行動変異型前頭側頭型認知症の治療におけるケトジェニックダイエット (JT821)
行動変異型前頭側頭型認知症の介入における JT821 の有効性、安全性、忍容性を評価するための探索的研究
この研究は、行動変異型前頭側頭型認知症(bvFTD)患者の治療におけるJT821(ケトジェニックダイエット製剤)の使用に関する探索的臨床研究であり、bvFTD介入におけるJT821の有効性、安全性、忍容性を評価することを目的としています。
ケトジェニックダイエット (KD) は、低炭水化物、適切なタンパク質、高脂肪の食事です。 KD はさまざまな神経変性疾患の治療に効果があることが示されました。
調査の概要
詳細な説明
これは、行動変異型前頭側頭型認知症(bvFTD)と診断された20人の被験者を対象とする探索的臨床研究です。 この研究の主な目的は、bvFTD の治療における JT821 の忍容性、有効性、および安全性を評価することです。
すべての被験者は、12 週間の治療期間に入る前に、1 週間の製品漸増期間を受けます。
有効性評価は、モントリオール認知評価 (MoCA)、ミニ精神状態検査 (MMSE)、および全体的な認知機能を評価する臨床認知症評価 (CDR) スケールを利用して、治療期間の 4 週目と 12 週目に実施されます。被験者の。 さらに、前頭評価バッテリー (FAB) は前頭葉の実行機能を評価します。精神神経検査(NPI)と前頭行動検査(FBI)は、患者の精神神経症状と行動症状を評価します。ボストンネーミングテスト (BNT) と言語流暢性テスト (VFT) は言語機能を評価します。
安全性評価には、バイタルサイン、臨床検査(空腹時血糖、血中ケトン濃度(β-ヒドロキシ酪酸)、尿検査、全血球計算、空腹時脂質プロファイル、肝臓および腎臓機能)、ならびに有害事象の記録が含まれます。
被験者はいつでも研究から撤退することができます。 被験者が重篤な有害事象を経験した場合、妊娠した場合、追跡調査ができなくなった場合、服薬遵守が不十分な場合、または被験者またはその法的保護者がインフォームドコンセントの撤回または撤回を積極的に要求した場合、治験責任医師の判断に基づいて被験者は撤回される場合があります。 スポンサーは、特別な理由(重大な安全上の懸念、不可抗力など)により、いつでも研究を終了する権利を留保します。
治療終了から2週間後に安全性の追跡調査が行われます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Longfei Jia, Dr.
- 電話番号:0086-10 - 83199449
- メール:jialongfei@163.com
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 対象者の年齢は45歳から70歳の間です。
- 2011 年に国際 bvFTD 標準コンソーシアムによって発行された「bvFTD の可能性」の診断基準を満たしています。
- 被験者は、登録前および登録期間中の 2 か月間、薬物調整治療を受けてはなりません。
- 被験者は、スクリーニング訪問検査の前に、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名しなければなりません。 被験者が認知能力の制限またはその他の理由により署名できない場合、署名は空白のままにすることができ、その根拠を記載する必要があります。 法定後見人は理由を記載し、理由記載欄に氏名、日付、時刻を署名し、法定後見人欄にも氏名、日付、時刻を署名します。
除外基準:
包含基準:
- 対象者の年齢は45歳から70歳の間です。
- 2011 年に国際 bvFTD 標準コンソーシアムによって発行された「bvFTD の可能性」の診断基準を満たしています。
- 被験者は、登録前および登録期間中の 2 か月間、薬物調整治療を受けてはなりません。
- 被験者は、スクリーニング訪問検査の前に、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名しなければなりません。 被験者が認知能力の制限またはその他の理由により署名できない場合、署名は空白のままにすることができ、その根拠を記載する必要があります。 法定後見人は理由を記載し、理由記載欄に氏名、日付、時刻を署名し、法定後見人欄にも氏名、日付、時刻を署名します。
除外基準:
- 他の要因によって引き起こされる認知症:アルツハイマー病、血管性認知症、中枢神経系感染症(エイズ、梅毒など)、ハンチントン病、パーキンソン病、レビー小体型認知症、外傷性脳損傷認知症、その他の物理的および化学的要因(例えば、薬物中毒、アルコール中毒、一酸化炭素中毒など)、重大な身体疾患(肝性脳症、肺疾患など)、頭蓋内腔占有病変(硬膜下血腫、脳腫瘍など)、内分泌系疾患(甲状腺疾患、副甲状腺疾患など)、およびビタミン欠乏またはその他の既知の原因によって引き起こされる認知症。
- スクリーニング訪問前の3か月以内に低炭水化物ダイエット、ケトジェニックダイエット、またはビーガンダイエットを行っている、または現在行っている。
- 精神障害の診断と統計マニュアル第5版(DSM-5)に従って、統合失調症スペクトラム障害、双極性障害、中等度から重度のうつ病またはせん妄と診断された患者。
- スクリーニング来院時およびベースライン時の異常な臨床検査:正常の上限の2倍を超える肝機能検査(アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST])を含む。腎機能(クレアチニン[Cr])が正常の上限の1.5倍を超えている。 研究者によって判断された、臨床的に重要ではないわずかな超過は除外されない場合があります。
- スクリーニング来院時およびベースライン時の空腹時トリグリセリド≧5.7mmol/Lまたは総コレステロール≧10.34mmol/L;
スクリーニング訪問時に以下の感染症のいずれかが存在する。
ヒト免疫不全ウイルス抗体(HIV Ab)陽性。梅毒トレポネーマ抗体(TP Ab)陽性。
- スクリーニング訪問前2か月以内に治験責任医師が判断した、治験製品の吸収または代謝に影響を与える可能性のある胃腸疾患。
- スクリーニング訪問前6か月以内に治験責任医師が登録に不適当と判断した大手術を受けたことがある、または研究期間中に大手術を受ける予定のある患者(大手術の定義は、「行政措置」に概説されているグレード3およびグレード4の手術を指します)医療機関における手術の等級分けについて(試行)」2022年12月6日施行)
- スクリーニング来院前3年以内に悪性腫瘍に罹患した患者(根治的に治癒した皮膚の基底細胞癌、根治的に切除された皮膚の扁平上皮癌および/または上皮内癌を除く)。
- スクリーニング訪問前の1年以内にアルコールまたは薬物乱用の履歴がある。
- この研究の治験製品の成分に対する既知のアレルギー;
- 矯正不可能な視覚障害または聴覚障害、またはスケールの評価に影響を与えるその他の症状がある。
- JT821 に対する禁忌:
絶対的禁忌:
- 1型糖尿病
- 原発性カルニチン欠乏症(臨床検査:ケトン体レベルの低下を伴う低血糖、クレアチンキナーゼ(CK)の上昇など)
- カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ(CPT)IおよびII欠損症(臨床検査:ケトン濃度の低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼの上昇、CK、血中アンモニアの上昇、血中アシルカルニチンプロファイル測定のためのタンデム質量分析など)
- カルニチントランスロカーゼ欠損症(臨床検査:ケトン体レベルの低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼの上昇、CK、血中アンモニアの上昇、血中アシルカルニチンプロファイル測定のためのタンデム質量分析など)
- β酸化障害(臨床検査:血糖、電解質、血中脂質、凝固、肝機能、腎機能)
- 中鎖アシルデヒドロゲナーゼ欠損症(MCAD)(臨床検査:ケトン濃度の低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼの上昇、CK、血中アンモニアの上昇、代謝性アシドーシス、血中アシルカルニチンプロファイル測定のためのタンデム質量分析など)
- 超長鎖アシルデヒドロゲナーゼ欠損症(VLCAD)(臨床検査:低ケトンレベルを伴う低血糖、トランスアミナーゼ、CK、クレアチンキナーゼアイソザイム(CK-MB)および乳酸デヒドロゲナーゼ(LDH)の上昇、血中アシルカルニチンプロファイル測定のためのタンデム質量分析) )
- 長鎖アシルデヒドロゲナーゼ欠損症(LCAD)(臨床検査:ケトン濃度の低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼ、CK、クレアチンキナーゼアイソザイム(CK-MB)および乳酸デヒドロゲナーゼ(LDH)の上昇、血中アシルカルニチンプロファイル測定のためのタンデム質量分析)
- 短鎖アシルデヒドロゲナーゼ欠損症(SCAD)(臨床検査:血中アシルカルニチンプロファイルの測定のためのタンデム質量分析、SCAD酵素活性の測定)
- 長鎖3-ヒドロキシアシル-CoA欠損症(臨床検査:ケトン濃度低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼ、CK、CK-MBおよびLDHの上昇、血中アシルカルニチンプロファイルの分析など)
- 中鎖3-ヒドロキシアシルCoA欠損症(臨床検査:ケトン濃度低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼ、CK、CK-MBおよびLDHの上昇、血中アシルカルニチンプロファイルの分析など)
- ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症(臨床検査:ケトン濃度の低下を伴う低血糖、トランスアミナーゼの上昇、CK、CK-MBおよびLDHの上昇、血中アシルカルニチンプロファイルの分析など)
- ポルフィリン症(臨床検査:尿中ポルフォビリノーゲンの太陽光検査)
- 急性膵炎
- 肝不全
- 妊娠
相対的禁忌:
十分な栄養を維持できない患者(空腹時血糖値 < 2.8 mmol/L、血中ケトン体 > 0.5 mmol/L) (15) その他、研究者が本研究への参加に不適当と判断した状況。 (16)現在、治療を目的とした他の治験薬/治験機器に参加している、または治療を目的とした他の臨床試験に参加している。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ケトジェニックダイエット
被験者は最初にスクリーニング段階に入ります (<2 週間)。彼らは漸増期間(1週間)を経て、プロトコールで規定された最大用量または被験者の最大耐容用量まで徐々に漸増します。ただし、治療中に不耐症が現れた場合、対象は治療を継続するために以前の耐用量に戻すことができます。 投与量は、プロトコールに規定されている1日3食×30gの最大1日量、または対象の最大許容1日量に達するまで漸増的に滴定された。 治療期間(2週目から13週目まで)に入った後、この用量を12週間維持しました。 |
ケトジェニックダイエット
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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モントリオール認知評価 (MoCA)
時間枠:4 週間および 12 週間の治療後、ベースラインと比較した MoCa スコアの変化。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインMoCAと比較したMoCAスコアの変化により、注意、実行機能、記憶、言語、視空間スキル、抽象化、計算、見当識などのさまざまな認知領域が評価されます。
投与には約 10 分かかり、30 点満点で採点され、26 点以上が正常とみなされます。
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4 週間および 12 週間の治療後、ベースラインと比較した MoCa スコアの変化。
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ミニ精神状態検査 (MMSE)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したMMSEスコアの変化。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したMMSEスコアの変化。
MMSE は、見当識、登録、注意と計算、想起、言語の 5 つの領域で認知機能をテストします。
11 の質問で構成され、合計スコアは 0 ~ 30 点の範囲です。
スコアが低いほど、認知障害が大きいことを示します。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したMMSEスコアの変化。
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臨床認知症評価 (CDR) スケール
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したCDRスコアの変化。
CDR は認知症の進行を評価し、記憶、見当識、判断/問題解決、地域社会の事柄、家庭と趣味、パーソナルケアの 6 つの認知領域を評価します。
CDR は、グローバル スコアと、0 ~ 18 の範囲の「ボックスの合計」スコアの両方を提供します。CDR のスコアが高いほど、より重度の認知症を示します。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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正面評価バッテリー (FAB)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したFABスコアの変化。
FABは、概念化、精神的柔軟性、運動プログラミング、干渉に対する感受性、抑制制御、および環境的自律性を評価するタスクにより、前頭葉の機能を評価します。
合計の最大スコアは 18 で、スコアが高いほどパフォーマンスが優れていることを示します。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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精神神経科インベントリ (NPI)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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治療の 4 週間および 12 週間後、ベースラインと比較した NPI スコアの変化。妄想、幻覚、無関心を含む 12 の領域を評価し、重症度は 1 ~ 3、頻度は 1 ~ 4 で評価されます。スコアが高いほど、症状が重篤であることを示します。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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正面行動目録 (FBI)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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治療の 4 週間後と 12 週間後、ベースラインと比較した FBI スコアの変化。
FBI は、無関心や脱抑制など、前頭葉の機能障害に関連する行動を測定する 24 項目の介護者アンケートです。
各項目に 4 段階評価が使用され、介護者の回答に基づいてスコアが付けられ、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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ボストンネーミングテスト (BNT)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較したBNTスコアの変化。
BNT スコアは、4 週間および 12 週間の治療後にベースラインから変化します。
BNT は、オブジェクトの 60 本の線画で構成される、対立命名能力の定量的尺度です。
これは、嗅覚異常を評価し、物理的なオブジェクトの命名と比較して、命名の問題を検出する際に敏感です。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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言語流暢性テスト (VFT)
時間枠:4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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4 週間および 12 週間の治療後、ベースラインと比較した VFT スコアの変化。VFT では、制限時間内にカテゴリ内の単語を生成するか、特定の文字で始まる単語を生成します。
実行機能と言語使用を測定し、潜在的な認知障害を示す単語を減らします。
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4週間および12週間の治療後、ベースラインと比較した変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間中のベースラインに対する血中ケトン値の変化の比較
時間枠:12週間の治療コース中
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この測定では、治療期間中のベースラインと比較した血中ケトン値の変動を比較します。
また、血中ケトン体レベルが認知機能に及ぼす影響も調査します。血中ケトン体レベルの上昇は、認知機能と治療効果の向上に関連しています。
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12週間の治療コース中
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
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