Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

GCB-002 в лечении пациентов с синдромом Ретта (GITFPWRS)

13 сентября 2026 г. обновлено: Genecombio Ltd.

Открытое одногрупповое клиническое исследование с повышением дозы, оценивающее безопасность, переносимость и начальную эффективность GCB-002 при лечении женщин с мутацией гена MECP2 у пациентов с синдромом Ретта

Краткое описание исследования Общий дизайн. В этом исследовании изучалось повышение дозы открытой однократной интратекальной инъекции у женщин с синдромом RTT с мутациями гена MECP2. Исследователь планирует провести 2-3 дозовые группы. Ожидается, что в каждую дозовую группу войдут по 3 субъекта, в общей сложности 6-9 женщин с RTT в возрасте 2-10 лет из-за мутаций гена MECP2.

повышение дозы

  1. По соображениям безопасности каждый субъект в группе первой дозы должен пройти 30-дневное наблюдение за безопасностью. После того, как исследователь определит, что это безопасно и переносимо, в группу можно записать следующего субъекта;
  2. Группа последующего наблюдения использует схему дозорного теста, при этом первый случай в каждой дозовой группе является дозорным. Первый субъект должен пройти 30-дневное наблюдение за безопасностью, и после того, как исследователь определит, что это безопасно и переносимо, остальные субъекты могут быть включены в группу;
  3. Если ни у одного из трех субъектов в группе с определенной дозой не развился ДЛТ, исследование перейдет к следующей группе с более высокой дозой;
  4. Если нет проблем с безопасностью и побочных эффектов прекращения повышения дозы в группе доз 2 (см. правила прекращения повышения дозы), исследователь и финансирующее подразделение (Genecombio) проведут комплексную оценку данных о безопасности и тенденций эффективности всех субъектов в группе. дозовая группа 2, чтобы определить, следует ли переходить к дозовой группе 3;
  5. Если в течение периода наблюдения ДЛТ у субъекта не наблюдается ДЛТ и исследователь считает, что продолжение лечения может принести субъекту клиническую пользу, субъект продолжит получать лечение; В течение периода наблюдения ДЛТ, если не возникает ДЛТ или нежелательных явлений ≥ 2 степени, связанных с исследуемым препаратом, оно будет переведено на следующую дозовую группу. Если у субъекта возникают нежелательные явления ≥ 2 степени, связанные с исследуемым препаратом, дозовая группа будет расширена до 3 субъектов для дальнейшего наблюдения за безопасностью препарата, и начиная с этой дозовой группы будет применяться правило «3+3». Каждый субъект в каждой дозовой группе будет зарегистрирован в индивидуальном порядке.

В соответствии с «Техническими рекомендациями для долгосрочных последующих клинических исследований продуктов генной терапии (испытаний)» в клинических исследованиях субъекты могут автоматически переходить на стадию долгосрочного последующего наблюдения после последнего наблюдения (через 52 недели после введения). ), а период наблюдения составляет 5 лет после первоначального введения.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

6

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200092
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возрастной диапазон от 2 до 10 лет, девочки;
  2. Клинический диагноз субъекта — РТТ, и после генетического тестирования выяснилось, что это патогенный вариант гена MECP2;
  3. Законный опекун может понимать требования и процедуры плана исследования, добровольно участвовать и подписывать форму информированного согласия.

Критерии исключения:

  1. Участвовал или в настоящее время участвует в других клинических исследованиях лекарств RTT или других клинических исследованиях генной терапии AAV;
  2. У субъекта в анамнезе есть травмы головы, которые могут вызвать неврологические расстройства, такие как эпилепсия, физические недостатки и т. д.;
  3. У субъекта имеется мутация гена MECP2, но она не вызывает RTT;
  4. Субъекты с аллергической конституцией, включая лиц с аллергией или гиперчувствительностью к преднизолону, другим глюкокортикоидам, их вспомогательным веществам и местным анестетикам;
  5. У субъектов был эпилептический статус в течение 3 месяцев до включения в исследование;
  6. Субъектам требуется инвазивная или неинвазивная поддержка искусственной вентиляции легких;
  7. Титр сывороточных анти-AAV9-нейтрализующих антител>1:200;

Исследователи считают, что участвовать в этом исследовании нецелесообразно.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Низкая доза
Низкая доза — это первая когорта исследования с низким уровнем дозы.
Генетический: ГКБ-002
GCB-002 представляет собой самокомплементарный AAV9, несущий полноразмерный трансгенетический продукт человеческого MECP2.
Экспериментальный: Высокая доза
Высокая доза — это первая когорта исследования с высоким уровнем дозы.
Генетический: ГКБ-002
GCB-002 представляет собой самокомплементарный AAV9, несущий полноразмерный трансгенетический продукт человеческого MECP2.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить частоту нежелательных явлений, связанных с приемом препарата, от исходного уровня до 52 недель после приема.
Временное ограничение: 0-52 недели
0-52 недели
Оцените изменения по сравнению с исходным уровнем, используя шкалу общего клинического впечатления – общее улучшение (CGI-I) после 52 недель приема.
Временное ограничение: 0-52 недели
Эта 7-балльная шкала (1 = очень значительно улучшилась, 7 = очень сильно ухудшилась и т. д.) используется клиницистом для оценки общего состояния участника; более высокие баллы указывают на повышенную тяжесть.
0-52 недели
Оцените изменения по шкале общего впечатления от улучшения состояния пациента (PGI-I) по сравнению с исходным уровнем после 52 недель приема препарата.
Временное ограничение: 0-52 недели
Эта 7-балльная шкала (1 = очень значительно улучшилась, 7 = очень сильно ухудшилась и т. д.) используется клиницистом для оценки общего состояния участника; более высокие баллы указывают на повышенную тяжесть.
0-52 недели
Оценить изменения в поведенческом опроснике при синдроме Ретта (RSBQ) по сравнению с исходным уровнем после 52 недель приема препарата.
Временное ограничение: 0-52 недели
RSBQ представляет собой анкету из 45 пунктов, которую заполняет опекун участника. Баллы (0 = неверно, 1 = в некоторой степени/иногда верно или 2 = очень верно) применяются к подшкалам, включая общее настроение, проблемы с дыханием, страх/тревогу, ходьбу/стояние и т. д.; более высокие баллы указывают на большую тяжесть.
0-52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genecombio Ltd.

Соавторы

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCB-002-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться