Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed ved Zilucoplan -behandling af franske patienter med myasthenia gravis over 3 måneder

25. november 2025 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Multicenter-retrospektiv undersøgelse af den kort- og mellemlangtidseffektivitet og tolerance af Zilucoplan-terapi i en kohort af franske patienter med anti-achr myasthenia gravis

Denne undersøgelse kaldte "multicenter-retrospektiv undersøgelse af den kort- og mellemlangtidseffektivitet og tolerance af Zilucoplan-terapi i en kohort af franske patienter med anti-achr myasthenia gravis", undersøger virkningerne af en ny behandling kaldet Zilucoplan (generisk navn: Zilbrysqqqque ) på patienter i Frankrig med en tilstand kendt som myasthenia gravis. Myasthenia Gravis er en autoimmun sygdom, der forårsager muskelsvaghed, der forværres hele dagen med aktivitet og påvirker evnen til at arbejde og udføre daglige aktiviteter. Undersøgelsen sigter mod at se, om Zilucoplan kan forbedre muskelstyrken og livskvaliteten over tre måneder, samtidig med at den vurderer dens tolerance og sikkerhed ved at overvåge bivirkninger. Forskere håber, at denne behandling vil give betydelige fordele for mennesker med denne udfordrende tilstand.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

55

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrig, 06000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vælges fra alle de offentlige hospitaler i Frankrig, hvor patienter med bekræftet myasthenia gravis med anti-achr antistoffer får Zilucoplan som behandling under begrænset adgang

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

- Bekræftet diagnose af myasthenia gravis med anti-ACHR-antistoffer hos patienter behandlet med Zilucoplan

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med anti-achr myasthenia gravis behandlet med Zilucoplan
Medicin: Zilbrysq
Zilbrysq er en medicin, der bruges til behandling af generaliseret myasthenia gravis anti-ACHR (en sygdom, der fører til muskelsvaghed og træthed) hos voksne, hvis immunsystem producerer antistoffer mod et protein kaldet acetylcholinreceptoren. Det gives som en subkutan injektion (under huden) en gang dagligt i en forudfyldt sprøjte, der kan udsættes selv, og dosis afhænger af patientens kropsvægt. Der er 3 tilgængelige doser: 16,6 mg/0,416 ML for patienter, der vejer mindre end 56 kg (123 lbs); 23 mg/0,574 ML for patienter mellem 56 kg og mindre end 77 kg (123-170 lbs); og 32,4 mg/0,81 ml for patienter, der vejer 77 kg og derover (> 170 lbs). Dette kan injiceres i maven, foran lårene og bagsiden af ​​overarmene (kun hvis det administreres af en plejer),

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL-scorer
Tidsramme: Ved inklusionen, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder
MG-ADL er en 8-punkts patientskala, der måler symptomer og funktionel status ved myasthenia gravis. Den vurderer indvirkningen af myasthenia gravis på patienternes daglige funktioner
Ved inklusionen, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Garches-skala score
Tidsramme: Ved inklusion, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder
Garches-skalaen er en 9-punkts skala baseret på klinisk undersøgelse, der måler sværhedsgraden af myasthenia-symptomer og muskelfunktion.
Ved inklusion, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder
Evaluering af tolerance (M6) gennem beskrivelse af typen af Bivirkninger
Tidsramme: Efter 6 måneder
Indsaml data om bivirkninger: samlet antal hændelser, klassificering efter type (mild, moderat, svær baseret på "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)"-skalaen)
Efter 6 måneder
Evaluering af tolerance (M6) ved beskrivelse af hyppigheden af bivirkninger
Tidsramme: Efter 6 måneder
antal bivirkninger pr. måned
Efter 6 måneder
Bivirkninger med mulig sammenhæng med behandlingen (kausalitet)
Tidsramme: Efter 6 måneder
kausalitet (Sikker / sandsynlig / mulig / usandsynlig / betinget / ikke-vurderbar)
Efter 6 måneder
Evaluering af livskvalitet (MG-QoL15r)
Tidsramme: Ved inklusion, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder
Myasthenia gravis livskvalitet-15 revideret (MG-QoL51r) er en 15-punkts livskvalitetsskala designet til at vurdere vigtige aspekter af patientens oplevelse relateret til myasthenia gravis
Ved inklusion, efter 1 måned, efter 3 måneder og efter 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

3. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

7. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 25Neuro01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner