3 개월에 걸친 근시 그레이비 환자를위한 Zilucoplan 치료의 효과 및 안전성
2025년 11월 25일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
항 -CHR 미스 혈증 그레이비를 가진 프랑스 환자의 코호트에서 Zilucoplan 요법의 단기 및 중기 효능 및 내성에 대한 다기관 후 향적 연구
이 연구는 "항 -Chr 미스 혈증 그레이비를 가진 프랑스 환자의 코호트에서 Zilucoplan 요법의 단기 및 중기 효능 및 내성에 대한 다기관 후 향적 연구"라고 불렀다. ) 프랑스의 환자에게 미스 텐 니아 그레이비 (myasthenia gravis)로 알려진 상태.
Myasthenia gravis는자가 면역 질환으로 활동으로 하루 종일 악화되는 근육 약화를 유발하고 일상 활동을 수행하고 일상 활동을 수행하는 능력에 영향을 미칩니다.
이 연구는 Zilucoplan이 3 개월에 걸쳐 근력 강도와 삶의 질을 향상시킬 수 있는지, 부작용을 모니터링하여 내성과 안전을 평가하는지 확인하는 것을 목표로합니다.
연구원들은이 치료 가이 어려운 상태를 가진 사람들에게 상당한 혜택을 제공하기를 희망합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
55
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sabrina SACCONI
- 전화번호: +33 04 92 03 57 57
- 이메일: sacconi.s@chu-nice.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Abderhmane Slioui
- 전화번호: +33 04 92 03 89 53
- 이메일: slioui.a@chu-nice.fr
연구 장소
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Alpes Maritimes
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Nice, Alpes Maritimes, 프랑스, 06000
- 모병
- CHU NICE
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연락하다:
- Sabrina SACCONI
- 전화번호: +33 04 92 03 57 57
- 이메일: sacconi.s@chu-nice.fr
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연락하다:
- Abderhmane Slioui
- 전화번호: +33 04 92 03 89 53
- 이메일: slioui.a@chu-nice.fr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 인구는 프랑스의 모든 공립 병원에서 선택 될 것입니다.
설명
포함 기준 :
- Zilucoplan으로 치료받은 환자에서 항 -CHR 항체를 가진 근시 혈증의 확인 된 진단
제외 기준 :
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Zilucoplan으로 치료 된 항 -CHR 근세 감소증 환자
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Zilbrysq는 면역계가 아세틸 콜린 수용체라고 불리는 단백질에 대한 항체를 생성하는 성인의 일반화 된 근육 gravis 항 -Cr (근육 약화 및 피로를 유발하는 질병)을 치료하는 데 사용되는 약입니다.
그것은 자체 주사 할 수있는 미리 채워진 주사기에서 매일 한 번 피하 주사 (피부 아래)로 주어지며, 복용량은 환자의 체중에 따라 다릅니다.
사용 가능한 3 가지 용량이 있습니다 : 16.6 mg/0.416
무게가 56kg (123 lbs) 미만인 환자의 경우 ML; 23 mg/0.574
56kg에서 77kg 미만 (123-170 파운드) 사이의 환자의 경우 ML; 무게가 77kg 이상인 환자의 경우 32.4 mg/0.81 mL (> 170 lbs).
이것은 복부, 허벅지 앞면 및 상단 팔의 뒷면에 주입 될 수 있습니다 (간병인이 투여 한 경우에만).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MG-ADL 점수
기간: 포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월에
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MG-ADL은 중증근무력증 증상과 기능적 상태를 측정하는 8항목의 환자 보고 척도입니다.
이는 중증근무력증이 환자의 일상 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
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포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가르슈 척도 점수
기간: 포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월
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가르슈 척도는 임상 검사를 기반으로 한 9개 항목으로 구성되어 있으며, 중증 근무력증 증상과 근육 기능의 심각도를 측정합니다.
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포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월
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부작용 유형 설명을 통한 내약성 평가 (M6)
기간: 6개월 후
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부작용 데이터 수집: 총 이벤트 수, 유형별 분류(경도, 중등도, 중증, "부작용 공통 용어 기준(CTCAE)" 척도 기준)
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6개월 후
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부작용 발생 빈도에 대한 설명을 통한 내약성 평가 (M6)
기간: 6개월 후
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월별 부작용 발생 건수
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6개월 후
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치료와의 가능한 연관성(인과관계)이 있는 이상반응
기간: 6개월 후
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인과관계 (확실함 \/ 확률적 \/ 가능성 \/ 가능성 낮음 \/ 조건적 \/ 평가 불가)
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6개월 후
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삶의 질 평가 (MG-QoL15r)
기간: 포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월
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Myasthenia gravis quality of life-15 revised (MG-QoL51r)는 중증근무력증과 관련된 환자의 경험에서 중요한 측면을 평가하기 위해 설계된 15개 항목의 삶의 질 척도입니다.
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포함 시점, 1개월, 3개월 및 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 25Neuro01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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