GCB-002 v léčbě pacientů s Rettovým syndromem (GITFPWRS)

Stručný souhrn studie celkový design Tato studie zkoumala eskalaci dávky jednoramenné, otevřené, jediné intratekální injekce u žen RTT subjektů s mutacemi genu MECP2. Zkoušející plánuje provést 2-3 dávkové skupiny. Očekává se, že každá dávková skupina bude zahrnovat 3 subjekty, s celkovým počtem 6-9 ženských RTT subjektů ve věku 2-10 let kvůli mutacím genu MECP2.

eskalace dávky

1. Z bezpečnostních důvodů musí každý subjekt ve skupině s první dávkou absolvovat 30denní pozorování bezpečnosti. Poté, co výzkumník určí, že je to bezpečné a snesitelné, může být do skupiny zařazen další subjekt;
2. Následná dávková skupina přijala design sentinelového testu, přičemž prvním případem každé dávkové skupiny byl sentinel. První subjekt musí absolvovat 30denní bezpečnostní pozorování, a poté, co výzkumník určí, že je to bezpečné a tolerovatelné, mohou být zbývající subjekty zařazeny do skupiny;
3. Pokud se u žádného ze tří subjektů v určité dávkové skupině nevyvine DLT, studie bude pokračovat s další vyšší dávkovou skupinou;
4. Pokud se nevyskytnou žádné problémy s bezpečností a žádné nepříznivé události ukončení eskalace dávky ve skupině 2 (viz pravidla eskalace ukončení dávky), výzkumník a finanční jednotka (Genecombio) provede komplexní vyhodnocení bezpečnostních údajů a trendů účinnosti všech subjektů v dávkovou skupinu 2 pro určení, zda eskalovat na dávkovou skupinu 3;
5. Pokud během období pozorování DLT subjekt nepozoruje DLT a výzkumník věří, že pokračující léčba může subjektu přinést klinické výhody, subjekt bude pokračovat v léčbě; Pokud během období pozorování DLT nedojde k výskytu DLT nebo nežádoucích příhod ≥ 2. stupně souvisejících s hodnoceným lékem, bude to eskalováno na další dávkovou skupinu. Pokud subjekt zaznamená nežádoucí příhody stupně ≥ 2 související se studovaným lékem, dávková skupina se rozšíří na 3 subjekty pro další sledování bezpečnosti léku a od této dávkové skupiny dále bude aplikováno pravidlo "3+3". Každý subjekt v každé dávkové skupině bude zařazen případ od případu.

Podle „Technických pokynů pro dlouhodobý následný klinický výzkum produktů genové terapie (Trial)“ v klinických studiích mohou subjekty automaticky vstoupit do fáze dlouhodobého následného výzkumu po posledním sledování (52 týdnů po podání ) a doba sledování je 5 let po prvním podání.