1. A participé ou participe actuellement à d'autres essais cliniques de médicaments RTT ou à d'autres études cliniques de thérapie génique AAV ;
  2. Le sujet a des antécédents de traumatismes crâniens pouvant entraîner des troubles neurologiques tels que l'épilepsie, des handicaps physiques, etc. ;
  3. Le sujet présente une mutation du gène MECP2 mais ne provoque pas de RTT ;
  4. Sujets de constitution allergique, y compris ceux allergiques ou hypersensibles à la prednisolone, aux autres glucocorticoïdes, à leurs excipients et aux anesthésiques locaux ;
  5. Les sujets présentaient un état de mal épileptique au cours des 3 mois précédant l'inscription ;
  6. Les sujets nécessitent une assistance respiratoire invasive ou non invasive ;
  7. Titre d'anticorps neutralisant anti-AAV9 sérique> 1: 200 ;

Les chercheurs estiment qu’il n’est pas approprié de participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose
La faible dose est la première cohorte de l’étude avec un faible niveau de dose.
Génétique: GCB-002
GCB-002 est un AAV9 auto-complémentaire portant un produit transgénétique MECP2 humain complet.
Expérimental: Dose élevée
La dose élevée est la première cohorte de l’étude avec un niveau de dose élevé.
Génétique: GCB-002
GCB-002 est un AAV9 auto-complémentaire portant un produit transgénétique MECP2 humain complet.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'incidence des événements indésirables liés au médicament depuis le départ jusqu'à 52 semaines après l'administration
Délai: 0-52 semaines
0-52 semaines
Évaluer les changements par rapport à la ligne de base à l'aide de l'échelle d'impression globale clinique - Amélioration globale (CGI-I) après 52 semaines d'administration
Délai: 0-52 semaines
Cette échelle de 7 points (1 = très amélioré, 7 = très pire, etc.) est utilisée par le clinicien pour évaluer l'état de performance global du participant ; des scores plus élevés indiquent une gravité accrue.
0-52 semaines
Évaluer les changements dans l'échelle des impressions globales d'amélioration du patient (PGI-I) par rapport à la ligne de base après 52 semaines d'administration du médicament
Délai: 0-52 semaines
Cette échelle de 7 points (1 = très amélioré, 7 = très pire, etc.) est utilisée par le clinicien pour évaluer l'état de performance global du participant ; des scores plus élevés indiquent une gravité accrue.
0-52 semaines
Évaluer les changements dans le questionnaire comportemental du syndrome de Rett (RSBQ) par rapport à la ligne de base après 52 semaines d'administration du médicament
Délai: 0-52 semaines
Le RSBQ est un questionnaire de 45 éléments et est complété par le soignant du participant. Les scores (0 = pas vrai, 1 = un peu/parfois vrai, ou 2 = très vrai) sont appliqués à des sous-échelles comprenant l'humeur générale, les problèmes respiratoires, la peur/l'anxiété, la marche/debout, etc. ; des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité.
0-52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genecombio Ltd.

Collaborateurs

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2024

Première publication (Réel)

18 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GCB-002-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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