Zilukoplan -hoidon tehokkuus ja turvallisuus ranskalaisten Myasthenia gravis -potilailla 3 kuukauden aikana
tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Monikeskuksen retrospektiivinen tutkimus Zilukoplan-hoidon lyhyen ja keskipitkän aikavälin tehokkuudesta ja toleranssista ranskalaisten potilaiden ryhmässä
Tätä tutkimusta, nimeltään "monikeskus retrospektiivinen tutkimus zilukoplanhoidon lyhyen ja keskipitkän aikavälin tehokkuudesta ja toleranssista ranskalaisten potilaiden ryhmässä, jolla on anti-ACHR-myasthenia gravis", tutkii uuden hoidon vaikutuksia, joita kutsutaan Zilukoplanista (yleinen nimi: Zilbrysq ) Ranskan potilailla, joilla on tila, joka tunnetaan nimellä myasthenia gravis.
Myasthenia Gravis on autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa lihaksen heikkoutta, joka pahenee koko päivän aktiivisuudella ja vaikuttaa kykyyn työskennellä ja suorittaa päivittäistä toimintaa.
Tutkimuksen tavoitteena on nähdä, pystyykö Zilucoplan parantaa lihasvoimaa ja elämänlaatua yli kolmen kuukauden aikana, ja arvioidaan samalla sen suvaitsevaisuutta ja turvallisuutta seuraamalla sivuvaikutuksia.
Tutkijat toivovat, että tämä hoito tarjoaa merkittäviä etuja ihmisille, joilla on tämä haastava tila.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
55
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sabrina SACCONI
- Puhelinnumero: +33 04 92 03 57 57
- Sähköposti: sacconi.s@chu-nice.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Abderhmane Slioui
- Puhelinnumero: +33 04 92 03 89 53
- Sähköposti: slioui.a@chu-nice.fr
Opiskelupaikat
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Ranska, 06000
- Rekrytointi
- CHU NICE
-
Ottaa yhteyttä:
- Sabrina SACCONI
- Puhelinnumero: +33 04 92 03 57 57
- Sähköposti: sacconi.s@chu-nice.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Abderhmane Slioui
- Puhelinnumero: +33 04 92 03 89 53
- Sähköposti: slioui.a@chu-nice.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio valitaan kaikista Ranskan julkisista sairaaloista, joissa potilaille, joilla on vahvistettu myasthenia gravis, ja ACHR: n vasta-aineita annetaan Zilukoplania rajoitetun pääsyn hoidossa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu Myasthenia Gravis -diagnoosi, jolla on anti-ACRR-vasta-aineita, Zilucoplanilla hoidetuilla potilailla
Poissulkemiskriteerit:
- Ei yhtään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on anti-ACHR Myasthenia gravis, hoidettu Zilukoplanilla
|
Zilbrysq on lääketiede, jota käytetään yleisen myasthenia gravis anti-ACHR: n (sairaus, joka johtaa lihasheikkouteen ja väsymykseen) aikuisilla, joiden immuunijärjestelmä tuottaa vasta-aineita proteiinia vastaan, jota kutsutaan asetyylikoliinireseptoriksi.
Se annetaan ihonalaisena injektiona (ihon alla) kerran päivässä esitäidyssä ruiskuissa, joka voidaan injektoida itse, ja annos riippuu potilaan kehon painosta.
Saatavilla olevia annoksia on 3: 16,6 mg/0,416
ML potilaille, jotka painavat alle 56 kg (123 lbs); 23 mg/0,574
ML potilailla, jotka ovat välillä 56 kg ja alle 77 kg (123-170 lbs); ja 32,4 mg/0,81 ml potilaille, jotka painaavat 77 kg tai sitä korkeampaa (> 170 lbs).
Tämä voidaan injektoida vatsaan, reiden etuosaan ja olkavarsien takaosaan (vain hoitajan hallinnassa),
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL-pisteet
Aikaikkuna: Inkluusiossa, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
MG-ADL on 8-kohdainen potilasarviointiasteikko, joka mittaa myasthenia gravis -oireita ja toimintakykyä.
Se arvioi myasthenia gravisin vaikutusta potilaiden päivittäisiin toimiin.
|
Inkluusiossa, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Garches-asteikon pisteet
Aikaikkuna: Inkluusiossa, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
Garches-asteikko on 9 kohdetta käsittävä kliinisen tutkimuksen perusteella, joka mittaa myasteniaoireiden vakavuutta ja lihastoimintaa.
|
Inkluusiossa, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
|
Sietokyvyn arviointi (M6) haittavaikutusten tyyppien kuvauksen kautta
Aikaikkuna: 6 kuukauden kohdalla
|
Kerää tietoja haittatapahtumista: tapahtumien kokonaismäärä, luokittelu tyypin mukaan (lievät, kohtalaiset, vakavat perustuen "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)"-asteikkoon)
|
6 kuukauden kohdalla
|
|
Sietokyvyn arviointi (M6) haittatapahtumien esiintymistiheyden kuvauksen kautta
Aikaikkuna: 6 kuukauden kohdalla
|
haittatapausten määrä kuukaudessa
|
6 kuukauden kohdalla
|
|
Mahdolliset hoidon kanssa yhteydessä olevat haittatapahtumat (kausaalisuus)
Aikaikkuna: 6 kuukauden jälkeen
|
kausaliteetti (Todennäköinen / todennäköinen / mahdollinen / Epätodennäköinen / ehdollinen / Arvioimaton)
|
6 kuukauden jälkeen
|
|
Elämänlaadun arviointi (MG-QoL15r)
Aikaikkuna: Sisällyttämishetkellä, 1 kuukauden kuluttua, 3 kuukauden kuluttua ja 6 kuukauden kuluttua
|
Myasthenia gravis elämänlaatu-15 uudistettu (MG-QoL51r) on 15-kohdainen elämänlaatumittari, joka on suunniteltu arvioimaan potilaan myasthenia gravisiin liittyvän kokemuksen tärkeitä näkökohtia
|
Sisällyttämishetkellä, 1 kuukauden kuluttua, 3 kuukauden kuluttua ja 6 kuukauden kuluttua
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 3. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 3. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- 25Neuro01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .