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Eficácia e segurança do tratamento com zilucoplan para pacientes franceses com miastenia gravis ao longo de 3 meses

25 de novembro de 2025 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Estudo retrospectivo multicêntrico sobre a eficácia e tolerância a curto e médio prazo da terapia com zilucoplan em uma coorte de pacientes franceses com anti-Aachr miastenia gravis

Este estudo chamou "estudo retrospectivo multicêntrico sobre a eficácia e tolerância a curto e médio prazo da terapia com zilucoplan em uma coorte de pacientes franceses com miastenia gravis", está investigando os efeitos de um novo tratamento chamado zilucoplan (nome genérico: Zilbrysq ) em pacientes na França com uma condição conhecida como miastenia gravis. Miastenia gravis é uma doença auto -imune que causa fraqueza muscular que piora ao longo do dia com atividade e afeta a capacidade de trabalhar e realizar atividades diárias. O estudo tem como objetivo verificar se o zilucoplan pode melhorar a força muscular e a qualidade de vida em três meses, além de avaliar sua tolerância e segurança, monitorando os efeitos colaterais. Os pesquisadores esperam que este tratamento ofereça benefícios significativos para as pessoas com essa condição desafiadora.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

55

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, França, 06000
        • Recrutamento
        • CHU NICE
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo será selecionada de todos os hospitais públicos na França, onde pacientes com miastenia gravis confirmados com anticorpos anti-ACHR são dados zilucoplan como tratamento sob acesso restrito

Descrição

Critérios de inclusão:

- Diagnóstico confirmado de miastenia gravis com anticorpos anti-ACHR em pacientes tratados com zilucoplan

Critérios de exclusão:

  • Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com Anti-Aachr miastenia gravis tratados com zilucoplan
Medicamento: Zilbrysq
Zilbrysq é um medicamento usado para tratar miastenia grave generalizada anti-Aachr (uma doença que leva à fraqueza e cansaço muscular) em adultos cujo sistema imunológico produz anticorpos contra uma proteína chamada receptor de acetilcolina. É dado como uma injeção subcutânea (sob a pele) uma vez ao dia em uma seringa pré-cheia que pode ser auto-injeitada e a dose depende do peso corporal do paciente. Existem 3 doses disponíveis: 16,6 mg/0,416 ML para pacientes com peso inferior a 56 kg (123 libras); 23 mg/0,574 ML para pacientes entre 56 kg e menos de 77 kg (123-170 lbs); e 32,4 mg/0,81 mL para pacientes com peso de 77 kg e acima (> 170 lbs). Isso pode ser injetado no abdômen, na frente das coxas e nas costas dos braços (apenas se administrado por um cuidador),

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuações MG-ADL
Prazo: Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses
A MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelo paciente que mede os sintomas e o estado funcional da miastenia gravis. Avalia o impacto da Miastenia Gravis nas funções diárias dos pacientes
Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuações da escala Garches
Prazo: Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses
A escala de Garches é uma escala de 9 itens baseada no exame clínico que mede a gravidade dos sintomas da miastenia e a função muscular.
Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses
Avaliação da tolerância (M6) através da descrição do tipo de Eventos Adversos
Prazo: Aos 6 meses
Recolher dados sobre eventos adversos: número total de eventos, classificação por tipo (leves, moderados, graves com base na escala "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)")
Aos 6 meses
Avaliação da tolerância (M6) através da descrição da frequência de Eventos adversos
Prazo: Aos 6 meses
número de eventos adversos por mês
Aos 6 meses
Eventos adversos possivelmente associados ao tratamento (causalidade)
Prazo: Aos 6 meses
causalidade (Certo / provável / possível / Improvável / condicional / Inavaliável)
Aos 6 meses
Avaliação da qualidade de vida (MG-QoL15r)
Prazo: Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses
A escala de qualidade de vida Myasthenia gravis quality of life-15 revised (MG-QoL51r) é uma escala de qualidade de vida com 15 itens concebida para avaliar aspectos importantes da experiência do doente relacionados com a miastenia grave
Na inclusão, ao 1 mês, aos 3 meses e aos 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

3 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

7 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 25Neuro01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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