Ketogeeninen ruokavalio käyttäytymismuunnelman frontotemporaalisen dementian hoidossa (JT821)
Tutkiva tutkimus JT821:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi käyttäytymismuunnelman frontotemporaalisen dementian hoidossa
Tämä tutkimus on tutkiva kliininen tutkimus JT821:n (ketogeenisen ruokavalion formulaation) käytöstä potilaiden hoitoon, joilla on frontotemporaalinen dementia (bvFTD), jonka tarkoituksena on arvioida JT821:n tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä bvFTD:n hoidossa.
Ketogeeninen ruokavalio (KD) on vähähiilihydraattinen, riittävästi proteiinia ja runsaasti rasvaa sisältävä ruokavalio. KD:n osoitettiin olevan tehokas erilaisten neurodegeneratiivisten sairauksien hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kartoittava kliininen tutkimus, johon on suunniteltu 20 potilasta, joilla on diagnosoitu käyttäytymismuunnelma frontotemporaalinen dementia (bvFTD). Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida JT821:n siedettävyyttä, tehokkuutta ja turvallisuutta bvFTD:n hoidossa.
Kaikille koehenkilöille tehdään 1 viikon tuotetitrausjakso ennen 12 viikon hoitojakson aloittamista.
Tehoarvioinnit suoritetaan viikolla 4 ja viikolla 12 hoitojakson aikana käyttäen Montreal Cognitive Assessment (MoCA), Mini-Mental State Examination (MMSE) ja Clinical Dementia Rating (CDR) -asteikkoa yleisen kognitiivisen toiminnan arvioimiseksi. aiheista. Lisäksi Frontal Assessment Battery (FAB) arvioi etulohkojen toimeenpanotoiminnot; Neuropsychiatric Inventory (NPI) ja Frontal Behavioral Inventory (FBI) arvioivat potilaiden neuropsykiatrisia ja käyttäytymisoireita; Bostonin nimeämistesti (BNT) ja verbal Fluency Test (VFT) arvioivat kielen toimintoja.
Turvallisuusarviointi sisältää elintärkeät toiminnot, laboratoriotutkimukset (paastoverensokeri, veren ketoniarvot (β-hydroksibutyraatti), virtsaanalyysi, täydellinen verenkuva, paasto-lipidiprofiili, maksan ja munuaisten toiminta) sekä mahdollisten haittatapahtumien kirjaaminen.
Koehenkilöt voivat vetäytyä tutkimuksesta milloin tahansa. Jos koehenkilö kokee vakavan haittatapahtuman, tulee raskaaksi, on menetetty seurantaan, hän on huonosti sitoutunut tai jos tutkittava tai hänen laillinen huoltajansa pyytää aktiivisesti perumaan tietoon perustuvan suostumuksen, hänet voidaan peruuttaa tutkijan päätöksen perusteella. Sponsorilla on oikeus keskeyttää tutkimus milloin tahansa erityisistä syistä (kuten merkittävistä turvallisuussyistä, ylivoimaisesta esteestä jne.).
Turvallisuusseuranta suoritetaan kahden viikon kuluttua hoidon päättymisestä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Longfei Jia, Dr.
- Puhelinnumero: 0086-10 - 83199449
- Sähköposti: jialongfei@163.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Kohde on 45-70-vuotias;
- Kansainvälisen bvFTD Standards Consortiumin vuonna 2011 julkaiseman "todennäköisen bvFTD:n" diagnostisten kriteerien täyttäminen;
- Koehenkilöt eivät saa käydä lääkityshoitoa 2 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista ja ilmoittautumisjakson aikana;
- Tutkittavien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumuslomake ennen seulontakäyntitutkimusta. Jos tutkittava ei voi allekirjoittaa rajoittuneiden kognitiivisten kykyjen tai muiden syiden vuoksi, allekirjoitus voidaan jättää tyhjäksi ja perustelut on mainittava. Laillisen huoltajan tulee ilmoittaa syy, allekirjoittaa nimi, päivämäärä ja kellonaika syyn kuvausalueella sekä allekirjoittaa nimi, päivämäärä ja aika laillisen huoltajan sarakkeessa.
Poissulkemiskriteerit:
Sisällön kriteerit:
- Kohde on 45-70-vuotias;
- Kansainvälisen bvFTD Standards Consortiumin vuonna 2011 julkaiseman "todennäköisen bvFTD:n" diagnostisten kriteerien täyttäminen;
- Koehenkilöt eivät saa käydä lääkityshoitoa 2 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista ja ilmoittautumisjakson aikana;
- Tutkittavien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumuslomake ennen seulontakäyntitutkimusta. Jos tutkittava ei voi allekirjoittaa rajoittuneiden kognitiivisten kykyjen tai muiden syiden vuoksi, allekirjoitus voidaan jättää tyhjäksi ja perustelut on mainittava. Laillisen huoltajan tulee ilmoittaa syy, allekirjoittaa nimi, päivämäärä ja kellonaika syyn kuvausalueella sekä allekirjoittaa nimi, päivämäärä ja aika laillisen huoltajan sarakkeessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden tekijöiden aiheuttama dementia: Alzheimerin tauti, vaskulaarinen dementia, keskushermoston infektiot (kuten AIDS, syfilis jne.), Huntingtonin tauti ja Parkinsonin tauti, Lewyn kehon dementia, traumaattinen aivovauriodementia, muut fyysiset ja kemialliset tekijät (esim. lääkemyrkytys, alkoholimyrkytys, häkämyrkytys jne.), merkittävät somaattiset sairaudet (esim. enkefalopatia, keuhko- jne.), kallonsisäiset tilaa miehittävät leesiot (kuten subduraalinen hematooma, aivokasvaimet), endokriinisen järjestelmän häiriöt (kuten kilpirauhassairaudet, lisäkilpirauhassairaudet) ja vitamiinin puutteesta tai muista tunnetuista syistä johtuva dementia;
- Noudatat vähähiilihydraattista ruokavaliota, ketogeenistä ruokavaliota tai vegaaniruokavaliota 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai olet parhaillaan tekemässä.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu skitsofreniaspektrihäiriö, kaksisuuntainen mielialahäiriö, keskivaikea tai vaikea masennus tai delirium mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan viides painos (DSM-5) mukaan.
- Epänormaalit laboratoriokokeet seulontakäynnillä ja lähtötilanteessa: mukaan lukien maksan toimintakokeet (alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST]), jotka ylittävät kaksi kertaa normaalin ylärajan; ja munuaisten toiminta (kreatiniini [Cr]) ylittää 1,5 kertaa normaalin ylärajan. Pieniä ylityksiä, jotka eivät ole tutkijan arvioiden mukaan kliinisesti merkittäviä, ei voida sulkea pois.
- Paaston triglyseridit ≥ 5,7 mmol/L tai kokonaiskolesteroli ≥ 10,34 mmol/L seulontakäynnillä ja lähtötilanteessa;
Sinulla on jokin seuraavista infektioista seulontakäynnillä:
Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine (HIV Ab); Positiivinen Treponema pallidum -vasta-aine (TP Ab);
- Ruoansulatuskanavan sairaudet, jotka voivat vaikuttaa tutkijan arvioiden tutkittavan tuotteen imeytymiseen tai aineenvaihduntaan, 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä;
- Joille on tehty suuria leikkauksia, jotka tutkija on katsonut sopimattomiksi ilmoittautumiseen 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai jotka suunnittelevat suuria leikkauksia tutkimusjakson aikana (suurten leikkausten määritelmä viittaa asteen 3 ja 4 leikkauksiin, kuten kohdassa "Hallinnolliset toimenpiteet" on kuvattu lääketieteellisten laitosten leikkausten luokittelu (kokeilu)" toteutettu 6. joulukuuta 2022);
- Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia 3 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä (lukuun ottamatta radikaalisti parannettua ihon tyvisolusyöpää, ihon okasolusyöpää ja/tai radikaalisti leikattua in situ -karsinoomaa);
- sinulla on alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö 1 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä;
- Tunnettu allergia tämän tutkimuksen tutkimustuotteen jollekin aineosalle;
- joilla on korjaamattomia näkö- tai kuulovaurioita tai muita olosuhteita, jotka voivat vaikuttaa asteikon arviointiin;
- Vasta-aiheet JT821:lle:
Absoluuttiset vasta-aiheet:
- Tyypin 1 diabetes
- Primaarinen karnitiinin puutos (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonnut kreatiinikinaasi (CK) jne.)
- Karnitiinipalmitoyylitransferaasin (CPT) I ja II puutos (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut veren ammoniakki, tandem-massaspektrometria veren asyylikarnitiiniprofiilin mittaamiseen jne.)
- Karnitiinitranslokaasipuutos (laboratoriokokeet: hypoglykemia, jossa on alhainen ketonipitoisuus, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut veren ammoniakki, tandem-massaspektrometria veren asyylikarnitiiniprofiilin mittaamiseen jne.)
- β-hapetushäiriöt (laboratoriokokeet: verensokeri, elektrolyytit, veren lipidit, koagulaatio, maksan toiminta, munuaisten toiminta)
- Keskipitkäketjuinen asyylidehydrogenaasin puutos (MCAD) (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut veren ammoniakki, metabolinen asidoosi, tandem-massaspektrometria veren asyylikarnitiiniprofiilin mittaamiseen jne.)
- Erittäin pitkäketjuinen asyylidehydrogenaasin puutos (VLCAD) (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut kreatiinikinaasi-isoentsyymi (CK-MB) ja laktaattidehydrogenaasi (LDH), tandem-massaspektrometria veren asyylin mittaamiseen )
- Pitkäketjuinen asyylidehydrogenaasin puutos (LCAD) (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut kreatiinikinaasi-isoentsyymi (CK-MB) ja laktaattidehydrogenaasi (LDH), tandem-massaspektrometria veren asyylikarniti-profiilin mittaamiseen)
- Lyhytketjuinen asyylidehydrogenaasipuutos (SCAD) (laboratoriokokeet: Tandem-massaspektrometria veren asyylikarnitiiniprofiilin mittaamiseen, SCAD-entsyymiaktiivisuuden määrittäminen)
- Pitkäketjuinen 3-hydroksiasyyli-CoA-puutos (Laboratoriokokeet: hypoglykemia alhaisilla ketonitasoilla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut CK-MB ja LDH, veren asyylikarnitiiniprofiilin analyysi jne.)
- Keskipitkäketjuinen 3-hydroksiasyyli-CoA-puutos (Laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut CK-MB ja LDH, veren asyylikarnitiiniprofiilin analyysi jne.)
- Pyruvaattikarboksylaasin puutos (laboratoriokokeet: hypoglykemia matalalla ketonitasolla, kohonneet transaminaasit, CK, kohonnut CK-MB ja LDH, veren asyylikarnitiiniprofiilin analyysi jne.)
- Porfyria (laboratoriokokeet: Auringonvalotesti virtsan porfobilinogeenille)
- Akuutti haimatulehdus
- Maksan vajaatoiminta
- Raskaus
Suhteelliset vasta-aiheet:
Potilaat, jotka eivät pysty ylläpitämään riittävää ravintoa (Paastoveren glukoosi < 2,8 mmol/L, veren ketoniarvot > 0,5 mmol/L) (15) Muut tilanteet, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen; (16) Tällä hetkellä osallistuminen muihin tutkimustuotteisiin/-laitteisiin hoitoa varten tai muihin kliinisiin tutkimuksiin hoitotarkoituksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ketogeeninen ruokavalio
Koehenkilöt siirtyvät aluksi seulontavaiheeseen (≤ 2 viikkoa); ne käyvät läpi titrausjakson (1 viikko), titraten asteittain tutkimussuunnitelmassa määrättyyn enimmäisannokseen tai potilaalle siedettävään enimmäisannokseen; hoitojakson aikana (12 viikkoa), mutta jos intoleranssi ilmenee hoidon aikana, kohde voi palata aikaisempaan siedettyyn annokseen hoidon jatkamiseksi. Annosta titrattiin asteittain, kunnes saavutettiin enimmäispäiväannos 30 g * 3 ateriaa päivässä, kuten protokollassa määrättiin, tai suurin siedettävä päiväannos kohteelle. Hoitojakson alkamisen jälkeen (viikko 2 - viikko 13) tätä annosta pidettiin yllä 12 viikon ajan. |
Ketogeeninen ruokavalio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
Aikaikkuna: 4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset MoCa-pisteissä suhteessa lähtötasoon.
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen MoCA-pisteiden muutokset verrattuna lähtötason MoCA:han arvioivat erilaisia kognitiivisia alueita, mukaan lukien huomion, toimeenpanotoiminnot, muistin, kielen, visuaalisten taitojen, abstraktion, laskennan ja suuntautumisen.
