Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhet for Zilucoplan -behandling for franske pasienter med myasthenia gravis i løpet av 3 måneder

25. november 2025 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Multisenter retrospektiv studie på kort- og mellomlang sikt effektivitet og toleranse av Zilucoplan-terapi i en årskull av franske pasienter med anti-ACHR Myasthenia gravis

Denne studien kalt "multisenter retrospektiv studie om kort- og mellomlang sikt effektivitet og toleranse av zilucoplan-terapi i en kohort av franske pasienter med anti-ACHR myasthenia gravis", undersøker effekten av en ny behandling kalt Zilucoplanoplan (generisk navn: Zilbrysq ) på pasienter i Frankrike med en tilstand kjent som Myasthenia Gravis. Myasthenia gravis er en autoimmun sykdom som forårsaker muskelsvakhet som forverres gjennom dagen med aktivitet og påvirker evnen til å jobbe og utføre daglige aktiviteter. Studien tar sikte på å se om Zilucoplan kan forbedre muskelstyrken og livskvaliteten over tre måneder, samtidig som den vurderer dens toleranse og sikkerhet ved å overvåke bivirkninger. Forskere håper denne behandlingen vil gi betydelige fordeler for personer med denne utfordrende tilstanden.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

55

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • CHU NICE
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bli valgt fra alle offentlige sykehus i Frankrike der pasienter med bekreftet myasthenia gravis med anti-ACHR-antistoffer får Zilucoplan som behandling under begrenset tilgang

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

- Bekreftet diagnose av myasthenia gravis med anti-ACH-antistoffer hos pasienter behandlet med ZilucoplanLan

Eksklusjonskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med anti-ACHR Myasthenia gravis behandlet med Zilucoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplanoplan
Legemiddel: Zilbrysq
Zilbrysq er en medisin som brukes til å behandle generalisert myasthenia gravis anti-ACHR (en sykdom som fører til muskelsvakhet og tretthet) hos voksne hvis immunforsvar produserer antistoffer mot et protein kalt acetylkolinreseptoren. Det er gitt som en subkutan injeksjon (under huden) en gang daglig i en forhåndsinnvunnet sprøyte som kan bli selvinjisert, og dosen avhenger av pasientens kroppsvekt. Det er 3 tilgjengelige doser: 16,6 mg/0,416 ML for pasienter som veier mindre enn 56 kg (123 pund); 23 mg/0,574 ML for pasienter mellom 56 kg og mindre enn 77 kg (123-170 pund); og 32,4 mg/0,81 ml for pasienter som veier 77 kg og over (> 170 kg). Dette kan injiseres i magen, foran lårene og baksiden av overarmene (bare hvis den administreres av en omsorgsperson),

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL-skårer
Tidsramme: Ved inkludering, etter 1 måned, etter 3 måneder og etter 6 måneder
MG-ADL er en 8-punkts pasientrapportert skala som måler symptomer og funksjonsstatus ved myasthenia gravis. Den vurderer virkningen av Myasthenia Gravis på pasientenes daglige funksjoner
Ved inkludering, etter 1 måned, etter 3 måneder og etter 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Garches-skala poengsummer
Tidsramme: Ved inkludering, etter 1 måned, etter 3 måneder og etter 6 måneder
Garches-skalaen er en 9-punkts skala basert på klinisk undersøkelse som måler alvorlighetsgraden av myasteni-symptomer og muskelfunksjon.
Ved inkludering, etter 1 måned, etter 3 måneder og etter 6 måneder
Evaluering av toleranse (M6) gjennom beskrivelse av type bivirkninger
Tidsramme: Etter 6 måneder
Innsamle data om uønskede hendelser: totalt antall hendelser, klassifisering etter type (mild, moderat, alvorlig basert på "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)"-skalaen)
Etter 6 måneder
Evaluering av toleranse (M6) gjennom beskrivelse av hyppigheten av bivirkninger
Tidsramme: Etter 6 måneder
antall bivirkninger per måned
Etter 6 måneder
Bivirkninger med mulig sammenheng med behandlingen (årsakssammenheng)
Tidsramme: Etter 6 måneder
kausalitet (Sikker / sannsynlig / mulig / Usannsynlig / betinget / Ikke vurderbar)
Etter 6 måneder
Livskvalitetsvurdering (MG-QoL15r)
Tidsramme: Ved inkludering, ved 1 måned, ved 3 måneder og ved 6 måneder
Myasthenia gravis livskvalitet-15 revidert (MG-QoL51r) er en 15-punkts livskvalitetsskala utviklet for å vurdere viktige aspekter av pasientens opplevelse relatert til myasthenia gravis
Ved inkludering, ved 1 måned, ved 3 måneder og ved 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

3. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 25Neuro01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere