3か月にわたって重力筋力筋重症患者のジルコプラン治療の有効性と安全性
2025年11月25日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
抗ACHR筋無力症のフランス患者のコホートにおけるジルコプラン療法の短期および中期の有効性と耐性に関する多施設遡及的研究
この研究は、「抗ACHR Myasthenia gravisのフランス患者のコホートにおけるジルコプラン療法の短期および中期有効性と耐性に関する多施設レトロスペクティブ研究」と呼ばれ、Zilucoplanと呼ばれる新しい治療法の影響を調査しています（一般名：Zilbrysq ）グラヴィス筋膜として知られている状態のフランスの患者。
筋無力症は、筋肉の衰弱を引き起こす自己免疫疾患であり、1日を通して活動とともに悪化し、日常の活動を行う能力に影響を与えます。
この研究の目的は、Zilucoplanが副作用を監視することにより耐性と安全性を評価しながら、3か月にわたってジルコプランが筋肉の強さと生活の質を改善できるかどうかを確認することです。
研究者は、この治療がこの困難な状態の人々に大きな利益をもたらすことを望んでいます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
55
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sabrina SACCONI
- 電話番号：+33 04 92 03 57 57
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Abderhmane Slioui
- 電話番号：+33 04 92 03 89 53
- メール：slioui.a@chu-nice.fr
研究場所
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Alpes Maritimes
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Nice、Alpes Maritimes、フランス、06000
- 募集
- CHU NICE
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コンタクト：
- Sabrina SACCONI
- 電話番号：+33 04 92 03 57 57
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
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コンタクト：
- Abderhmane Slioui
- 電話番号：+33 04 92 03 89 53
- メール：slioui.a@chu-nice.fr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団はフランスのすべての公立病院から選択され、抗ACHR抗体を伴う筋無力症が確認された筋肉筋筋腫が制限されたアクセスの下で治療としてジルコプランを投与されます。
説明
包含基準：
- ジルコプランで治療された患者の抗ACHR抗体を伴う筋無力症の診断を確認した
除外基準：
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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Zilucoplanで治療された抗ACHR Myasthenia gravis患者
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Zilbrysqは、免疫系がアセチルコリン受容体と呼ばれるタンパク質に対する抗体を産生する成人の一般的な筋無力筋筋腫抗ACHR（筋肉の衰弱と疲労につながる疾患）の治療に使用される薬です。
それは、自己誘発できるプレフィルドシリンジで1日1回（皮膚の下）皮下注射として与えられ、用量は患者の体重に依存します。
利用可能な3つの用量があります：16.6 mg/0.416
56 kg未満（123ポンド）未満の患者のML; 23 mg/0.574
56 kgから77 kg未満（123-170ポンド）の患者のML;重量77 kg以上（> 170 lbs）の患者の場合は32.4 mg/0.81 mL。
これは、腹部、太ももの前、上腕の背面に注入できます（介護者が投与した場合のみ）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MG-ADLスコア
時間枠：登録時、1か月後、3か月後、6か月後
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MG-ADLは、重症筋無力症の症状と機能的状態を測定する8項目の患者報告スケールです。
患者の日常機能に対する重症筋無力症の影響を評価します
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登録時、1か月後、3か月後、6か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ガルシュ尺度スコア
時間枠：登録時、1ヵ月後、3ヵ月後および6ヵ月後
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Garchesスケールは、重症筋無力症の症状と筋肉機能の重症度を測定する臨床検査に基づく9項目の評価尺度です。
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登録時、1ヵ月後、3ヵ月後および6ヵ月後
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有害事象の種類の説明による耐容性の評価（M6）
時間枠：6ヶ月時点で
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有害事象に関するデータを収集する：総イベント数、タイプ別分類（「有害事象共通用語基準（CTCAE）」スケールに基づく軽度、中等度、重度）
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6ヶ月時点で
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有害事象の頻度の記述による耐容性の評価（M6）
時間枠：6ヶ月時点で
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月あたりの有害事象数
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6ヶ月時点で
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治療との可能性のある関連性（因果関係）
時間枠：6ヶ月後
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因果関係（確実／おそらく／可能性あり／可能性低い／条件付き／評価不能）
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6ヶ月後
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生活の質評価（MG-QoL15r）
時間枠：登録時、1ヵ月後、3ヵ月後、6ヵ月後
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重症筋無力症QOL-15改訂版 (MG-QoL15r) は、重症筋無力症に関連する患者の経験の重要な側面を評価するために設計された15項目のQOL尺度です
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登録時、1ヵ月後、3ヵ月後、6ヵ月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月1日
一次修了 (推定)
2026年2月1日
研究の完了 (推定)
2026年3月3日
試験登録日
最初に提出
2025年2月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月4日
最初の投稿 (実際)
2025年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月25日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。