Annostelu kestää noin 10 minuuttia ja se pisteytetään 30 pisteestä, ja pistemäärä 26 tai enemmän katsotaan normaaliksi.
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset MoCa-pisteissä suhteessa lähtötasoon.
|
|
Mini-Mental State Examination (MMSE)
Aikaikkuna: 4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset MMSE-pisteissä suhteessa lähtötasoon.
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset MMSE-pisteissä verrattuna lähtötasoon.
MMSE testaa kognitiivisia toimintoja viidellä alueella: suuntautuminen, rekisteröinti, huomio ja laskeminen, muistaminen ja kieli.
Se koostuu 11 kysymyksestä, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-30 pistettä.
Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa kognitiivista heikkenemistä.
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset MMSE-pisteissä suhteessa lähtötasoon.
|
|
CDR (Clinical Dementia Rating) -asteikko
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset CDR-pisteissä verrattuna lähtötasoon.
CDR arvioi dementian etenemistä, se arvioi kuutta kognitiivista aluetta: muisti, suuntautuminen, harkinta/ongelmanratkaisu, yhteisöasiat, koti ja harrastukset sekä henkilökohtainen hoito.
CDR tarjoaa sekä globaalin pistemäärän että "laatikoiden summan" -pistemäärän, joka vaihtelee välillä 0–18. Korkeammat pisteet CDR:ssä osoittavat vakavampaa dementiaa.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
|
Frontal Assessment Battery (FAB)
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset FAB-pisteissä verrattuna lähtötasoon.
FAB arvioi otsalohkon toimintoja tehtävissä, jotka arvioivat käsitteellistämistä, henkistä joustavuutta, motorista ohjelmointia, herkkyyttä häiriöille, estävää hallintaa ja ympäristön autonomiaa.
Maksimipistemäärä on yhteensä 18, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
|
Neuropsykiatrinen kartoitus (NPI)
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset NPI-pisteissä lähtötasoon verrattuna. Se arvioi 12 aluetta, mukaan lukien harhaluulot, hallusinaatiot ja apatia, vakavuusasteella 1-3 ja esiintymistiheydellä 1-4. Korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
|
Frontal Behavioral Inventory (FBI)
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset FBI-pisteissä verrattuna lähtötasoon.
FBI on 24 kohdan omaishoitajien kyselylomake, joka mittaa otsalohkon toimintahäiriöön liittyviä käyttäytymismalleja, kuten apatiaa ja kyvyttömyyttä.
Se käyttää neljän pisteen asteikkoa kullekin kohteelle ja pisteytetään hoitajan vastausten perusteella, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
|
Bostonin nimeämistesti (BNT)
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset BNT-pisteissä verrattuna lähtötasoon.
BNT-pisteet muuttuvat lähtötasosta 4 ja 12 viikon hoidon jälkeen.
BNT on vastakkainasettelun nimeämiskyvyn määrällinen mitta, joka koostuu 60 esineiden viivapiirroksesta.
Se arvioi dysnomian ja on herkkä havaitsemaan nimeämisvaikeudet verrattuna fyysiseen objektien nimeämiseen.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
|
Verbaalinen sujuvuustesti (VFT)
Aikaikkuna: 4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
4 ja 12 viikon hoidon jälkeen VFT-pisteet muuttuvat lähtötasoon verrattuna. VFT:ssä luodaan sanoja kategoriassa tai aloitetaan tietyllä kirjaimella tietyn aikarajan sisällä.
Se mittaa toimeenpanotoimintoja ja kielenkäyttöä, ja vähemmän sanoja ilmaisee mahdollisia kognitiivisia puutteita.
|
4 viikon ja 12 viikon hoidon jälkeen muutokset suhteessa lähtötasoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Veren ketoniarvojen vaihtelujen vertailu suhteessa lähtötasoon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakson aikana
|
Tämä mitta vertaa veren ketonipitoisuuden vaihtelua suhteessa lähtötasoon hoitojakson aikana.
Se tutkii myös veren ketonipitoisuuden vaikutusta kognitiiviseen toimintaan; korkeammat veren ketonipitoisuudet liittyvät parantuneeseen kognitiiviseen toimintaan ja terapeuttiseen tehokkuuteen.
|
12 viikon hoitojakson aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Viestintähäiriöt
- Kielihäiriöt
- Afasia
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Dementia
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- XWYY-bvFTD-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .